Profylaktická léčba u většiny dětských pacientů s těžkou hemofilií je v současné době již léčebným standardem a ponechání této léčby v dospělosti je rovněž doporučováno. Situace je však odlišná u dospělých pacientů s těžkou hemofilií doposud léčených režimem „on demand“. V průběhu let 2008–2015 jsme provedli následující srovnání u vybraných pacientů s těžkou hemofilií A. Po dobu 1 roku jsme srovnávali frekvenci krvácivých epizod ve skupině 8 pacientů ve věkovém rozmezí 20–27 let, medián (průměr) 22 (22,5) let s profylaktickou léčbou zavedenou od dětství se skupinou 8 pacientů ve věkovém rozmezí 26–65 let, medián (průměr) 36 (37,5) let léčených „on demand“. Současně byla tato skupina porovnávána po převedení na léčbu profylaktickou. V této skupině pacientů bylo vybráno individuální období 12 měsíců, během kterého konkrétní pacient neprodělal žádný invazivní výkon, nebo neměl závažnější poúrazové krvácení. Následně byli tito pacienti sledování další rok (12 měsíců), který v ideálním případě následoval po jejich převedení na léčbu profylaktickou. Skupinu pacientů s těžkou hemofilií A na profylaxi od dětství jsme do skupiny zahrnovali co nejdříve po jejich předání z Oddělení dětské hematologie FN Brno v případě, že v sledovaném období 12 měsíců neprodělali žádný invazivní výkon, nebo neměli žádné závažnější poúrazové krvácení. Z našeho srovnání vyplynulo, že převedením dospělých pacientů s častými krvácivými projevy z léčby „on demand“ na léčbu profylaktickou došlo k redukci počtu krvácivých epizod o 82 % (z toho kloubních krvácení o 79 %), současně nedošlo k výraznějšímu navýšení finančních nákladů na léčbu. Mladí pacienti na profylaxi od dětství měli medián (průměr) frekvence krvácení 0 (0,4) za rok. U pacientů, kteří byli dlouhodobě léčeni „on demand“ s mediánem (průměrem) 27,5 (26) krvácení za rok, došlo při převodu na profylaxi k poklesu mediánu (průměru) krvácení na 3,5 (4,8) za rok. Sekundární profylaxe u dospělých pacientů s těžkou hemofilií A výrazně redukuje frekvenci kloubního krvácení ve srovnání s léčbou „on demand“. Profylaxe je v dospělém věku určitě výhodná pro některé těžké hemofiliky. Do budoucna by u těchto pacientů mohlo současně dojít i k oddálení finančně náročných zejména ortopedických výkonů.

Prophylactic treatment is standard care for most children with severe haemophilia A and maintaining this treatment in adulthood is recommended. However, the situation differs in adult patients with severe haemophilia A previously treated on demand. Between 2008–2015, we performed the following comparison of selected patients with severe haemophilia A. Over one year, we compared the frequency of bleeding episodes in a group of 8 patients aged 20–27, median (average) 22 (22.5) on continued prophylactic treatment from childhood with a group of 8 patients aged 26–65, median (range) 36 (37.5) treated on demand. Meanwhile, this same group was compared after performance of prophylactic treatment. In this group of patients, an individual period of 12 months was chosen and during which a specific patient did not undergo any invasive treatment, or had any serious bleeding episode after injury. Consequently, these patients were observed for another year (12 months), which ideally followed after their switch to prophylactic treatment. A group of patients with severe haemophilia A on prophylactic treatment was included as soon as they had been referred from the Department of Paediatric Haematology University Hospital Brno if they had not undergone in that particular period any invasive treatment or suffered any serious bleeding episode after injury. Patients were selected at a time when not subjected to any invasive procedure or suffering severe bleeding requiring hospitalization. Our results showed that by switching adult patients with frequent bleeding episodes from on demand treatment to prophylactic treatment, bleeding episodes were reduced by 82% (joint bleeds by 79%), without significantly increasing treatment cost. The median (range) of bleeding episodes in the young patient group with ongoing prophylaxis from childhood was 0 (average 0.375) times per year. The median (range) of bleeding joint episodes in older adult patients with on demand treatment was 27.5 (26). The median (range) 3.5 (4.8) number of bleeds decreased significantly with prophylaxis. Secondary prophylaxis in adult patients with severe haemophilia A significantly reduces the frequency of joint bleeds compared with on demand treatment. Prophylactic treatment of adults is certainly advantageous in certain complicated cases of haemophilia. In the future, costly surgery such as orthopaedic interventions could be postponed in these patients.

• Klíčová slova
• krvácivé epizody, hemofilická artropatie, kloubní krvácení,
• MeSH
• chemoprofylaxe * ekonomika   metody   statistika a číselné údaje   MeSH
• dospělí MeSH
• faktor VIII * aplikace a dávkování   ekonomika   MeSH
• hemartróza prevence a kontrola   MeSH
• hemofilie A * ekonomika   farmakoterapie   prevence a kontrola   MeSH
• krvácení epidemiologie   farmakoterapie   prevence a kontrola   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mladý dospělý MeSH
• náklady na zdravotní péči statistika a číselné údaje   MeSH
• nemoci kloubů prevence a kontrola   MeSH
• sekundární prevence MeSH
• statistika jako téma MeSH
• terciární prevence MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mladý dospělý MeSH
• Publikační typ
• práce podpořená grantem MeSH
• srovnávací studie MeSH

Článek se zabývá problematikou léčby hemofilie, profylaktickou léčbou, rizikem vzniku inhibitoru koagulačních faktorů a možnostmi jeho minimalizace. Sdělení rozebírá farmakokinetické profilování, které se ukazuje jako účinný nástroj k optimalizaci léčby a k efektivnímu využití nákladů na léčbu. Tento přístup k léčbě umožňuje dávku a frekvenci dávkování určit na základě farmakokinetických dat konkrétního pacienta.

The article deals with the treatment of hemophilia, prophylactic treatment, risk of development of the coagulation factor inhibitor, and the options concerning its minimization. Pharmacokinetic profiling is being discussed, seeming to be an effective instrument allowing for treatment optimization and effective resource allocation. This approach makes it possible to define the dose and frequency of its application based on the pharmacokinetic data of any individual patient.

• Klíčová slova
• krvácení do kloubů, biologická poločas eliminace, myPKFiT, farmakokinetické profilování,
• MeSH
• dítě MeSH
• faktor IX terapeutické užití   MeSH
• faktor VIII * ekonomika   farmakokinetika   terapeutické užití   MeSH
• hemofilie A * farmakoterapie   komplikace   MeSH
• hemofilie B farmakoterapie   komplikace   MeSH
• koagulační faktory antagonisté a inhibitory   MeSH
• lidé MeSH
• metabolická clearance MeSH
• nemoci kloubů * etiologie   prevence a kontrola   MeSH
• odběr vzorku krve využití   MeSH
• on-line systémy MeSH
• poločas MeSH
• protilátky imunologie   krev   MeSH
• software MeSH
• teoretické modely MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• lidé MeSH

• MeSH
• chemoprofylaxe ekonomika   normy   trendy   MeSH
• dítě MeSH
• dospělí MeSH
• faktor IX ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• faktor VIII ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• hemartróza * farmakoterapie   prevence a kontrola   MeSH
• hemofilie A * farmakoterapie   genetika   komplikace   MeSH
• hemofilie B farmakoterapie   MeSH
• lékové formy MeSH
• lidé MeSH
• rekombinantní proteiny ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• dospělí MeSH
• lidé MeSH

• MeSH
• chemoprofylaxe ekonomika   metody   MeSH
• faktor VIII * aplikace a dávkování   ekonomika   MeSH
• hemofilie A * ekonomika   farmakoterapie   prevence a kontrola   MeSH
• kvalita života * MeSH
• lidé MeSH
• náklady na léky statistika a číselné údaje   MeSH
• rekombinantní proteiny * aplikace a dávkování   ekonomika   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

FEIBA (factor eight inhibitor by-passing activity) is used to achieve haemostasis in haemophiliacs with inhibitor. The aim of this study was to evaluate efficacy and consumption of the product in treatment of haemorrhages in haemophiliacs with factor VIII inhibitor, and determine factors that can influence the results of treatment. We used data from our haemophilia centre from years 2000-2008. Six haemophiliacs with factor VIII inhibitor were treated on demand with FEIBA for 61 bleeding episodes (45 haemarthroses, six muscle bleeds, six other sites bleeds and four multiple sites bleeds). The median cumulative dose of FEIBA per bleeding episode was 205 U kg(-1). Bleeding was stopped in 96.7% (59 of 61) of events but re-bleeding occurred in 3 events (4.9%) within 48 h after cessation of bleeding. In home treatment (20 of 61) bleeding stopped in 90% (18 of 20) without recurrence and the median consumption per event was reduced to 153 U kg(-1). Without the use of home treatment the median consumption was 250 U kg(-1) per event and bleeding ceased definitely in 92.7% (38 of 41) of cases. The cumulative dose of FEIBA was lower for three episodes with re-bleeding: median 96 U kg(-1) but not in the two cases of ineffective treatment: 361 U kg(-1). FEIBA in management of bleeding episodes completely resolved the haemorrhage in 91.8% of events and in a further 4.9% if treatment was restarted. Using home treatment saved expenditure due to the lower cumulative dose needed for treatment of haemorrhage.

• MeSH
• analýza nákladů a výnosů MeSH
• dospělí MeSH
• faktor VIII ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• hemartróza ekonomika   farmakoterapie   prevence a kontrola   MeSH
• hemofilie A ekonomika   farmakoterapie   komplikace   MeSH
• hemostáza účinky léků   MeSH
• inhibitory koagulačních faktorů antagonisté a inhibitory   terapeutické užití   MeSH
• koagulační faktory ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mladý dospělý MeSH
• služby domácí péče MeSH
• výsledek terapie MeSH
• vztah mezi dávkou a účinkem léčiva MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mladý dospělý MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• práce podpořená grantem MeSH

• MeSH
• faktor VIII normy   ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• hemofilie A MeSH
• hemofilie B MeSH
• krevní plazma MeSH
• rekombinantní proteiny MeSH
• Publikační typ
• kongresy MeSH
• sborníky MeSH

• Konspekt
• Patologie. Klinická medicína
• NLK Obory
• hematologie a transfuzní lékařství