- MeSH
- idiopatické střevní záněty * ekonomika MeSH
- lidé MeSH
- náklady na léky MeSH
- náklady na zdravotní péči MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- Klíčová slova
- Dvacet zdravých vět,
- MeSH
- hodnocení biomedicínských technologií * MeSH
- lékařská informatika MeSH
Vzácná onemocnění jsou v Evropské unii definována jako život ohrožující onemocnění nebo chronická invalidizující onemocnění s prevalencí ≤ 50 případů/100 000 obyvatel. Evropská legislativa upravila problematiku léčiv pro vzácná onemocnění (tzv. orphan drugs) v roce 2000. Z těchto vzácných onemocnění 50 % postihuje dětskou populaci a až 80 % má genetický podklad. Z pohledu diagnóz jde asi ve 40 % o onkologická onemocnění, z 20 % o onemocnění metabolismu a trávicího traktu, po 10 % tvoří hematologické, respirační a kardiovaskulární či nervová onemocnění. Vzácné onemocnění je typicky diagnóza bez dostupné účinné léčby, často se opožděně diagnostikuje a existuje o něm nízké povědomí mezi odbornou i laickou veřejností.
Rare diseases are defined in the European Union as life-threatening or chronically disabling diseases with a prevalence not exceeding 50 cases per 100 000 inhabitants. European legislation started to regulate the issues of so called orphan drugs (OD, intended for treatment of rare diseases) in 2000. Fifty percent of these diseases affect children and up to 80% have genetic basis. As for diagnoses involved, 40% of rare diseases are oncologic and 20% metabolic/gastrointestinal; hematological, respiratory, cardiovascular and nervous diseases represent 10% each. Rare disease is typically a diagnosis without available effective treatment, often established late and not much known to both professional and lay public.
