Procesem centralizované registrace v Evropské unii, která je pro léčivé přípravky pro moderní terapii povinná, prošlo k březnu 2024 úspěšně 18 přípravků genové terapie. V současnosti má platnou registraci 15 přípravků genové terapie, z nichž 13 je určeno pro léčbu vzácných onemocnění. Z pohledu výroby lze tyto přípravky rozčlenit do tří kategorií: přípravky založené na adenovirovém vektoru a určené k in vivo modifikaci buněk pacienta, přípravky obsahující ex vivo modifikované autologní buňky CD34+ a lymfocyty exprimující chimérický antigenní receptor (CAR-T lymfocyty). Potenciál genové terapie u vzácných onemocnění je obrovský. K zajištění dostupnosti léčby pro pacienty je stále ale potřeba ještě další technologický vývoj, sběr dlouhodobých dat o jejich bezpečnosti a účinnosti léčby a také vytvoření podmínek vedoucích k reálnému uvedení již schválených přípravků na trh v jednotlivých členských státech.
Eighteen gene therapy medicinal products were successfully authorised via the centralized marketing authorisation procedure, which is mandatory for Advanced Therapy Medicinal Products. Currently 15 gene therapy products are authorised in the EU. Out of them, 13 are designed as orphan medicinal products. These products can be categorized into three main groups, based on their manufacture: gene therapy products that are based on adeno-associated viral vectors and intended for in vivo administration; products containing autologous CD34+ cells transduced ex vivo, and lymphocytes expressing chimeric antigen receptor (CAR-T cells). Potential of gene therapy in orphan diseases is enormous, however, more aspects such as technology development, long-term data on safety and potency, and market access need more attention, so that these products could be available for patients.
Procesem centralizované registrace v Evropské unii, která je pro léčivé přípravky pro moderní terapii povinná, prošlo úspěšně 12 přípravků genové terapie, z nichž 11 je určeno pro léčbu vzácných onemocnění. Z pohledu výroby lze tyto přípravky roztřídit do tří kategorií: přípravky založené na adenovirovém vektoru, přípravky obsahující virovým vektorem modifikované autologní buňky CD34+ a lymfocyty, které jsou upraveny pomocí chimérického antigenního receptoru (CAR-T lymfocyty). Potenciál genové terapie u vzácných onemocnění je ohromný, ale k zajištění dostupnosti léčby pro pacienty je potřeba ještě další technologický vývoj, sběr dlouhodobých dat o bezpečnosti a účinnosti léčby a také vytvořit podmínky vedoucí k uvedení schválených přípravků na trh v jednotlivých členských státech.
Twelve gene therapy medicinal products successfully passed the centralized marketing authorization, which is mandatory for Advanced Therapy Med, and eleven out of them are designed as orphans. These products can be categorized into three groups based on their manufacture: products based on adeno-associated viral vectors, products containing autologous CD34+ cells transduced by viral vectors, and chimeric antigen receptor-modified T-cells (CAR-T lymphocytes). Potential of gene therapy in orphan diseases is enormous, however, more aspects such as technology development, long-term data on safety and potency, and market access need more attention, so that these products could be available for patients.
- Klíčová slova
- Zolgensma, Kymriah, Yescarta,
- MeSH
- cílená genová oprava ekonomika metody MeSH
- genetická terapie trendy metody škodlivé účinky trendy MeSH
- lidé MeSH
- schvalování léčiv MeSH
- výroba orphan drugs MeSH
- vzácné nemoci * diagnóza farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- abstrakt z konference MeSH
Vědecký vývoj a aplikace v oblasti tkání a buněk zaznamenává v posledních letech bouřlivý rozvoj. V porovnání s jinými oblastmi se poznatky ze základního výzkumu poměrně rychle dostávají ke svému praktickému použití a aplikaci v medicíně. Na tento vývoj musí rychle a pružně reagovat také legislativa regulující tuto oblast.
