-
Something wrong with this record ?
Přehled nových, a ještě novějších léků na Duchennovu svalovou dystrofii a spinální svalovou atrofii
[Overview of new and even newer drugs for Duchenne muscular dystrophy and spinal muscular atrophy]
Z. Bálintová, L. Juříková, O. Havlín
Language Czech Country Czech Republic
- Keywords
- Spinraza, Translarna, exon skipping,
- MeSH
- Child MeSH
- Muscular Dystrophy, Duchenne * drug therapy MeSH
- Genetic Therapy methods MeSH
- Humans MeSH
- Muscular Atrophy, Spinal * drug therapy MeSH
- Spinal Muscular Atrophies of Childhood drug therapy MeSH
- Check Tag
- Child MeSH
- Humans MeSH
Duchennova svalová dystrofie (DMD a spinální svalová atrofie (SMA) patří mezi nejčastější nervosvalová onemocnění dětského věku. Jedná se o onemocnění progredující, která výrazně ovlivňují délku i kvalitu života pacientů. V posledních letech je právě těmto onemocněním věnována velká pozornost na poli možné léčby. V nejrůznější fázi testování je více než 200 klinických studií zaměřených na léčbu DMD a přes 100 věnujících se problematice SMA. U obou diagnóz jsou již i první léky schválené pro užití u pacientů. Článek se věnuje právě těmto lékům a zaměřuje se i na vybrané možnosti terapie ve fázi klinického testování.
Overview of new and even newer drugs for Duchenne muscular dystrophy and spinal muscular atrophy Duchenne muscular dystrophy (DMD and spinal muscular atrophy (SMA) are the most common neuromuscular disorders of childhood. Both of them are progressive and significantly affects the length and quality of life. There are currently more than 200 active clinical trials investigating new drugs for DMD patients and over 100 for patients with SMA. For both DMD and SMA patients several drugs have already been approved by FDA and EMA. This article focuses on selected therapies in the clinical phase of testing.
Overview of new and even newer drugs for Duchenne muscular dystrophy and spinal muscular atrophy
- 000
- 00000naa a2200000 a 4500
- 001
- bmc19025410
- 003
- CZ-PrNML
- 005
- 20190802163102.0
- 007
- ta
- 008
- 190712s2019 xr f 000 0|cze||
- 009
- AR
- 040 __
- $a ABA008 $b cze $d ABA008 $e AACR2
- 041 0_
- $a cze $b eng
- 044 __
- $a xr
- 100 1_
- $a Bálintová, Zdenka $u Klinika dětské neurologie LF MU a FN Brno, ERN centrum pro nervosvalová onemocnění; EU referenční centrum $7 xx0193485
- 245 10
- $a Přehled nových, a ještě novějších léků na Duchennovu svalovou dystrofii a spinální svalovou atrofii / $c Z. Bálintová, L. Juříková, O. Havlín
- 246 31
- $a Overview of new and even newer drugs for Duchenne muscular dystrophy and spinal muscular atrophy
- 520 3_
- $a Duchennova svalová dystrofie (DMD a spinální svalová atrofie (SMA) patří mezi nejčastější nervosvalová onemocnění dětského věku. Jedná se o onemocnění progredující, která výrazně ovlivňují délku i kvalitu života pacientů. V posledních letech je právě těmto onemocněním věnována velká pozornost na poli možné léčby. V nejrůznější fázi testování je více než 200 klinických studií zaměřených na léčbu DMD a přes 100 věnujících se problematice SMA. U obou diagnóz jsou již i první léky schválené pro užití u pacientů. Článek se věnuje právě těmto lékům a zaměřuje se i na vybrané možnosti terapie ve fázi klinického testování.
- 520 9_
- $a Overview of new and even newer drugs for Duchenne muscular dystrophy and spinal muscular atrophy Duchenne muscular dystrophy (DMD and spinal muscular atrophy (SMA) are the most common neuromuscular disorders of childhood. Both of them are progressive and significantly affects the length and quality of life. There are currently more than 200 active clinical trials investigating new drugs for DMD patients and over 100 for patients with SMA. For both DMD and SMA patients several drugs have already been approved by FDA and EMA. This article focuses on selected therapies in the clinical phase of testing.
- 650 _2
- $a lidé $7 D006801
- 650 12
- $a Duchennova muskulární dystrofie $x farmakoterapie $7 D020388
- 650 12
- $a spinální svalová atrofie $x farmakoterapie $7 D009134
- 650 _2
- $a genetická terapie $x metody $7 D015316
- 650 _2
- $a spinální svalové atrofie v dětství $x farmakoterapie $7 D014897
- 650 _2
- $a dítě $7 D002648
- 653 00
- $a Spinraza
- 653 00
- $a Translarna
- 653 00
- $a exon skipping
- 700 1_
- $a Juříková, Lenka $u Klinika dětské neurologie LF MU a FN Brno, ERN centrum pro nervosvalová onemocnění; EU referenční centrum $7 xx0237780
- 700 1_
- $a Havlín, Ondřej $u Klinika dětské neurologie LF MU a FN Brno, ERN centrum pro nervosvalová onemocnění; EU referenční centrum $7 xx0235169
- 773 0_
- $w MED00010991 $t Česko-slovenská pediatrie $x 0069-2328 $g Roč. 74, č. 3 (2019), s. 141-145
- 856 41
- $u https://www.prolekare.cz/casopisy/cesko-slovenska-pediatrie/2019-3-6/prehled-novych-a-jeste-novejsich-leku-na-duchennovu-svalovou-dystrofii-a-spinalni-svalovou-atrofii-112987 $y plný text volně dostupný
- 910 __
- $a ABA008 $b B 39 $c 731 $y 4 $z 0
- 990 __
- $a 20190712 $b ABA008
- 991 __
- $a 20190802163311 $b ABA008
- 999 __
- $a ok $b bmc $g 1426306 $s 1063835
- BAS __
- $a 3
- BAS __
- $a PreBMC
- BMC __
- $a 2019 $b 74 $c 3 $d 141-145 $i 0069-2328 $m Československá pediatrie $x MED00010991 $y 112987
- LZP __
- $c NLK109 $d 20190802 $b NLK111 $a Meditorial-20190712
