Primární myelofibróza je řazena do skupiny chronických Ph1-negativních myeloproliferativních chorob spolu s esenciální trombocytemií a pravou polycytemií, které ve svém průběhu taktéž mohou přecházet do fibrotického stadia. Riziková stratifikace těchto pacientů má velký význam pro správné terapeutické rozhodnutí a pomáhá selektovat vysoce rizikové nemocné vhodné k alogenní transplantaci krvetvorných buněk, která i nadále zůstává jedinou kurativní léčebnou modalitou myelofibrózy. Transplantační přístup je pro významnou mortalitu a morbiditu doporučován u pacientů s pravděpodobným mediánem přežití kratším než 5 let. Recentně užívané dynamické prognostické skóre The Dynamic International Prognostic Scoring System-plus hodnotí osm nezávislých rizikových faktorů zhoršujících prognózu. Do terapie myelofibrózy je nově zaváděna cílená léčba zasahující patogenetické signální dráhy, jejímiž představiteli jsou inhibitory Janus 2 kinázy. Jejich účinnost, bezpečnost a vliv na celkové přežití z dlouhodobějšího hlediska ukáží až výsledky probíhajících studií.

Primary myelofibrosis belongs to the group of Ph1-negative myeloproliferative neoplasms, along with essential thrombocythemia and polycythemia vera, which may also progress to a fibrotic stage. Risk stratification of patients is especially important for proper therapeutic decision making and selection of high risk patients suitable for allogeneic stem cell transplantation, the only curative option for myelofibrosis. Transplantation carries a significant risk of mortality and morbidity, therefore it is recommended in patients with a median survival of less than 5 years. The recently introduced Dynamic International Prognostic Scoring System-plus prognostic model uses eight independent predictors of inferior survival. Janus 2 kinase inhibitors present a new targeted therapy affecting pathogenetic signal pathways. The results of on-going studies will show their long-term efficacy, safety and impact on overall survival.

Hemato onkologická klinika LF UP a FN Olomouc

Current treatment of myelofibrosis based on risk stratification of patients