BACKGROUND: The outcome of infants with KMT2A-germline acute lymphoblastic leukaemia (ALL) is superior to that of infants with KMT2A-rearranged ALL but has been inferior to non-infant ALL patients. Here, we describe the outcome and prognostic factors for 167 infants with KMT2A-germline ALL enrolled in the Interfant-06 study. METHODS: Univariate analysis on prognostic factors (age, white blood cell count at diagnosis, prednisolone response and CD10 expression) was performed on KMT2A-germline infants in complete remission at the end of induction (EOI; n = 163). Bone marrow minimal residual disease (MRD) was measured in 73 patients by real-time quantitative polymerase chain reaction at various time points (EOI, n = 68; end of consolidation, n = 56; and before OCTADAD, n = 57). MRD results were classified as negative, intermediate (<5∗10-4), and high (≥5∗10-4). RESULTS: The 6-year event-free and overall survival was 73.9% (standard error [SE] = 3.6) and 87.2% (SE = 2.7). Relapses occurred early, within 36 months from diagnosis in 28 of 31 (90%) infants. Treatment-related mortality was 3.6%. Age <6 months was a favourable prognostic factor with a 6-year disease-free survival (DFS) of 91% (SE = 9.0) compared with 71.7% (SE = 4.2) in infants >6 months of age (P = 0.04). Patients with high EOI MRD ≥5 × 10-4 had a worse outcome (6-year DFS 61.4% [SE = 12.4], n = 16), compared with patients with undetectable EOI MRD (6-year DFS 87.9% [SE = 6.6], n = 28) or intermediate EOI MRD <5 × 10-4 (6-year DFS 76.4% [SE = 11.3], n = 24; P = 0.02). CONCLUSION: We conclude that young age at diagnosis and low EOI MRD seem favourable prognostic factors in infants with KMT2A-germline ALL and should be considered for risk stratification in future clinical trials.

• MeSH
• akutní lymfatická leukemie komplikace   mortalita   patologie   MeSH
• analýza přežití MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• prognóza MeSH
• reziduální nádor etiologie   patologie   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• zárodečné buňky MeSH
• Check Tag
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH
• práce podpořená grantem MeSH

The advances in hematopoietic cell transplantation (HCT) over the last decade have led to a transplant-related mortality below 15%. Hepatic sinusoidal obstruction syndrome/veno-occlusive disease (SOS/VOD) is a life-threatening complication of HCT that belongs to a group of diseases increasingly identified as transplant-related, systemic endothelial diseases. In most cases, SOS/VOD resolves within weeks; however, severe SOS/VOD results in multi-organ dysfunction/failure with a mortality rate >80%. A timely diagnosis of SOS/VOD is of critical importance, given the availability of therapeutic options with favorable tolerability. Current diagnostic criteria are used for adults and children. However, over the last decade it has become clear that SOS/VOD is significantly different between the age groups in terms of incidence, genetic predisposition, clinical presentation, prevention, treatment and outcome. Improved understanding of SOS/VOD and the availability of effective treatment questions the use of the Baltimore and Seattle criteria for diagnosing SOS/VOD in children. The aim of this position paper is to propose new diagnostic and severity criteria for SOS/VOD in children on behalf of the European Society for Blood and Marrow Transplantation.

• MeSH
• incidence MeSH
• jaterní žilní okluze klasifikace   diagnóza   patologie   MeSH
• lidé MeSH
• rizikové faktory MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH
• práce podpořená grantem MeSH
• Geografické názvy
• Evropa MeSH

• MeSH
• antigeny CD19 imunologie   MeSH
• antitumorózní látky terapeutické užití   MeSH
• dítě MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• lokální recidiva nádoru imunologie   patologie   MeSH
• mladiství MeSH
• nádorové biomarkery imunologie   MeSH
• pre-B-buněčná leukemie farmakoterapie   imunologie   patologie   MeSH
• předškolní dítě MeSH
• protilátky bispecifické terapeutické užití   MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• předškolní dítě MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• dopisy MeSH
• práce podpořená grantem MeSH

• MeSH
• akutní lymfatická leukemie farmakoterapie   mortalita   MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• novorozenec MeSH
• protokoly antitumorózní kombinované chemoterapie terapeutické užití   MeSH
• recidiva MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• novorozenec MeSH
• Publikační typ
• dopisy MeSH

Immunosuppressive therapy (IST), consisting of antithymocyte globulin and cyclosporine A, is effective in refractory cytopenia of childhood (RCC), suggesting that, similar to low-grade myelodysplastic syndromes in adult patients, T lymphocytes are involved in suppressing hematopoiesis in a subset of RCC patients. However, the potential role of a T-cell-mediated pathophysiology in RCC remains poorly explored. In a cohort of 92 RCC patients, we prospectively assessed the frequency of T-cell receptor (TCR) β-chain variable (Vβ) domain skewing in bone marrow and peripheral blood by heteroduplex PCR, and analyzed T-cell subsets in peripheral blood by flow cytometry. TCRVβ skewing was present in 40% of RCC patients. TCRVβ skewing did not correlate with bone marrow cellularity, karyotype, transfusion history, HLA-DR15 or the presence of a PNH clone. In 28 patients treated with IST, TCRVβ skewing was not clearly related with treatment response. However, TCRVβ skewing did correlate with a disturbed CD4(+)/CD8(+) T-cell ratio, a reduction in naive CD8(+) T cells, an expansion of effector CD8(+) T cells and an increase in activated CD8(+) T cells (defined as HLA-DR(+), CD57(+) or CD56(+)). These data suggest that T lymphocytes contribute to RCC pathogenesis in a proportion of patients, and provide a rationale for treatment with IST in selected patients with RCC.

• MeSH
• cytotoxické T-lymfocyty imunologie   MeSH
• dítě MeSH
• imunosupresivní léčba MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• myelodysplastické syndromy imunologie   patologie   MeSH
• pancytopenie imunologie   MeSH
• předškolní dítě MeSH
• prospektivní studie MeSH
• receptory antigenů T-buněk alfa-beta imunologie   MeSH
• studie případů a kontrol MeSH
• T-lymfocyty - podskupiny chemie   MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• předškolní dítě MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH
• multicentrická studie MeSH
• práce podpořená grantem MeSH

• MeSH
• dítě MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• pancytopenie komplikace   MeSH
• paroxysmální hemoglobinurie komplikace   patofyziologie   MeSH
• předškolní dítě MeSH
• prospektivní studie MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• předškolní dítě MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• dopisy MeSH
• práce podpořená grantem MeSH

• MeSH
• albuminurie farmakoterapie   komplikace   MeSH
• bifenylové sloučeniny škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• blokátory receptoru 1 pro angiotenzin II škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• hypertenze komplikace   MeSH
• inhibitory ACE škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• kardiovaskulární nemoci prevence a kontrola   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• ramipril škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• senioři nad 80 let MeSH
• senioři MeSH
• tetrazoly škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• senioři nad 80 let MeSH
• senioři MeSH
• ženské pohlaví MeSH

• MeSH
• anemie etiologie   komplikace   metabolismus   MeSH
• chronické selhání ledvin komplikace   metabolismus   terapie   MeSH
• dialýza škodlivé účinky   MeSH
• hemoglobiny nedostatek   normy   MeSH
• kardiovaskulární nemoci etiologie   komplikace   mortalita   MeSH
• lidé MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

• MeSH
• aplastická anemie terapie   MeSH
• dítě MeSH
• homologní transplantace MeSH
• lidé MeSH
• myelodysplastické syndromy terapie   MeSH
• myeloidní leukemie MeSH
• nemoc štěpu proti hostiteli prevence a kontrola   MeSH
• přežití po terapii bez příznaků nemoci MeSH
• příprava pacienta k transplantaci metody   škodlivé účinky   MeSH
• transplantace kmenových buněk MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH

• MeSH
• biopsie využití   MeSH
• glukokortikoidy aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• IgA nefropatie farmakoterapie   MeSH
• inhibitory ACE aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• lidé MeSH
• proteinurie diagnóza   farmakoterapie   MeSH
• renální hypertenze etiologie   farmakoterapie   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH