This analysis included 56 myelofibrosis (MF) patients transplanted from family mismatched donor between 2009 and 2015 enrolled in the European Society for Blood and Marrow Transplantation database. The median age was 57years (range, 38 to 72); 75% had primary MF and 25% had secondary MF. JAK2 V617F was mutated in 61%. Donors were HLA mismatched at 2 or more loci. Stem cells were sourced from bone marrow in 66% and peripheral blood in 34%. The median CD34+ cell dose was 4.8 × 106/kg (range, 1.7 to 22.9; n = 43). Conditioning was predominantly myeloablative in 70% and reduced intensity in the remainder. Regimens were heterogeneous with thiotepa, busulfan, fludarabine, and post-transplant cyclophosphamide used in 59%. The incidence of neutrophil engraftment by 28days was 82% (range, 70% to 93%), at a median of 21days (range, 19 to 23). At 2years the cumulative incidence of primary graft failure was 9% (95% CI 1% to 16%) and secondary graft failure was 13% (95% CI 4% to 22%). The cumulative incidence of acute graft-versus-host disease (GVHD) grades II to IV and III to IV was 28% (95% CI 16% to 40%) and 9% (95% CI 2% to 17%) at 100days. The cumulative incidence of chronic GVHD at 1 year was 45% (95% CI 32% to 58%), but the cumulative incidence of death without chronic GVHD by 1 year was 20% (95% CI 10% to 31%). With a median follow-up of 32 months, the 1- and 2-year overall survival was 61% (95% CI 48% to 74%) and 56% (95% CI 41% to 70%), respectively. The 1- and 2- year progression-free survival was 58% (95% CI 45% to 71%) and 43% (95% CI 28% to 58%), respectively, with a 2-year cumulative incidence of relapse of 19% (95% CI 7% to 31%). The 2-year nonrelapse mortality was 38% (95% CI 24% to 51%). This retrospective study of MF allo-SCT using family mismatched donors demonstrated feasibility of the approach, timely neutrophil engraftment in over 80% of cases, and acceptable overall and progression-free survival rates with relapse rates not dissimilar to the unrelated donor setting. However, strategies to minimize the risk of graft failure and the relatively high nonrelapse mortality need to be used, ideally in a multicenter prospective fashion.

• MeSH
• analýza přežití MeSH
• databáze faktografické MeSH
• dospělí MeSH
• histokompatibilita * MeSH
• homologní transplantace MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• nemoc štěpu proti hostiteli MeSH
• přežívání štěpu MeSH
• primární myelofibróza mortalita   terapie   MeSH
• příprava pacienta k transplantaci MeSH
• recidiva MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• rodina * MeSH
• senioři MeSH
• společnosti lékařské MeSH
• transplantace hematopoetických kmenových buněk metody   MeSH
• transplantace kostní dřeně statistika a číselné údaje   MeSH
• transplantace periferních kmenových buněk statistika a číselné údaje   MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• senioři MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH
• Geografické názvy
• Evropa MeSH

Léčba T-lymfocyty modifikovanými chimérickým antigenním receptorem (CART) je pro pacienty s relabující/refrakterní B-buněčnou akutní lymfoblastickou leukemií (r/r B-ALL) účinná a bezpečná, ale s ohledem na dlouhodobé přežívání bez leukemie je její význam omezený. Je tudíž potřeba mít k dispozici nové postupy, které podpoří dlouhodobou účinnost terapie CART. Tato nerandomizovaná, intervenční, pragmatická studie měla specifický cíl. Prozkoumali jsme, zda může konsolidační alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT – allogeneic hematopoietic stem cell transplantation) zlepšit dlouhodobou prognózu pacientů dosáhnuvších kompletní remise s negativitou minimální reziduální nemoci (MRD− CR – minimal residual disease-negative complete remission) po léčbě CART. V prvním stadiu dostalo 58 pacientů s r/r B-ALL po lymfodepleční chemoterapii CAR T-lymfocyty v samostatných dávkách a 51 (87,9 %) z nich dosáhlo CR. Ve druhém stadiu dostalo 21/47 pacientů s MRD− CR bez předchozí allo-HSCT a bez kontraindikací či dalších omezení do 3 měsíců po léčbě CART na základě jejich souhlasu konsolidační allo-HSCT. U pacientů s MRD− CR nebyl mezi těmi, jimž byla provedena allo-HSCT, a těmi bez allo-HSCT žádný rozdíl v celkovém přežívání (OS – overall survival). Avšak přežívání bez příznaku zhoršení nemoci (EFS – event-free survival) a přežívání bez relapsu (RFS – relapse-free survival) se v podskupinách s allo-HSCT signifikantně prodloužila. Týkalo se to pacientů buď s vysokou (≥ 5 %) MRD v kostní dřeni před infuzí stanovenou průtokovou cytometrií (BM-FCM-MRD – bone marrow-fl ow cytometry-minimal residual disease), nebo s nepříznivými prognostickými markery (P < 0,05). U pacientů s BM-FCM-MRD < 5 % a bez nepříznivých prognostických markerů (P > 0,05) však nebyl v EFS a RFS zaznamenán žádný rozdíl. Lze uzavřít, že přemosťující terapie CART před allo-HSCT je pro pacienty s r/r B-ALL bezpečnou a účinnou léčebnou strategií, která může prodloužit EFS a RFS, zejména pokud mají před infuzí vysokou BM-FCM-MRD nebo nepříznivé prognostické markery.

• MeSH
• analýza přežití MeSH
• antigeny CD19 MeSH
• dospělí MeSH
• homologní transplantace metody   statistika a číselné údaje   MeSH
• imunoterapie adoptivní * metody   škodlivé účinky   statistika a číselné údaje   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• lymfocytární deplece metody   statistika a číselné údaje   MeSH
• mladý dospělý MeSH
• pre-B-buněčná leukemie * imunologie   terapie   MeSH
• příprava pacienta k transplantaci metody   MeSH
• reziduální nádor imunologie   terapie   MeSH
• statistika jako téma MeSH
• transplantace hematopoetických kmenových buněk metody   statistika a číselné údaje   MeSH
• transplantace periferních kmenových buněk metody   statistika a číselné údaje   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mladý dospělý MeSH
• Publikační typ
• pragmatická klinická studie MeSH

• MeSH
• aplastická anemie chirurgie   mortalita   MeSH
• dárci tkání MeSH
• dítě MeSH
• dospělí MeSH
• histokompatibilita MeSH
• hodnotící studie jako téma MeSH
• homologní transplantace statistika a číselné údaje   MeSH
• Kaplanův-Meierův odhad MeSH
• Karnofského skóre MeSH
• kojenec MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mladý dospělý MeSH
• nemoc štěpu proti hostiteli MeSH
• orgánová specificita MeSH
• předškolní dítě MeSH
• přežívání štěpu MeSH
• příprava pacienta k transplantaci metody   MeSH
• proporcionální rizikové modely MeSH
• registrace MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• senioři nad 80 let MeSH
• senioři MeSH
• transplantace kostní dřeně statistika a číselné údaje   škodlivé účinky   MeSH
• transplantace periferních kmenových buněk statistika a číselné údaje   škodlivé účinky   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• dospělí MeSH
• kojenec MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mladý dospělý MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• předškolní dítě MeSH
• senioři nad 80 let MeSH
• senioři MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• souhrny MeSH