BACKGROUND: Economic data pertaining to cystic fibrosis (CF), is limited in Europe generally, and completely lacking in Central and Eastern Europe. We performed an analysis of all direct costs associated with CF relative to key disease features and laboratory examinations. METHODS: A retrospective prevalence-based cost-of-illness (COI) study was performed in a representative cohort of 242 CF patients in the Czech Republic, which represents about 65 % of all Czech CF patients. Medical records and invoices to health insurance companies for reference year 2010 were analyzed. RESULTS: The mean total health care costs were €14,486 per patient, with the majority of the costs going towards medicinal products and devices (€10,321). Medical procedures (€2676) and inpatient care (€1829) represented a much smaller percentage of costs. A generalized linear model showed that the strongest cost drivers, for all cost categories, were associated with patient age and lung disease severity (assessed using the FEV1 spirometric parameter), when compounded by chronic Pseudomonas aeruginosa airway infections. Specifically, maximum total costs are around the age 16 years; a FEV1 increase of 1 % point represented a cost decrease of: 0.9 % (medicinal products), 1.7 % (total costs), 2.8 % (procedures) and 7.0 % (inpatient care). CONCLUSIONS: COI analysis and regression modeling using the most recent data available can provide a better understanding of the overall economic CF burden. A comparison of our results with other methodologically similar studies demonstrates that although overall costs may differ, FEV1 can nonetheless be utilized as a generally transferrable indicator of the relative economic impact of CF.
- MeSH
- cystická fibróza ekonomika epidemiologie patofyziologie MeSH
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- náklady na zdravotní péči statistika a číselné údaje MeSH
- osobní újma zaviněná nemocí * MeSH
- předškolní dítě MeSH
- prevalence MeSH
- pseudomonádové infekce ekonomika epidemiologie MeSH
- regresní analýza MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- spirometrie MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- předškolní dítě MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- Geografické názvy
- Česká republika epidemiologie MeSH
Kvalita života a specifi cký parametr roku života v plné kvalitě (quality-adjusted life-year, QALY) jsou od svého vzniku čas od času kritizovány a přinášejí rozporuplné názory a vášnivé debaty napříč farmakoekonomickou obcí. Poslední kritikou z českého prostředí je článek Michala Burgera: Farmakoekonomika jako kargokultická věda? publikovaný v tomto časopise, následující článek je reakcí na něj. QALY je nejpoužívanějším parametrem při tvorbě analýz nákladové efektivity, které jsou podkladem pro získání úhrady nových zdravotnických technologií (v ČR především nových léčivých přípravků). Převážná část vyspělých zdravotních systémů používá právě QALY, a to z celé řady důvodů: např. kombinace délky i kvality života, zanesení preferencí pacientů (např. mezi kvalitou a délkou života), porovnání terapií a jejich nákladové efektivity napříč zdravotním systémem, racionální alokace vzácných zdrojů v porovnání se současně hrazenými terapiemi, transparence aj. Použití parametru QALY s sebou přirozeně přináší i úskalí, jako například odlišné hodnoty utilit při použití odlišných metod, nemožnost ocenění pomocí QALY a necitlivost QALY u určitých stavů/diagnóz. Článek se snaží vyzdvihnout a doplnit pro celistvost obrazu pozitiva používání QALY a zasazuje farmakoekonomické analýzy do mezinárodního kontextu, což dle našeho názoru nemuselo být v původním článku zcela zřejmé. V neposlední řadě je třeba zdůraznit, že QALY není mantrou, ale spíše nejlepší z existujících alternativ, kdy nastavuje jasná a transparentní pravidla v systému. Při nemožnosti použití/získání QALY může být alternativou použití multikriteriální analýzy, která má však celou řadu úskalí, a proto by neměla mít ambici nahradit současný systém. Ten lze na druhou stranu obohatit použitím metody tzv. value-based pricing, která využívá fl exibilní hranici ochoty platit při zvážení dalších faktorů, např. závažnosti a vzácnosti onemocnění nebo neexistence léčebných alternativ.
Quality of life and a parameter quality-adjusted life-year (QALY) in particular has been since its inception occasionally criticized and it also brings contradictory opinions and passionate debates among pharmacoeconomists. The last critique from the Czech environment was mentioned in an article published in this journal by Michal Burger and our article is a reaction on it. QALY is the single and the most used outcome parameter in cost-effectiveness analyses which are necessary in obtaining reimbursement of new health technologies from public health insurance (in the Czech Republic especially medicinal products). The majority of developed health systems use QALY due to many practical reasons: a combination of length and quality of life, inclusion of patients’ preferences (e.g. between quality and length of life), a comparison of therapies and their cost-effectiveness across the whole health system, rational allocation of scarce resources in comparison with currently reimbursed therapies, transparency etc. QALY has, indeed, its weaknesses such as different utility values with different methods used, inability and insensitiveness of QALY in certain states or diagnosis. Our article tries to highlight and add positives of using QALY and discusses pharmacoeconomic analyses in the international context, which, in our opinion, did not have to be obvious in the original article by Michal Burger. Lastly, it is necessary to emphasize that QALY is not “mantra” but rather the best from existing options when it determines clear and transparent rules within the system. If it is not possible to obtain or use QALY, multi-criteria analysis may be an alternative but it has a vast array of defi cits and thus it should not have an ambition to replace the existing system. The current system may be, however, enriched using so-called value based pricing which applies fl exible willingness-to-pay thresholds when taking into account other factors such as disease severity or non-existence of treatment alternatives.
Tento článek zkoumá nákladovou efektivitu biologických přípravků (etanercept, adalimumab, infliximab) v terapii revmatoidní artritidy na základě perzistence (přežívání) na léčbě jednotlivými terapiemi. Pro tento účel byl vytvořen vlastní farmakoekonomický model v programu TreeAge Pro 2015 ve 20letém časovém horizontu. Model ukázal, že pacienti léčení etanerceptem zůstávají nejdéle na léčbě v 1. linii, z čehož plyne i vyšší kvalita života, a tedy i celkový zisk QALY. Etanercept přinese o 0,24 QALY více oproti adalimumabu a o 0,33 QALY více při srovnání s infliximabem při pouze mírně vyšších nákladech, které jsou však způsobeny vyšší perzistencí na léčbě. Výsledný poměr inkrementálních nákladů a přínosů – ICER (Kč/QALY) – je poté roven 860 000 Kč, respektive 874 000 Kč. Tento výsledek jasně ukazuje, že nejen účinnost per se, ale také dlouhodobá perzistence a vypadávání z léčby je důležitým aspektem moderní biologické léčby.
This paper examines cost-effectiveness of biological agents (etanercept, adalimumab, infliximab) in the therapy of rheumatoid arthritis based on persistence (survival) on these therapies. For this purpose we created own pharmaco-economic model in TreeAge Pro 2015 in 20-year time horizon. The model showed that patients treated with etanercept stay longer in the first line therapy from which springs higher quality of life and thus more QALY gained. Etanercept brings 0,24 QALY more compared to adalimumab and 0,33 QALY more compared to infliximab with only slightly higher costs which are due to higher persistence on the treatment. The incremental cost- -effectiveness ratio (ICER (CZK/QALY)) is equal to 860 and 874 thousand CZK, respectively. This result clearly shows that not only efficacy per se but also long-term persistence and drop-out from treatment is an important aspect of modern biological treatment
- MeSH
- adalimumab ekonomika MeSH
- analýza nákladů a výnosů ekonomika statistika a číselné údaje MeSH
- analýza přežití MeSH
- etanercept ekonomika MeSH
- infliximab ekonomika MeSH
- lidé MeSH
- náklady na zdravotní péči * statistika a číselné údaje MeSH
- registrace MeSH
- revmatoidní artritida * ekonomika farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
90 stran : ilustrace, tabulky ; 30 cm
- MeSH
- ekonomika a organizace zdravotní péče MeSH
- zdravotní péče - kvalita, dosažitelnost a hodnocení MeSH
- Publikační typ
- komentáře MeSH
- Geografické názvy
- Česká republika MeSH
- Konspekt
- Veřejné zdraví a hygiena
- NLK Obory
- veřejné zdravotnictví
- ekonomie, ekonomika, ekonomika zdravotnictví
- NLK Publikační typ
- analýzy
