Výdaje zdravotních pojišťoven za zdravotní péči se každoročně pohybují ve výši 250 miliard korun českých. Významnou část tvoří položky za léčivé přípravky, a to více než 50 miliard korun českých. Tyto vysoké náklady jsou důvodem, proč plátci a regulátoři požadují před uhrazením nějaké nové zdravotní intervence důkazy prokazující dostatečnou klinickou účinnost, bezpečnost a nákladovou efektivitu. Data z randomizovaných klinických studií, která jsou standardně k dispozici v okamžiku vstupu nové molekuly na trh, nejsou často dostačující v té míře, aby poskytla požadované informace o tom, že nová terapie přináší požadovaný benefi t jak pro pacienty, tak i pro plátce. Studie přináší pouze parametry spojené s účinností, bezpečností a předpokládanou délkou léčby, které neposkytují plátcům velkou jistotu v odhadech týkajících se hodnoty nové terapie. Sběr dat v reálné klinické praxi může prokázat reálnou klinickou hodnotu nové zdravotní intervence, neboť zahrnuje větší soubory parametrů než v klinických studiích. Takový sběr přináší informace z různých subpopulací pacientů a jen tato data mohou identifi kovat efekt nové terapie za horizont registrační klinické studie. Sběr dat z reálné klinické praxe rovněž umožňuje kombinovat údaje z různých datových zdrojů, což může přinést novou kvalitu. Využitím údajů z reálné klinické praxe můžeme získat informace o epidemiologických trendech, dostupnosti zdravotní péče, obvyklých léčebných postupech, adherenci k léčbě a příležitostech na zlepšení zdravotní péče. Tato data mohou být ve spolupráci s plátci využita k identifi kaci neúčinné terapie nebo naopak k nalezení nových segmentů trhu, kde může být nová terapie uplatněna.

Total healthcare expenditures in the Czech Republic are around 250 billion CZK annualy. Drugs represent roughly 20 percent of these costs or around 50 billion CZK annually. That has led payers (HCIs) and regulators (MoH, SÚKL) to require data that demonstrate the cost-effectiveness of a medicine before agreeing to pay for it. Data from randomized clinical trials which are available at time of entry of new molecules to the market are not suffi cient to provide such an information, it may be diffi cult using conventional trial data alone to demonstrate that new expensive drugs provide real value relative to their cost. Payers concerns are related to the uncertainty in terms of effi cacy, safety and length of therapy. Real-world evidence (RWE) program can help to pharmaceutical companies, physicians, payers and healthcare providers to determine the effectiveness, safety and cost benefit of a medicine using the records of thousands of patients in real clinical practice. It makes use of very large data sets to identify how new drugs perform beyond the scope of clinical trials. RWE also allows providers, payers and pharma companies to integrate data from multiple sources, e.g. data from clinical registries, payers data, epidemiology data etc. Linking data from various databases can bring new insights and quality. Using RWE data we can gain insights into epidemiological trends, equity in terms of access to the therapy, treatment patterns, patient adherence and disease management opportunities. These can be used to find treatment inefficiencies and/or for new market segments identification. Using these data, pharmaceutical companies can work with stakeholders to determine exactly who benefits from new expensive therapies. When the evidence shows that a specific group of patients will have benefits from these medicines, then payers are much more willing to reimburse it.

Institut biostatistiky a analýz s r o

Literatura