U těžších forem generalizované myasthenia gravis, s prokázanými protilátkami proti acetylcholinovému receptoru, může již být v indikovaných případech zvážena nová léčba inhibitory C5 složky komplementu. Tímto zásahem do komplementové kaskády zabrání nové léky formování membrány atakujícího komplexu, což významně sníží destrukci nervosvalové ploténky. Jejich efekt je prokázán studiemi fáze III kontrolovanými placebem. Vedle jasného setrvalého efektu léčby na průběh choroby mají tato léčiva i dobrý bezpečnostní profil a výrazně rychlejší nástup účinku oproti standardní imunosupresivní terapii. Jen je při této léčbě zvýšeno riziko infekce způsobené Neisseria meningitidis, a proto je očkování proti tomuto agens povinné.

In more active forms of generalized myasthenia gravis with positive antibodies against the acetylcholine receptor, a novel treatment with C5 complement inhibitors can already be considered in indicated cases. By interfering with the complement cascade, the novel drugs prevent the formation of the membrane attacking complex, thus significantly reducing the destruction of the neuromuscular plate. Their effect is proven by placebo‐controlled phase 3 studies. In addition to the clear persistent effect on the course of disease, the treatment also has a good safety profile and significantly faster onset of action compared to standard immunosuppressive treatment. The only “drawback” consists of mandatory vaccination against Neisseria meningitidis since the risk of infection with this agent is increased during the above mentioned therapy.

Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd 1 LF UK a VFN Praha

Eculizumab and ravulizumab - C5 complement inhibitors in the treatment of generalized myasthenia gravis

Literatura