Anémie je velmi častou komplikací chronického onemocnění ledvin (CKD) a renálního selhání. Pohled na léčbu anémie se od doby zavedení ESA (erytropoézu stimulujících látek) do klinické praxe dosti změnil a nyní se upřednostňuje zejména bezpečnost této léčby před kompletní normalizací hodnot hemoglobinu (Hb). Základem léčby i u této skupiny nemocných je podávání železa, kdy jeho intravenózní aplikace se jeví jako účinnější, a přitom bezpečná, a to jak u jedinců v predialýze, tak podstupujících dialyzační léčení. Kromě již dlouho používaných ESA se ke korekci anémie v poslední době zkoušela celá řada nových látek vyvinutých s cílem příznivě ovlivnit erytropoézu. Mezi ty s největším potenciálem patří HIF‐stabilizátory (roxadustat, molidustat, vadadustat a daprodustat), které působí prostřednictvím stimulace genů pro erytropoézu a představují tak zcela nový mechanismus v léčbě anémie. V klinických studiích fáze 3 prokázaly tyto látky stejnou účinnost na zvýšení hladin Hb jako ESA, velký důraz se ale v poslední době klade zejména na jejich bezpečnostní profil. Jde o látky podávané perorálně a některé z nich jsou již schválené a používají se v klinické praxi. První z nich, roxadustat, získal v současné době úhradu i v České republice. I další molekuly ovlivňující anémii, jako sotatercept, potvrdily svoji účinnost v klinických studiích fáze 1 a 2 a čekají na výsledky z větších randomizovaných studií.

Anaemia is a very common complication of chronic kidney disease (CKD) and renal failure. The view of the treatment of anaemia has changed considerably since the introduction of ESAs (erythropoiesis-stimulating agents) into clinical practice, and the safety of this treatment is now prioritised over complete normalisation of haemoglobin (Hb) values. Iron administration is the mainstay of treatment in this group of patients, with intravenous administration proving to be both more effective and safer in both predialysis and dialysis patients. In addition to the long-used ESAs, a number of new agents developed to favourably influence erythropoiesis have recently been tested for the correction of anaemia. Among those with the greatest potential are the HIF-stabilizers (roxadustat, molidustat, vadadustat and daprodustat), which act through stimulation of erythropoiesis genes and thus represent a novel mechanism of action in the treatment of anaemia. In phase 3 clinical trials, these agents have shown the same efficacy in increasing Hb levels as ESAs, but much emphasis has recently been placed on their safety profile. They are orally administered agents and some of them are already approved and used in clinical practice. The first of these, roxadustat, is currently reimbursed also in the Czech Republic. Other molecules affecting anaemia, such as sotatercept, have also been confirmed to be effective in phase 1 and 2 clinical trials and are awaiting results from larger randomised trials.

Interní klinika 1 LF UK a ÚVN Praha

Klinika nefrologie 1 LF UK a VFN Praha

New developments in anaemia treatment - erythropoietin versus prolyl hydroxylase inhibitors?

References provided by Crossref.org