Úvod: Hledání nových metabolicky účinných a neškodných hypolipidemik pro léč¬bu familiární hypercholesterolémie přineslo úspěch ve formě selektivního inhibitoru vstřebávání cholesterolu, který je poprvé vyzkoušen i u našich dětí a adolescentů. Cíl: Praktické vyzkoušení nového nestatinového léku ezetimibu - selektivního inhi¬bitoru střevní absorpce cholesterolu - pro účinnou léčbu dětské familiární hypercholesterolémie. Výsledky: Pětadvacet dětí a adolescentů s molekulárně-geneticky prokázanou fami-liární hypercholesterolémií bylo úspěšně léčeno ezetimibem v dávce 5 nebo 10 mg/d samostatně nebo v kombinaci se simvastatinem či atorvastatinem (2,5-20 mg/d). U všech pacientů bylo velice snadno dosaženo léčebné hladiny celkového cholesterolu 4,8 mmol/1. U 15 dětí stačilo k normalizaci hladiny cholesterolu pouze podávání samot¬ného Ezetrolu (5-10 mg/d). Žádné nepříznivé účinky během 21eté léčby zatím nebyly pozorovány. Závěr: Ezetrol (Schering Plough-MSD) podávaný v dávkách 5 a nebo 10 mg/d samostatně nebo v kombinaci se simvastatinem a atorvastatinem velmi efektivně snižoval zvýšený cholesterol u dětské a adolescentní familiární hypercholesterolémie na léčebnou hladinu. Za 2 roky podávání autoři nepozorovali žádné nepříznivé vedlejší účinky ani změny laboratorních markerů nutrice včetně vitaminů, pohlavních hormonů či somatometrických údajů růstu a hmotnosti.

Introduction: The search for new metabolically effective and harmless hypolipidemic drugs for the therapy of familial hypercholesterolemia proved to be successful in finding a selective inhibitor of cholesterol absorption, which was tested in our children and adolescents for the first time. Objective: Practical testing of a new non-statin drug ezetimib - a selective inhibitor of intestinal absorption of cholesterol - for efficient therapy of the child familial hypercholesterolemia. Results: Twenty-five children with familial hypercholesterolemia demonstrated by molecular genetic methods were successfully treated with ezetimib at the dose of 5 or 10 mg/d as monotherapy or in combination with simvastatin or atorvastatin (2.5 to 20 mg/d). In all patients the therapeutic level of total cholesterol of 4.8 mmol/1 was easily reached. In 15 children Ezetrol (5 to 10 mg/d) alone was sufficient for cholesterol levels to become normál. No unfavorable effects háve been observed during the two years of therapy. Conclusion: Ezetrol (Schering Plough-MSD) administered at the dose of 5 or 10 mg/d as monotherapy or in combination with simvastatin or atorvastatin very efficiently decreased the level of elevated cholesterol in the child and adolescent hypercholesterolemia to therapeutic level. Over the two years of administration neither untoward side effects háve been observed, nor changes in laboratory markers of nutrition including vitamins, sex hormones or somatometric data of growth and body mass.

Metabolická ambulance Oddělení klinické biochemie hematologie imunologie a molekulární genetiky Nemocnice Na Homolce Praha

Ezetimib - selective inhibitor of cholesterol and its application in the the- rapy of familial hypercholesterolemia in children and adolescents

Předneseno na VIII. kongresu České pediatrické společnosti ČLS JEP v Praze, 2006

Grant č. NA-7452-3 IGA MZ ČR

Lit.: 18