Melphalan flufenamide (melflufen), a first-in-class alkylating peptide-drug conjugate, plus dexamethasone was approved in Europe for use in patients with triple-class refractory relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) with ≥3 prior lines of therapy and without prior autologous stem cell transplantation (ASCT) or with a time to progression >36 months after prior ASCT. The randomized LIGHTHOUSE study (NCT04649060) assessed melflufen plus daratumumab and dexamethasone (melflufen group) versus daratumumab in patients with RRMM with disease refractory to an immunomodulatory agent and a proteasome inhibitor or who had received ≥3 prior lines of therapy including an immunomodulatory agent and a proteasome inhibitor. A partial clinical hold issued by the US Food and Drug Administration for all melflufen studies led to financial constraints and premature study closure on February 23rd 2022 (data cut-off date). In total, 54 of 240 planned patients were randomized (melflufen group, N=27; daratumumab group, N=27). Median progression-free survival (PFS) was not reached in the melflufen group versus 4.9 months in the daratumumab group (Hazard Ratio: 0.18 [95% Confidence Interval, 0.05-0.65]; P=0.0032) at a median follow-up time of 7.1 and 6.6 months, respectively. Overall response rate (ORR) was 59% in the melflufen group versus 30% in the daratumumab group (P=0.0300). The most common grade ≥3 treatment-emergent adverse events in the melflufen group versus daratumumab group were neutropenia (50% vs. 12%), thrombocytopenia (50% vs. 8%), and anemia (32% vs. 19%). Melflufen plus daratumumab and dexamethasone demonstrated superior PFS and ORR versus daratumumab in RRMM and a safety profile comparable to previously published melflufen studies.
- MeSH
- autologní transplantace MeSH
- dexamethason terapeutické užití MeSH
- fenylalanin * analogy a deriváty MeSH
- inhibitory proteasomu MeSH
- lidé MeSH
- melfalan * analogy a deriváty MeSH
- mnohočetný myelom * diagnóza farmakoterapie MeSH
- monoklonální protilátky * MeSH
- nádory plazmocelulární * MeSH
- neutropenie * MeSH
- protokoly antitumorózní kombinované chemoterapie škodlivé účinky MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- klinické zkoušky, fáze III MeSH
- randomizované kontrolované studie MeSH
- Geografické názvy
- Spojené státy americké MeSH
- MeSH
- antitumorózní látky alkylující MeSH
- autologní transplantace MeSH
- lidé MeSH
- melfalan aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- mnohočetný myelom * terapie MeSH
- protokoly protinádorové léčby MeSH
- recidiva MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- směrnice pro lékařskou praxi MeSH
Autologní buněčná terapie je už řadu let využívána u pacientů s chronickou končetinu ohrožující ischemií. Byly publikovány četné studie a metaanalýzy, které posuzovaly benefity terapie a představily i její nové možnosti. Kromě standardně využívaných zdrojů kmenových buněk (kostní dřeně a periferní krve) se otevírají nové možnosti využití jiných alternativ - různých typů tkání. Stále však přetrvává otázka porovnání účinků jednotlivých typů buněk a jejich aplikace. Velmi zajímavé jsou i možnosti kombinované terapie hyperbarickou oxygenoterapií společně s buněčnou terapií. Dle zkušenosti našeho pracoviště je autologní buněčná terapie efektivní metoda s nízkým počtem nežádoucích událostí.
Autologous cell therapy has been used in patients with chronic limb-threatening ischemia for many years. Numerous studies and meta-analyses assessed benefits of cell therapy and also presented its new possibilities. In addition to the standard sources of stem cells, like bone marrow and peripheral blood, new possibilities of using various types of tissues were considered. There is still question about a comparison of the effect among different types of cells and their administration. The possibility of combined therapy consisting of hyperbaric oxygen therapy and stem cell therapy is also an interesting approach. According to the experience from our centre, autologous cell therapy is an effective method with low rate of adverse events.
- MeSH
- amputace MeSH
- angioplastika metody MeSH
- autologní transplantace metody MeSH
- chronická kritická ischemie končetin diagnóza terapie MeSH
- diabetes mellitus 2. typu MeSH
- diabetická noha * diagnóza prevence a kontrola terapie MeSH
- hyperbarická oxygenace metody MeSH
- lidé MeSH
- transplantace kmenových buněk metody škodlivé účinky MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
Transection of the radial nerve is frequently associated with humeral shaft fractures that are part of a very complex upper extremity injury. In the presented case, a 19-year-old man with a 10-cm radial nerve defect with a need for nerve grafting to recover complete sensory and motor deficit of the radial nerve. In our case, at the same time we provided the tendon transfer of musculus (m.) pronator teres to m. extensor carpi radialis brevis, m. flexor carpi ulnaris to m. extensor digitorum communis, m. palmaris longus to m. extensor pollicis longus, and long sural nerve graft because of an extensive zone of the injury. The assumption was that if these two procedures are performed in one surgery, it will accelerate overall recovery, restore the functionality of the upper limb more quickly, and thus enable a faster recovery.
- MeSH
- autologní transplantace metody MeSH
- fraktury humeru chirurgie terapie MeSH
- horní končetina chirurgie diagnostické zobrazování patologie zranění MeSH
- kosterní svaly chirurgie transplantace MeSH
- lidé MeSH
- mladý dospělý MeSH
- nervus radialis * chirurgie patologie transplantace MeSH
- nervus suralis chirurgie transplantace MeSH
- neurochirurgické výkony metody MeSH
- přenos šlachy metody MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- mladý dospělý MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
- MeSH
- autoimunitní nemoci klasifikace terapie MeSH
- autologní transplantace klasifikace metody MeSH
- hematopoetické kmenové buňky imunologie MeSH
- klinická studie jako téma MeSH
- lidé MeSH
- rekonstituce imunitních funkcí imunologie MeSH
- roztroušená skleróza diagnóza imunologie terapie MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * metody MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
Chronická pankreatitída je závažný, multifaktoriálny, fibroinflamačný syndróm charakterizovaný opakovanými bolestivými exacerbáciami. Toto ochorenie má výrazný vplyv na kvalitu života pacientov, najmä z hľadiska bolesti, rozvoja diabetes mellitus a opakovaných záchvatov akútnej pankreatitídy. Autológna transplantácia Langerhansových ostrovčekov po totálnej pankreatektómii je potenciálnou možnosťou na zachovanie endogénnej sekrécie inzulínu u pacientov so závažnými, opakujúcimi sa bolestivými atakmi chronickej pankreatitídy. V našom prípade prezentujeme pacienta s chronickou pankreatitídou trpiaceho opakovanými bolestivými exacerbáciami. Pacient potreboval opakované hospitalizácie s opakovanými ERCP zákrokmi a stentážou pankreatického vývodu. Po genetickom potvrdení hereditárnej pankreatitídy a multidisciplinárnom zhodnotení bolo rozhodnuté o totálnej pankreatektómii s autotransplantáciou ostrovčekov. V tomto prípade prezentujeme prvú medzinárodnú autotransplantáciu Langerhansových ostrovčekov v Slovenskej republike.
Chronic pancreatitis with repeated painful relapses is a severe multifactorial, fibroinflammatory syndrome that significantly affects the quality of life of patients, mainly in terms of pain, development of diabetes mellitus, and repeated attacks of acute pancreatitis. Autologous islet transplantation after total pancreatectomy is a potential option in selected patients with severe, recurrent painful episodes of chronic pancreatitis. In our case, we present a patient with severe recurrent chronic pancreatitis. The patient required frequent hospitalizations with repeated stenting of the pancreatic duct. After the confirmation of a genetic mutation, the members of the multidisciplinary session decided to perform a total pancreatectomy with islet autotransplantation. In this case, we present the first international islet cell autotransplantation of Langerhans islets in Slovakia after total pancreatectomy in a patient with chronic hereditary pancreatitis.
Cíl: Cílem práce bylo zhodnotit význam fyzické aktivity u pacientů hospitalizovaných během vysokodávkované chemoterapie s autologní transplantací krvetvorných buněk, její vliv na úroveň úzkosti, deprese, únavy a na kvalitu života hematoonkologického pacienta.Metodika: Data byla sbírána na klinice hematoonkologie ve Fakultní nemocnici Ostrava pomocí standardizovaných dotazníků: FACT-G (verze 4), Beckův inventář úzkosti, škála hodnocení závažnosti symptomů (ESAS), posuzovací stupnice tíže deprese PHQ-9. Svalová síla dominantní ruky byla měřena ručním dynamometrem. Výsledky: Do výzkumného vzorku bylo zařazeno 69 pacientů. Ve výzkumu bylo prokázáno, že fyzická aktivita má statistický význam na snižování úrovně úzkosti p = 0,0018 a zlepšení svalové síly p = 0,018. V dílčích doménách došlo ke statisticky významné pozitivní změně v sociální/rodinné pohodě p = 0,0454 a v emocionální pohodě p = 0,0112. V symptomech škály ESAS došlo ke statisticky významnému snížení bolesti, ospalosti, úzkosti, deprese, naopak nevolnost a nechutenství se zhoršila, což se dá přisuzovat vedlejším účinkům vysokodávkované chemoterapie. Závěr: Pohybová aktivita pozitivně ovlivňuje hospitalizaci během autologní transplantace, nezhoršuje zdravotní stav pacientů ve smyslu prodlužování hospitalizace. Vhodnou aktivitou lze předcházet komplikacím, zachovat svalovou sílu a tím soběstačnost, nezávislost a zlepšovat kvalitu života.
Aim: The aim of the thesis was to evaluate the importance of physical activity in patients hospitalized during high-dose chemotherapy with autologous hematopoietic stem cell transplantation, its effect on the level of anxiety, depression, fatigue and insight into the quality of life of hematooncological patient.Methodology: Data were collected in the University Hospital Ostrava, Clinic of Haemotooncology. We used standardized questionnaires: Functional Assessment of Cancer Therapy-General FACT-G (version 4), Beck Anxiety Inventory BAI, Edmonton Symptom Assessment Scale ESAS, Patient Health Questionnaire-9. The muscular strength of the dominant hand was measured with a hand dynamometer.Results: The research sample included 69 patients. The results indicate that physical activity in patients hospitalized during auto-HCT is statistically significant in reducing anxiety p = 0,0018 and improving muscle strenght p = 0,018. In the sub-domains, there was a statistically significant change in social/family well-being p = 0,0454 and in emotional well-being p = 0,0112. There was a statistically significant reduction in pain, drawsiness, anxiety, depression in the symptoms of the ESAS scale, while nausea and anorexia worsened, which can be attributed to the side effects of high-dose chemotherapy. Conclusion: Physical activity has a positive effect on hospitalization during autologous transplantation, it does not worsen the health of patients in the sense o prolonging hospitalization. Appropriate activity can prevent complications, maintain muscle strength and thus self-sufficiency, independance and improve quality of life.
- MeSH
- autologní transplantace MeSH
- deprese MeSH
- hematologické nádory psychologie terapie MeSH
- hodnocení výsledků péče pacientem MeSH
- kvalita života MeSH
- lidé MeSH
- pacienti hospitalizovaní MeSH
- pohybová aktivita * MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * psychologie MeSH
- únava MeSH
- úzkost MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- hodnotící studie MeSH
Cíl: Cílem práce bylo zhodnotit význam fyzické aktivity u pacientů hospitalizovaných během vysokodávkované chemoterapie s autologní transplantací krvetvorných buněk, její vliv na úroveň úzkosti, deprese, únavy a na kvalitu života hematoonkologického pacienta.Metodika: Data byla sbírána na klinice hematoonkologie ve Fakultní nemocnici Ostrava pomocí standardizovaných dotazníků: FACT-G (verze 4), Beckův inventář úzkosti, škála hodnocení závažnosti symptomů (ESAS), posuzovací stupnice tíže deprese PHQ-9. Svalová síla dominantní ruky byla měřena ručním dynamometrem. Výsledky: Do výzkumného vzorku bylo zařazeno 69 pacientů. Ve výzkumu bylo prokázáno, že fyzická aktivita má statistický význam na snižování úrovně úzkosti p = 0,0018 a zlepšení svalové síly p = 0,018. V dílčích doménách došlo ke statisticky významné pozitivní změně v sociální/rodinné pohodě p = 0,0454 a v emocionální pohodě p = 0,0112. V symptomech škály ESAS došlo ke statisticky významnému snížení bolesti, ospalosti, úzkosti, deprese, naopak nevolnost a nechutenství se zhoršila, což se dá přisuzovat vedlejším účinkům vysokodávkované chemoterapie. Závěr: Pohybová aktivita pozitivně ovlivňuje hospitalizaci během autologní transplantace, nezhoršuje zdravotní stav pacientů ve smyslu prodlužování hospitalizace. Vhodnou aktivitou lze předcházet komplikacím, zachovat svalovou sílu a tím soběstačnost, nezávislost a zlepšovat kvalitu života.
Aim: The aim of the thesis was to evaluate the importance of physical activity in patients hospitalized during high-dose chemotherapy with autologous hematopoietic stem cell transplantation, its effect on the level of anxiety, depression, fatigue and insight into the quality of life of hematooncological patient.Methodology: Data were collected in the University Hospital Ostrava, Clinic of Haemotooncology. We used standardized questionnaires: Functional Assessment of Cancer Therapy-General FACT-G (version 4), Beck Anxiety Inventory BAI, Edmonton Symptom Assessment Scale ESAS, Patient Health Questionnaire-9. The muscular strength of the dominant hand was measured with a hand dynamometer.Results: The research sample included 69 patients. The results indicate that physical activity in patients hospitalized during auto-HCT is statistically significant in reducing anxiety p = 0,0018 and improving muscle strenght p = 0,018. In the sub-domains, there was a statistically significant change in social/family well-being p = 0,0454 and in emotional well-being p = 0,0112. There was a statistically significant reduction in pain, drawsiness, anxiety, depression in the symptoms of the ESAS scale, while nausea and anorexia worsened, which can be attributed to the side effects of high-dose chemotherapy. Conclusion: Physical activity has a positive effect on hospitalization during autologous transplantation, it does not worsen the health of patients in the sense o prolonging hospitalization. Appropriate activity can prevent complications, maintain muscle strength and thus self-sufficiency, independance and improve quality of life.
- MeSH
- autologní transplantace MeSH
- deprese MeSH
- hematologické nádory MeSH
- hodnocení výsledků péče pacientem MeSH
- kvalita života MeSH
- pacienti hospitalizovaní MeSH
- pohybová aktivita * MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * MeSH
- únava MeSH
- úzkost MeSH
- Publikační typ
- hodnotící studie MeSH
Prezentujeme případ pacientky s těžkou chronickou polyneuropatií (trvající 3 měsíce), lymfadenopatií, organomegalií, hypertrichózou a jinými projevy, u které proběhlo diagnostické upřesnění a terapie. Stav pacientky vyžadoval konzultace s neurologem, hematologem, oftalmologem, rehabilitačním lékařem a infektologem. Na začátku u ní bylo zvažováno onemocnění typu klasické chronické demyelinizující polyneuropatie (CIDP) vzhledem k relevantnímu klinickému nálezu. Léčba intravenózními imunoglobuliny nevedla k signifikantní klinické regresi projevů polyneuropatie. Později bylo zjištěno, že se jedná o syndrom POEMS - vzácná diagnóza, kde je hematologické vyšetření klíčové. Tento akronym znamená Polyneuropathy, Organomegaly, Endocrinopathy, Monoclonal protein, Skin changes. U naší pacientky jsme skutečně pozorovali každý z těchto 5 symptomů. Na konci neurologické manifestace výrazně regredovaly po specializované terapii v rámci fakultní hematologické kliniky (včetně autologní transplantace kmenových buněk). Kvalita života pacientky je t. č. dostatečně dobrá, jinými slovy invalidizace téměř zmizela díky multioborové spolupráci. Jsou zde diskutovány různé podrobnosti z diagnostického procesu při syndromu POEMS, který obsahoval v tomto případě hospitalizaci na našem neurologickém oddělení. Diskuze léčby syndromu je také součástí tohoto článku. Syndrom POEMS je vzácné onemocnění s komplexní patogenezí a s postižením různých orgánů, u kterého neurolog hraje důležitou roli při diferenciálně‐diagnostickém upřesnění.
In this case report we present the diagnostic process and treatment of a patient with severe chronic polyneuropathy (lasting around 3months), lymfadenopathy. hepatosplenomegaly, hypertrichosis and other symptoms. The patient ́s condition required consultations with a neurologist, a hematologist, an ophtalmologist and also with a rehabilitation specialist and infectologists. The diagnose classic chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy (CIDP) was considered in the beginning due to relevant clinical manifestations. Intravenous immunoglobulins did not lead to significant clinical improvement of the polyneuropathy. Afterwards, it was found that our patient suffers from POEMS syndrome - a rare diagnosis where the hematological examination is crucial. This acronym means Polyneuropathy, Organomegaly, Endocrinopathy, Monoclonal protein, Skin changes. Our patient did exhibit all five of those symptoms. In the end, the neurological manifestations improved significantly after specialized treatment (including autologous transplantation of stem cells). The patient ́s quality of life improved, i.e. disability disappeared almost completely thanks to multidisciplinary care. We discuss different aspects of the diagnostic process in POEMS syndrome which included hospitalization in our neurology clinic. The treatment plan is also presented here. POEMS syndrome is a rare and complex disease where the neurologist plays an important role in the differential diagnostic clarification.
- MeSH
- autologní transplantace metody MeSH
- chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie diagnóza farmakoterapie mozkomíšní mok patologie MeSH
- chybná diagnóza MeSH
- diferenciální diagnóza MeSH
- dospělí MeSH
- intravenózní imunoglobuliny aplikace a dávkování MeSH
- lidé MeSH
- neurologické poruchy chůze etiologie patologie terapie MeSH
- POEMS syndrom * diagnostické zobrazování farmakoterapie krev patologie terapie MeSH
- progrese nemoci MeSH
- týmová péče o pacienty * MeSH
- výsledek terapie MeSH
- vzácné nemoci diagnostické zobrazování farmakoterapie krev mozkomíšní mok patologie terapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
