Myelodysplastický syndróm (MDS) je heterogénna skupina myeloidných neoplázií, charakterizovaná cytopéniou periférnej krvi a zvýšeným rizikom prechodu do akútnej leukémie. Väčšina pacientov s myelodysplastickým syndrómom sú starší pacienti. Vyšší vek a komorbidity pacientov často neumožňujú podanie intenzívnej alebo kuratívnej terapie. V týchto prípadoch je vhodná podporná terapia. V súbore pacientov sme retrospektívne hodnotili klinické a hematologické charakteristiky v čase diagnózy, liečbu a prežívanie 19 pacientov s myelodysplastickým syndrómom, ktorí boli diagnostikovaní na Klinike hematológie a transfuziológie, Univerzitnej nemocnice v Bratislave (Slovenská Republika) od novembra 2007 do októbra 2014. Vek v súbore sa pohyboval od 60 do 90 rokov, s prevahou ženského pohlavia. Podľa WHO 2008 kritérií, bola u 9 pacientov diagnostikovaná refraktérna anémia (RA), u 2 RA s prstencovými sideroblastmi, u 2 RA s excesom blastov -1, u 2 RA s excesom blastov -2 a u 4 refraktérna cytopénia s mnoholíniovou dyspláziou. Podľa IPSS (Medzinárodný prognostický skórovací systém) bolo 12 pacientov s nízkym a 7 pacientov s vysokým rizikom. Všetci pacienti boli v čase diagnózy anemickí, s hladinou erytropoetínu menej ako 500 U/l (30.8-363 U/l, s mediánom 109 U/l) a boli liečení rastovými faktormi: 19 samotným erytropoetínom alfa, u 3 bol súčasne podávaný faktor stimulujúci granulocytové kolónie. Žiadny z pacientov neodpovedal na terapiu faktormi a všetci zostali transfúzne závislí. Závislosť od pravidelného podávania transfúzií sa objavila u všetkých pacientov, zatiaľ čo potreba pravidelného podávania trombocytových koncentrátov sa objavila u 5 pacientov. Chelačná terapia bola zahájená u 13 železom preťažených pacientov, keď hladina sérového feritínu stúpla nad 1000 ng/ml. Hladina sérového železa sa pri zahájení terapie pohybovala od 1019–4241 ng/ml, s mediánom 1205 ng/ml. Pacienti boli liečení podávaním deferasiroxu perorálne, v dávke od 10 mg do 30 mg/kg za deň. V piatich prípadoch sa počas 5–32 týždňov, s mediánom 15 týždňov podarilo znížiť hladinu sérového feritínu pod 1000 ng/ml. Traja pacienti ešte nedosiahli uspokojivú hladinu a naďalej užívajú medikáciu, 5 pacientov zomrelo pred dosiahnutím uspokojivej hladiny sérového feritínu. Všetci pacienti zahájili terapiu deferasiroxom po opakovanom podaní transfúzií. Dokázali sme, že pacienti preťažení železom sú vo vyššom riziku vzniku infekcie, ako pacienti s fyziologickými hladinami sérového feritínu. Náklady na liečbu boli nasledovné: transfúzie 226.56–13 140.48 €, s mediánom 1 283.84 € na 1 pacienta; trombocytové koncentráty 3 216.66–11 794.42 €,s mediánom 4 824.99 € na 1 pacienta; podanie subkutánnych G-CSF injekcií 6 567.04–52 536.32 €, s mediánom 34 476.96 € na 1 pacienta a podanie subkutánnych erytropoetínových injekcií 3 096–154 800 €, s mediánom 55 728 € na 1 patienta. Priemerné výdavky na jedného pacienta v skupine transfúzne závislých pacientov boli 2 794.24 €, v porovnaní s priemernými výdavkami na jedného pacienta v skupine transfúzne závislých pacientov s chelačnou terapiou, ktoré boli 22 611.28 €. Náklady liečby infekčných komplikácií počas doby sledovania boli od 2.81–5 074.87 € na pacienta, s mediánom 830 €. Podporná terapia pacientov s MDS ovplyvňuje kvalitu života chorých. Pacienti vyžadujú časté kontroly zdravotného stavu, trpia rôznymi infekčnými a krvácavými komplikáciami, musia užívať lieky. Bohužiaľ, je to jediná cesta, ako zmierniť symptómy tohto ochorenia.

Myelodysplastic syndrome (MDS) represents a heterogeneous group of myeloid neoplasms characterized by peripheral blood cytopenias and increased risk of leukemic evolution. Most patients with myelodysplastic syndrome are elderly. Higher age and comorbidities often do not permit intensive or curative treatment. Therefore, supportive care is a legitimate approach. Nineteen patients who were diagnosed as having myelodysplastic syndrome at the Clinic of Hematology and Transfusiology, University Hospital Bratislava (Slovak Republic), between November 2007 and October 2014, were retrospectively evaluated for clinical and hematologic features at diagnosis, treatment and survival. The patients were aged from 60 to 90 years, with a female majority. According to the WHO 2008 criteria, 9 patients were classified as having refractory anemia (RA), 2 as RA with ringed sideroblasts, 2 as RA with excess of blasts-1, 2 as RA with excess of blasts-2 and 4 as refractory cytopenia with multilineage dysplasia. According to the IPSS (International Prognostic Scoring System), 12 were classified as low risk and 7 as high risk. All patients were anemic, with erythropoietin levels less than 500 U/l, (30.8-363 U/l, median 109 U/l) and all were treated with growth factors: 19 with erythropoietin alfa alone and 3 concomitantly with granulocyte-colony stimulating factor. None of the patients responded to the combination of growth factors and all remained transfusion dependent. In all patients, regular need for red blood cell transfusions developed, whereas platelet transfusion dependence occurred only in the case of 5 patients. Iron chelation therapy was started in 13 iron overloaded patients, when their serum ferritin level exceeded the limit of 1000 ng/mL. The serum ferritin level was found to be between 1019–4241 ng/mL, median 1205 ng/mL. The patients were treated with deferasirox, administered orally at a dose between 10 mg to 30 mg/kg per day. In 5 cases, the serum ferritin level decreased below 1000 ng/mL during weeks 5 to 32, median 15 weeks. Three patients in this group have as yet not attained a satisfactory level and are still receiving medication. Five patients died before attaining satisfactory serum ferritin levels. All patients started iron chelation therapy after having received multiple RBC transfusions. We demonstrated that iron overloaded patients are at higher risk of infectious complications compared to patients with normal ferritin levels. Treatment costs were as follows: red blood transfusions 226.56–13 140.48 €, median 1 283.84 € per patient; platelet transfusions 3 216.66–11 794.42 €, median 4 824.99 € per patient; administration of subcutaneous G-CSF injections 6 567.04–52 536.32 €, median 34 476.96 € per patient and administration of subcutaneous erythropoietin injections 3 096–154 800 €, median 55 728 € per patient. The average expenditure in the group of transfusion dependent patients was 2 794.24 €/per patient, compared to an average expenditure in the group of transfusion dependent patients with chelation therapy of 22 611.28 €/per patient. The estimated cost of infectious complications during the period of analysis was between 2.81–5074.87 € per patient, median 830 €. Supportive care of MDS patients affects quality of life, as these patients require frequent follow-up, suffer from infections, bleeding, and must take medication. Unfortunately, this is the only means of alleviating their disease symptoms.

• Klíčová slova
• podpůrná terapie,
• MeSH
• chelátory železa ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• epoetin alfa ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• faktor stimulující kolonie granulocytů ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• Kaplanův-Meierův odhad MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• myelodysplastické syndromy * ekonomika   patofyziologie   terapie   MeSH
• náklady na zdravotní péči * statistika a číselné údaje   MeSH
• paliativní péče * ekonomika   metody   MeSH
• refrakterní anemie diagnóza   MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• senioři nad 80 let MeSH
• senioři MeSH
• stupeň závažnosti nemoci MeSH
• transfuze erytrocytů ekonomika   MeSH
• transfuze leukocytů ekonomika   MeSH
• transfuze trombocytů ekonomika   MeSH
• Check Tag
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• senioři nad 80 let MeSH
• senioři MeSH
• ženské pohlaví MeSH

• Publikační typ
• abstrakt z konference MeSH