Přes nesporný vývoj i zvýšení dostupnosti mnoha nových léčiv ve světě není terapie některých onemocnění zcela bez problémů. Jednou z těchto oblastí byla i vzácná onemocnění a léky k jejich léčbě – tzv. léky „orphan“. Tento problém se dostal do popředí v 80. letech minulého století a jeho řešení pokročilo. Léčba vzácných onemocnění a vývoj léků „orphan“ jsou nyní řešeny úpravou legislativy, která umožňuje zvýhodněné podmínky pro výzkum a výrobu těchto léků. V r. 1983 byl v USA schválen zákon, který byl zásadní pro léčbu vzácných onemocnění. Obdobný vývoj pak následoval v Evropě, Austrálii, Japonsku. I v současné době je problematika vývoje léků „orphan“ celosvětově předmětem zájmu odborníků, výzkumníků, ale i politiků, kteří hledají zdroje pro úhradu léků tak, aby byly dostupné pro všechny pacienty. V článku je uveden přehled léků „orphan“ registrovaných v ČR.

Despite the indisputable development and increase in the availability of new drugs all around the world, the therapy of some diseases is not entirely without probléms. As one of this areas, we can mention rare diseases and drugs for treatment of these diseases – so-called orphan drugs. Last century, during 80´s, this problem became an issue and also some solutions have appeared. The treatment of the rare disease and orphan drugs development is handled now by adaptation of legal regulations, which offers preferential conditions for orphan drugs research and development. In 1983, the Regulation fundamental for rare disease treatment has been approved in the US. Similar procedures and regulations in the Europe, Japan, Australia followed US regulation. At present, orphan drugs development stays in the forefront of experts, researchers, and politicians looking for funds that allows needful drugs available for patients all around the world. The article brings the summary of orphan drugs marketed in the Czech Republic.

• Klíčová slova
• vzácná onemocnění, léky „orphan“, léky „orphan“ registrované v ČR,
• MeSH
• výroba orphan drugs MeSH
• vzácné nemoci farmakoterapie   MeSH

Lékové formy s řízeným uvolňováním a účinkem léčiva se stále častěji objevují v současné farmakoterapii. Důvodem jsou jejich četné výhody ve srovnání s formami klasickými, např. snížená frekvence dávkování léku, redukce výkyvů plazmatické hladiny léčiva, menší výskyt nežádoucích účinků a s tím související zlepšená compliance pacienta. Protože perorální aplikace představuje nejčastější cestu podání, byly první lékové formy s prodlouženým a později také řízeným uvolňováním léčivé látky určeny pro perorální užití. Článek naznačuje možnosti řízeného uvolňování léčiv, představuje nejčastější perorální lékové formy umožňující prodloužený a zpožděný účinek a uvádí příklady léčivých přípravků dostupných pro naši terapeutickou praxi. Klíčová slova:

• MeSH
• aplikace orální MeSH
• farmaceutická technologie metody   trendy   MeSH
• lékové formy normy   MeSH
• léky s prodlouženým účinkem farmakokinetika   farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• tablety obalené farmakokinetika   farmakologie   MeSH
• tablety farmakokinetika   farmakologie   MeSH
• způsoby aplikace léků MeSH

• MeSH
• farmakologie MeSH

• Konspekt
• Farmacie. Farmakologie
• NLK Obory
• farmacie a farmakologie
• NLK Publikační typ
• učebnice středních škol

• MeSH
• biotransformace MeSH
• léčivé přípravky aplikace a dávkování   MeSH
• pití MeSH
• stravovací zvyklosti MeSH

• Klíčová slova
• léčiva - indikace,dávkování - příručky,

• Konspekt
• Farmacie. Farmakologie
• NLK Obory
• farmacie a farmakologie
• farmacie a farmakologie

• Klíčová slova
• léčiva - užívání - pokyny - učebnice pro SZP,

• Konspekt
• Lékařské vědy. Lékařství
• NLK Obory
• ošetřovatelství
• farmacie a farmakologie

• MeSH
• informační služby o lécích MeSH
• léčivé přípravky aplikace a dávkování   klasifikace   kontraindikace   zásobování a distribuce   MeSH
• Publikační typ
• příručky MeSH

• Konspekt
• Farmacie. Farmakologie
• NLK Obory
• farmacie a farmakologie
• NLK Publikační typ
• seznamy