• For children with growth hormone deficiency, once-weekly somatrogon injections were less of a burden than once-daily somatropin injections. • The safety of weekly somatrogon was similar to that of daily somatropin. • Compared with daily somatropin injections, children with growth hormone deficiency may be less likely to miss weekly somatrogon injections. ○ This is because weekly somatrogon injections were less of a burden and were less likely to interfere with daily activities compared with daily somatropin injections. The purpose of this plain language summary is to help you to understand the findings from recent research. • Somatrogon is used to treat the condition under study that is discussed in this summary. Approval varies by country; please check with your local provider for more details. • The results of this study may differ from those of other studies. Health professionals should make treatment decisions based on all available evidence and not on the results of a single study. This original scientific article on which this summary is based was published in the Journal of the Endocrine Society and can be accessed for free at: https://academic.oup.com/jes/article/6/10/bvac117/6695276. The details of the original article are as follows:Aristides K. Maniatis, Mauri Carakushansky, Sonya Galcheva, Gnanagurudasan Prakasam, Larry A. Fox, Adriana Dankovcikova, Jane Loftus, Andrew A. Palladino, Maria de los Angeles Resa, Carrie Turich Taylor, Mehul T. Dattani, Jan Lebl. Treatment burden of weekly somatrogon versus daily somatropin in children with growth hormone deficiency: a randomized study. J Endocr Soc 2022; 6(10): bvac117. DOI: 10.1210/jendso/bvac117.
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- přehledy MeSH
Růstový hormon se používá v léčbě již 65 let. I když se změnila výrobní technologie, molekula léku zůstala stejná. Podává se ve formě každodenních podkožních injekcí, léčba trvá obvykle řadu let a pro dítě i rodinu může představovat významnou zátěž. V současné době jsou na prahu klinického použití tři modifikované molekuly dlouhodobě působícího růstového hormonu (long-acting growth hormone, LAGH) určené k podávání jednou týdně, které mají růstový účinek srovnatelný s přirozeným růstovým hormonem. Lonapegsomatropin je pegylovaná promolekula přechodně konjugovaná s nosičem, ze které se rovnoměrně uvolňuje nativní růstový hormon. Somapacitan má v molekule růstového hormonu zaměněnou jednu aminokyselinu, na kterou se ukotví mastná kyselina s navázaným plazmatickým albuminem. Má významně prodloužený poločas, během kterého dochází k postupné konverzi na aktivní molekulu. Somatrogon má molekulu fúzovanou s přirozeným lidským peptidem (CTP technologie), což zpomaluje renální i jaterní eliminaci a sedminásobně prodlužuje poločas účinku. Zúčastnili jsme se mezinárodní multicentrické klinické studie k posouzení zátěže léčbou somatrogonem ve srovnání s každodenním růstovým hormonem. Pomocí standardizovaných dotazníků byl ve skupině 87 dětí zjištěn při léčbě somatrogonem významný pokles subjektivně vnímané zátěže pro dítě a rodinu na jednu třetinu ve srovnání s každodenní injekcí. LAGH bude brzy novou alternativou pro léčbu dětí s některými formami malého vzrůstu.
Therapeutic use of growth hormone spans back over 65 years. The drug molecule remained unchanged, despite a switch in production technology. It is being administered in form of subcutaneous daily injections for multiple years in most patients, which may represent a significant burden for the child and his/her family. Three modified molecules of long-acting growth hormone (LAGH) with once weekly administration have been developed and are approaching clinical use. Their growth effect is equivalent to daily growth hormone injections. Lonapegsomatropin is a pegylated pro-molecule temporarily conjugated with a carrier, allowing regular release of native growth hormone. Somapacitan has one amino acid substitute in growth hormone molecule, serving as an anchor for a fatty acid with bound plasmatic albumin. Its substantially prolonged half-life allows gradual conversion into active molecule. Somatrogon is growth hormone fused with natural human peptide (CTP technology) which slows down its renal and hepatic clearance and prolongs sevenfold its half-life. We participated at an international multicentre clinical study to test treatment burden of somatrogon administration in comparison to daily growth hormone, using standardised questionnaires. The cohort of 87 children and their families reported significantly declined treatment burden during somatrogon therapy to one third in comparison to daily injections. LAGH will soon become a novel treatment option for children with some forms of short stature.
- MeSH
- dítě MeSH
- injekce MeSH
- léky s prodlouženým účinkem MeSH
- lidé MeSH
- lidský růstový hormon * fyziologie terapeutické užití MeSH
- poruchy růstu * farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- lidé MeSH
- Publikační typ
- práce podpořená grantem MeSH
Context: Somatrogon is a long-acting recombinant human growth hormone treatment developed as a once-weekly treatment for pediatric patients with growth hormone deficiency (GHD). Objective: Evaluate patient and caregiver perceptions of the treatment burden associated with the once-weekly somatrogon injection regimen vs a once-daily Somatropin injection regimen. Methods: Pediatric patients (≥3 to <18 years) with GHD receiving once-daily somatropin at enrollment were randomized 1:1 to Sequence 1 (12 weeks of once-daily Somatropin, then 12 weeks of once-weekly somatrogon) or Sequence 2 (12 weeks of once-weekly somatrogon, then 12 weeks of once-daily Somatropin). Treatment burden was assessed using validated questionnaires completed by patients and caregivers. The primary endpoint was the difference in mean overall life interference (LI) total scores after each 12-week treatment period (somatrogon vs Somatropin), as assessed by questionnaires. Results: Of 87 patients randomized to Sequence 1 (n = 43) or 2 (n = 44), 85 completed the study. Once-weekly somatrogon had a significantly lower treatment burden than once-daily Somatropin, based on mean overall LI total scores after somatrogon (8.63) vs Somatropin (24.13) treatment (mean difference -15.49; 2-sided 95% CI -19.71, -11.27; P < .0001). Once-weekly somatrogon was associated with greater convenience, higher satisfaction with treatment experience, and less LI. The incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) for Somatropin and somatrogon was 44.2% and 54.0%, respectively. No severe or serious AEs were reported. Conclusion: In pediatric patients with GHD, once-weekly somatrogon had a lower treatment burden and was associated with a more favorable treatment experience than once-daily Somatropin.
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- Publikační typ
- abstrakt z konference MeSH
10 stran : ilustrace ; 21 cm
- MeSH
- diabetes mellitus 1. typu MeSH
- dítě MeSH
- životní styl MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- Publikační typ
- populární práce MeSH
- příručky MeSH
- Konspekt
- Pediatrie
- NLK Obory
- pediatrie
- diabetologie
- NLK Publikační typ
- brožury
Celiakia a diabetes mellitus 1. typu patria medzi choroby s autoimunitnou patogenézou a obe sa môžu vyskytovať spoločne u jedného pacienta ako tzv. asociované ochorenia. Tie sa často neprejavia súčasne, ale napr. celiakia sa objaví neskôr. Preto u diabetikov treba vykonávať depistáž vyšetrovaním tkanivovej transglutaminázy, prípadne aj endomýziových protilátok, aspoň raz ročne. V prípadoch spoločného výskytu celiakie a diabetu sa príslušní odborníci, rodičia a nakoniec i samotný pacient dostávajú do komplikovanej situácie zvoliť diétu a celkový denný režim tak, aby bol kompenzovaný diabetes, odstránil sa z potravy lepok (aj jeho minimálne množstvá), ale zabezpečil sa vývoj a rast dieťaťa a adolescenta. V kazuistikách sú opísané prípady, ktoré dokumentujú uvedené údaje.
Celiac sprue and type 1 diabetes mellitus are diseases with autoimmune pathogenesis and they can develop in one patient as s.c. associated diseases. They are usually not manifested concurrently, but e.g., celiac sprue can appear earlier. Depistage by examination of tissue transglutaminase or endomysial antibodies is needed once per year in diabetics. In case of concurrent celiac sprue and diabetes complicated situation develops because specialists, parents and patients have to compose a diet and daily regime to compensate diabetes and get rid of gluten from food (even its minimum amount) ant at the same time to manage development and thriving of a child or adolescent. The mentioned data are presented in case reports.
