Východisko. Cílem sdělení je retrospektivní hodnocení výsledků léčby nemocných s primární a sekundární (reaktivní) amyloidózou. Od roku 1993 jsme na naší klinice léčili a dlouhodobě sledovali celkem 31 pacientů se systémovými projevy amyloidózy. Metody a výsledky. Ve skupině primární amyloidózy bylo 6 mužů a 11 žen s průměrným věkem 59 let (rozmezí 29–76 let). U 9 pacientů byl zjištěn mnohočetný myelom, ve zbylých 8 případech šlo o monoklonální gamapatii nejasného významu. Ledviny byly postiženy amyloidem u všech nemocných, myokard u 59 %, játra, klouby a kůže u 26 % a nervový systém u 5,9 % nemocných. Během sledování došlo v souboru i přes léčbu k progresi renální insuficience s poklesem glomerulární filtrace oproti vstupním parametrům (p<0,05), rozdíly v ostatních parametrech byly nesignifikantní. Medián přežívání byl 13 měsíců od stanovení diagnózy. Terapeutické postupy navodily parciální remisi v 9 případech, 5x zůstalo onemocnění stabilizované a ve 3 případech došlo i přes léčbu k progresi. Ve skupině sekundární amyloidózy byli 4 muži a 10 žen s průměrným věkem 58 let (41–75 let). Vyvolávajícím onemocněním byla v 7 případech revmatoidní artritida, 2x ankylozující spondylartritida, 1x juvenilní chronická artritida, 2x Crohnova choroba, 1x eozinofilní fasciitida a 1x chronické abscesy při buněčném deficitu (deficit přirozených zabíječů). Ledviny byly postiženy ve 100 % případů, střevo a myokard ve 36 %. Během sledování došlo ke zhoršení oproti vstupním parametrům u glomerulární filtrace (p<0,05) a sérového kreatininu (p<0,01). Medián přežívání byl 30 měsíců. Léčebnými postupy byla podmíněna parciální remise u 2 pacientů, onemocnění bylo stabilizované u 3 pacientů a v 9 případech došlo přes různé kombinační režimy k progresi onemocnění. Závěry. I když léčebné úspěchy u systémových amyloidóz jsou nedostatečné, lze s nástupem nových terapeutických postupů a léčiv předpokládat jejich zlepšení.
Background. Retrospective study about results of treatment of patients (pts) with primary (AL) and secondary (AA) amyloidosis is given. 31 pts with systemic forms of amyloidosis have been treated and followed-up in our department since 1993. Methods and Results. 6 men and 11 women were in the AL group with the mean age of 59 years. Multiple myeloma was diagnosed in 9 pts, monoclonal gammapathy of undetermined significance (MGUS) was found in 8 pts. The kidneys were affected in all pts, heart in 59 % of pts, liver, joints and skin in 26 % of pts and polyneuropathy was detected only in 1 pt. Progression of renal insufficiency with decrease of glomerular filtration rate (GFR) was detected in the AL group at the end of follow-up period comparedwith the initial level (p<0.05) despite the intensive treatment. The difference did not reach statistical significance in other investigated parameters. Median of survival was 13 months from the assessment of diagnosis. Partial remission of amyloidosis was achieved in 9 pts, stable disease was in 5 pts and in 3 pts the disease progressed. 4 men and 10 women were in the AA group with mean age of 58 years. Underlying disease was rheumatoid arthritis in 7 pts, ankylosing spondylitis in 2 pts, juvenile chronic arthritis in 1 pt, Crohn´s disease in 2 pts, eosinophilic fasciitis in 1 pt and chronic abscesses in NK cell deficiency in 1 pt. The kidneys were affected in all pts, bowels and heart in 36 % of pts. GFR (p<0.05) and plasma creatinine (p<0.01) significantly decreased at the end of follow-up period compared with initial levels.Median of survival was 30months. Partial remission was achieved in 2 pts, stable disease was in 3 pts and progression was detected in 9 pts despite the use of various treatment regimens. Conclusions. Both forms of systemic amyloidosis represent severe disease with limited response to treatment. The use of new drugs is promising and could lead to better response to treatment.
- MeSH
- amyloidní beta-protein analogy a deriváty MeSH
- amyloidóza diagnóza etiologie terapie MeSH
- dospělí MeSH
- farmakoterapie metody MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- paraproteiny krev moč MeSH
- prognóza MeSH
- senioři MeSH
- transplantace kostní dřeně MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- senioři MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
