INTRODUCTION: Human immunoglobulin (IG) administered intravenously (IVIG) or subcutaneously (SCIG) is used to prevent infections in patients with primary immunodeficiency diseases (PIDDs) such as primary antibody immunodeficiencies. AREAS COVERED: This review provides an overview of PIDD with a focus on SCIG treatment, including the properties and clinical trial results of a new SCIG 16.5% (Cutaquig, Octapharma) in pediatric patients. We also discuss the various benefits of SCIG including stable serum immunoglobulin G levels, high tolerability with fewer systemic side effects, and the flexibility of self-administration. EXPERT OPINION: Individualized treatment for PIDD in children is necessary given the different factors that affect administration of SCIG. Variables such as the dose, dosing interval, administration sites, and ancillary equipment can be adjusted to impact the long-term satisfaction with SCIG administration in pediatric patients. The successful work that has been conducted by both professional and patient organizations to increase awareness of PIDD, especially in pediatric patients, is substantial and ongoing. The importance of early diagnosis and treatment in the pediatric patient population cannot be overstated. The safety, efficacy, and tolerability of SCIG 16.5% have been demonstrated in pediatric patients with PIDDs providing an additional therapeutic option in this vulnerable population.

• MeSH
• dítě MeSH
• imunoglobulin G MeSH
• intravenózní imunoglobuliny terapeutické užití   MeSH
• lidé MeSH
• nežádoucí účinky léčiv * farmakoterapie   MeSH
• subkutánní infuze metody   MeSH
• syndromy imunologické nedostatečnosti * farmakoterapie   MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• lidé MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH
• práce podpořená grantem MeSH
• přehledy MeSH

• MeSH
• COVID-19 * diagnóza   patofyziologie   terapie   MeSH
• heparin aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• intravenózní imunoglobuliny aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• lidé MeSH
• methylprednisolon aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• syndrom systémové zánětlivé reakce * etiologie   farmakoterapie   patofyziologie   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH

BACKGROUND AND OBJECTIVES: Myasthenia gravis (MG) is an autoimmune disease characterized by dysfunction at the neuromuscular junction. Treatment frequently includes corticosteroids (CSs) and IV immunoglobulin (IVIG). This study was conducted to determine whether immune globulin (human), 10% caprylate/chromatography purified (IGIV-C) could facilitate CS dose reduction in CS-dependent patients with MG. METHODS: In this randomized double-blind placebo-controlled trial, CS-dependent patients with MG (Myasthenia Gravis Foundation of America Class II-Iva; AChR+) received a loading dose of 2 g/kg IGIV-C over 2 days (maximum 80 g/d) or placebo at week 0 (baseline). Maintenance doses (1 g/kg IGIV-C or placebo) were administered every 3 weeks through week 36. Tapering of CS was initiated at week 9 and continued through week 36 unless the patient worsened (quantitative MG score ≥4 points from baseline). CS doses were increased (based on the current CS dose) in patients who worsened. Patients were withdrawn if worsening failed to improve within 6 weeks or if a second CS increase was required. The primary efficacy end point (at week 39) was a ≥50% reduction in CS dose. Secondary and safety end points were assessed throughout the study and follow-up (weeks 42 and 45). The study results and full protocol are available at clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02473965. RESULTS: The primary end point (≥50% reduction in CS dose) showed no significant difference between the IGIV-C treatment (60.0% of patients) and placebo (63.3%). There were no significant differences for secondary end points. Safety data indicated that IGIV-C was well tolerated. DISCUSSION: In this study, IGIV-C was not more effective than placebo in reducing daily CS dose. These results suggest that the effects of IGIV-C and CS are not synergistic and may be mechanistically different. TRIAL REGISTRATION INFORMATION: The trial was registered on clinicaltrialsregister.eu (EudraCT #: 2013-005099-17) and clinicaltrials.gov (identifier NCT02473965). CLASSIFICATION OF EVIDENCE: This study provides Class II evidence that IVIG infusions in adult patients with MG do not increase the percentage of patients achieving a ≥50% reduction in corticosteroid dose compared with placebo.

• MeSH
• dospělí MeSH
• dvojitá slepá metoda MeSH
• hormony kůry nadledvin terapeutické užití   MeSH
• intravenózní imunoglobuliny * terapeutické užití   MeSH
• lidé MeSH
• myasthenia gravis * farmakoterapie   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH
• práce podpořená grantem MeSH
• randomizované kontrolované studie MeSH

Revmatologie zažívá v posledních letech významný pokrok, který je důsledkem zdůrazňování časné diagnostiky a uplatňo- vání principů léčby k cíli, stejně jako nových imunopatogenetických poznatků a dostupnosti širokého spektra biologických a cílených syntetických léčivých přípravků. V tomto sdělení přinášíme nové poznatky z oblasti diagnostiky a léčby vybraných revmatických onemocnění, a to konkrétně revmatoidní artritidy, spondyloartritid, systémového lupus erythematodes, systémové sklerodermie, idiopatických zánětlivých myopatií, systémových vaskulitid, revmatické polymyalgie a obrov- skobuněčné arteriiitidy a také osteoartrózy. Toto sdělení si klade za cíl přinést souhrn nejnovějších poznatků a trendů v diagnostice a léčbě těchto revmatických onemocnění, které mají zásadní vliv na kvalitu života pacientů.

Rheumatology has experienced significant advances in recent years as a result of the emphasis on early diagnosis and the application of treat-to-target principles, as well as new immunopathogenetic findings and the availability of a wide range of biologic and targeted synthetic drugs. In this communication, we present new findings in the diagnosis and treatment of selected rheumatic diseases, specifically rheumatoid arthritis, spondyloarthritis, systemic lupus erythematosus, systemic scleroderma, idiopathic inflammatory myopathies, systemic vasculitis, rheumatic polymyalgia and giant cell arteritis, and osteoarthritis. This communication aims to provide a summary of the latest findings and trends in the diagnosis and treatment of these rheumatic diseases, which have a major impact on the quality of life of patients.

• MeSH
• ANCA-asociované vaskulitidy diagnóza   farmakoterapie   MeSH
• antirevmatika aplikace a dávkování   farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• axiální spondyloartritida diagnóza   farmakoterapie   komplikace   MeSH
• biologická terapie metody   MeSH
• imunoterapie adoptivní metody   MeSH
• inhibitory Janus kinas aplikace a dávkování   farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• intravenózní imunoglobuliny aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• methotrexát aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• monoklonální protilátky aplikace a dávkování   farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• myozitida diagnóza   farmakoterapie   imunologie   MeSH
• obrovskobuněčná arteritida diagnóza   farmakoterapie   MeSH
• osteoartróza diagnóza   farmakoterapie   MeSH
• polymyalgia rheumatica diagnóza   terapie   MeSH
• psoriatická artritida diagnóza   farmakoterapie   komplikace   MeSH
• revmatické nemoci * diagnóza   farmakoterapie   komplikace   MeSH
• revmatoidní artritida diagnóza   farmakoterapie   komplikace   MeSH
• rizikové faktory MeSH
• systémová sklerodermie diagnóza   farmakoterapie   komplikace   MeSH
• systémový lupus erythematodes diagnóza   farmakoterapie   komplikace   MeSH

Standardized pharmacological response tests are important and established diagnostic tools in the field of neurology. However, regarding therapeutic responses to intravenous immunoglobulins (IVIg) in CIDP, neither a definition of therapeutic response has been established, nor a response test has been suggested so far. Here we suggest a practical clinical approach which is supported by current literature in the field. An established standardized IVIg response test could avoid prolonged therapy without benefit for the patient and ensure a timely therapy switch or treatment escalation if required. This approach would also be advantageous due to the global scarcity of plasma derivatives as a human resource and could be the foundation to be adjusted and improved by subsequent studies.

• MeSH
• chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie * terapie   MeSH
• intravenózní imunoglobuliny terapeutické užití   MeSH
• intravenózní podání MeSH
• lidé MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH

• MeSH
• autoimunitní nemoci * diagnostické zobrazování   farmakoterapie   patologie   MeSH
• dospělí MeSH
• imunosupresiva terapeutické užití   MeSH
• intravenózní imunoglobuliny terapeutické užití   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• myozitida * diagnostické zobrazování   farmakoterapie   patologie   MeSH
• statiny škodlivé účinky   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• dopisy MeSH
• kazuistiky MeSH

• MeSH
• chronická lymfatická leukemie farmakoterapie   MeSH
• hematologie MeSH
• imunoglobuliny farmakologie   terapeutické užití   účinky léků   ultrastruktura   MeSH
• intravenózní imunoglobuliny * farmakologie   terapeutické užití   účinky léků   ultrastruktura   MeSH
• lidé MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH

BACKGROUND AND AIMS: ADVANCE-CIDP 1 evaluated facilitated subcutaneous immunoglobulin (fSCIG; human immunoglobulin G 10% with recombinant human hyaluronidase) efficacy and safety in preventing chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy (CIDP) relapse. METHODS: ADVANCE-CIDP 1 was a phase 3, double-blind, placebo-controlled trial conducted at 54 sites in 21 countries. Eligible adults had definite or probable CIDP and adjusted Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) disability scores of 0-7 (inclusive), and received stable intravenous immunoglobulin (IVIG) for ≥12 weeks before screening. After stopping IVIG, patients were randomized 1:1 to fSCIG 10% or placebo for 6 months or until relapse/discontinuation. fSCIG 10% was administered at the same dose (or matching placebo volume) and interval as pre-randomization IVIG. The primary outcome was patient proportion experiencing CIDP relapse (≥1-point increase in adjusted INCAT score from pre-subcutaneous treatment baseline) in the modified intention-to-treat population. Secondary outcomes included time to relapse and safety endpoints. RESULTS: Overall, 132 patients (mean age 54.4 years, 56.1% male) received fSCIG 10% (n = 62) or placebo (n = 70). CIDP relapse was reduced with fSCIG 10% versus placebo (n = 6 [9.7%; 95% confidence interval 4.5%, 19.6%] vs n = 22 [31.4%; 21.8%, 43.0%], respectively; absolute difference: -21.8% [-34.5%, -7.9%], p = .0045). Relapse probability was higher with placebo versus fSCIG 10% over time (p = .002). Adverse events (AEs) were more frequent with fSCIG 10% (79.0% of patients) than placebo (57.1%), but severe (1.6% vs 8.6%) and serious AEs (3.2% vs 7.1%) were less common. INTERPRETATION: fSCIG 10% more effectively prevented CIDP relapse than placebo, supporting its potential use as maintenance CIDP treatment.

• MeSH
• chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie * farmakoterapie   MeSH
• dospělí MeSH
• hyaluronoglukosaminidasa terapeutické užití   MeSH
• intravenózní imunoglobuliny terapeutické užití   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• lokální recidiva nádoru chemicky indukované   farmakoterapie   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH
• práce podpořená grantem MeSH
• randomizované kontrolované studie MeSH

• MeSH
• angioedém diagnóza   etiologie   MeSH
• autoimunitní hemolytická anemie diagnóza   etiologie   terapie   MeSH
• intravenózní imunoglobuliny terapeutické užití   MeSH
• krevní nemoci MeSH
• kryoglobulinemie diagnóza   etiologie   terapie   MeSH
• kryoglobuliny analýza   MeSH
• lidé MeSH
• paraproteinemie * diagnóza   komplikace   terapie   MeSH
• syndrom kapilárního úniku diagnóza   etiologie   terapie   MeSH
• von Willebrandova nemoc diagnóza   terapie   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH

Autoimmune disease associated with anti-CASPR2 antibodies is a relatively rare neurological illness characterized by the presence of anti-CASPR2 antibodies in serum and/or CSF. It manifests with a variety of symptoms - from the central nervous system (cognitive impairment, epilepsy and cerebellar symptoms), from the peripheral nervous system (peripheral nerve hyperexcitability and neuropathic pain), and from the autonomic nervous system (autonomic dysfunction, insomnia and weight loss). Case report: The 61-year-old patient was admitted to the intensive care unit of our neurological department with myoclonic abdominal muscle twitching with intermittent generalization and right upper limb myoclonus, associated with behavioral change, cognitive deterioration, intermittent disorientation and aggression, bulbar syndrome, dysarthria, and dysautonomia (hypersalivation, bronchial hypersecretion, and circulatory instability). Due to progressive hypercapnia and loss of consciousness, the patient had to be intubated and connected to artificial pulmonary ventilation. EMG investigation demonstrated axonal motor polyneuropathy of both upper and lower limbs. Several unspecific gliotic lesions located in the white matter adjacent to the left cerebral ventricle were described on the brain MRI. Significant anti-CASPR2 antibody positivity was found both in serum and cerebrospinal fluid. Treatment with i.v. methylprednisolone and intravenous immunoglobulins was applied. With this treatment, the patient's neurological status gradually improved to the ability of verticalization. However, his cachectization, which was already present on admission, progressed despite the maximal effort in nutrition therapy. Also, repeated episodes of respiratory insufficiency resulting in transitory impairment of consciousness occurred. One such episode resulted in cardiac arrest followed by successful cardiopulmonary resuscitation. However, myoclonic jerks reappeared afterward and the patient's overall condition worsened. At this stage, it was decided not to further escalate and extend the treatment. Palliative treatment was commenced. The patient died during the following episode of respiratory failure. Comment: This case report of a patient with autoimmune disease associated with anti-CASPR2 antibodies highlights its multiple and often disease-unspecific clinical symptoms on the one hand, and on the other, its severe and ultimately fatal clinical course despite the initial effect of immunotherapy. Early diagnosis and early and aggressive immunomodulatory treatment are crucial in patients with this disorder.

Autoimunitní onemocnění s pozitivitou anti­‐CASPR2 protilátek je relativně vzácná choroba s charakteristickým nálezem anti­‐CASPR2 protilátek v séru, případně v likvoru. Projevuje se řadou různých symptomů – z centrálního nervového systému (porucha kognitivních funkcí, epilepsie a mozečkové příznaky), z periferního nervového systému (hyperexcitabilita periferního nervu a neuropatická bolest) a z autonomního nervového systému (autonomní dysfunkce, insomnie a ztráta hmotnosti). Kazuistika: 61letý pacient byl přijat na jednotku intenzivní péče neurologického oddělení pro myoklonické záškuby abdominálního svalstva s intermitentní generalizací a myoklony pravé horní končetiny, poruchy chování, kognitivní deterioraci, intermitentní dezorientaci a agresi, bulbární syndrom, dysartrii a dysautonomii (hypersomnii, hypersalivaci, bronchiální hypersekreci a oběhovou instabilitu). Pro progresi poruchy vědomí hyperkapnické etiologie musel být pacient zaintubován a napojen na umělou plicní ventilaci. Na EMG byla prokázána axonální motorická polyneuropatie s postižením HKK i DKK. Na MR mozku bylo několik drobných ložisek gliózy paraventrikulárně vlevo. Ze séra i likvoru byla potvrzena výrazná pozitivita anti­‐CASPR2 protilátek. Pro diagnózu autoimunitního onemocnění byla aplikována terapie v podobě i. v. methylprednisolonu a intravenózních imunoglobulinů. Pacientův neurologický stav se postupně lepšil až ke schopnosti vertikalizace, nicméně progredovala již jeho vstupní kachektizace i přes maximálně možnou výživu. Opakovaně došlo k poruchám vědomí na podkladě respirační insuficience. Při jedné z nich nastala i srdeční zástava s nutností kardiopulmonální resuscitace. Následně se opětovně objevily myoklonické záškuby. Pro zhoršení celkového stavu pacienta bylo rozhodnuto o nerozšiřování jeho terapie se zachováním maximálního komfortu. Při dalším respiračním selhání pacient zemřel. Komentář: Uvedená kazuistika pacienta s autoimunitním onemocněním s pozitivitou anti­‐CASPR2 protilátek ilustruje na jedné straně pestré a často nespecifické klinické symptomy tohoto onemocnění, a na straně druhé jeho závažný průběh, který, i přes počáteční efekt imunosupresivní léčby, skončil fatálně. Včasné odhalení diagnózy spolu s časnou a agresivní imunoterapií jsou u těchto pacientů klíčové.

• MeSH
• autoimunitní nemoci nervového systému * diagnóza   farmakoterapie   imunologie   patologie   MeSH
• autoprotilátky analýza   imunologie   MeSH
• elektroencefalografie metody   MeSH
• elektromyografie metody   MeSH
• glukokortikoidy aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• imunohistochemie metody   MeSH
• intravenózní imunoglobuliny aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• limbická encefalitida diagnóza   farmakoterapie   imunologie   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH