Cystická fibróza (CF) je závažné dědičné onemocnění, které představuje značnou zátěž pro pacienty i jejich rodiny a zkracuje život nemocných. Onemocnění se projevuje plicními i mimoplicními projevy, charakteristickým příznakem CF je vysoká koncentrace chloridů v potu pacientů. V plicích dochází k mukostáze, obstrukci a chronické infekci. Léčba plicních projevů má zásadní vliv na kvalitu a délku života pacientů. Ta spočívá zejména v péči o dobrou průchodnost dýchacích cest prostřednictvím respirační fyzioterapie a léků snižujících viskozitu hlenu v dýchacích cestách a v léčbě závažných plicních infekcí antibiotiky. V trávicím traktu dochází k poruše exokrinní funkce pankreatu, v důsledku toho není možné vstřebávání tuků z potravy a dochází k podvýživě. Léčba mimoplicních projevů spočívá v substituci pankreatických enzymů, důrazu na výživu pacientů, léčbě hepatopatie a ve včasné léčbě komplikací, zvláště diabetu, osteoporózy, střevní obstrukce a dalších (1–4). Jako klinická jednotka je toto onemocnění známo již od 40. let 20. století, původně s jednoznačně fatální diagnózou již v prvním roce života. Díky zlepšení diagnostických metod a intenzivním léčebným postupům se nyní až 50 % pacientů dožívá 4. dekády života (4, 5). Cílem tohoto sdělení je shrnout současné možnosti léčby CF s ohledem na zapojení farmaceuta do péče o pacienty s CF.

Cystic fibrosis (CF) is a serious hereditary disease, which represents a significant burden for patients and their families, and shortens the life of patients. The disease manifests with pulmonary and extrapulmonary manifestations, a characteristic symptom of CF is a high concentration of chloride in the sweat of patients. Mucostasis, obstruction and chronic infection occur in the lungs. Treatment of pulmonary manifestations has a major impact on the quality and length of the life of patients. This is especially good care of the airway through respiratory physiotherapy and drugs that reduce the viscosity of mucus in the airways and in the treatment of serious lung infections with antibiotics. In the digestive tract CF leads to failure of exocrine pancreatic function, consequently the absorption of fat from food is not possible and it leads to malnutrition. Treatment of extrapulmonary manifestations includes substitution of pancreatic enzymes, especially nutrition of patients, treatment of liver disease and early treatment of complications such as diabetes, osteoporosis, intestinal obstruction, and others. As a clinical entity, this disease is known since the 40th of last century, originally a clearly fatal diagnosis in the first year of life. Thanks to improved diagnostic methods and intense treatments are now up to 50% of patients live for the fourth decades of life. The purpose of this article is to show the current CF treatment options with regard to the involvement of pharmacist in the care of patients with CF.

Nemocniční lékárna FN Motol Praha

Cystic fibrosis and current treatment options

Literatura