• Klíčová slova
• SIMEOX,
• MeSH
• bronchiektazie * ošetřování   terapie   MeSH
• dechová terapie mortalita   trendy   MeSH
• klinická studie jako téma MeSH
• lidé MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

Cystická fibróza (CF) se řadí mezi závažné, progredující, zatím nevyléčitelné nemoci. Klinicky se manifestuje zejména obrazem chronického sinopulmonálního onemocnění. Základní terapeutické principy založené na komplexní symptomatické léčbě jsou nově rozšířeny o léčbu modulátory chloridového kanálu a zintenzivnění respirační fyzioterapie využitím přístroje PhysioAssist (Simeox). Vzhledem k postupné progresi ireverzibilních plicních změn s věkem je nezbytné se zaměřit již od raného věku na techniku provádění mukociliární očisty dýchacích cest a u nemocných s dobrou compliance se snažit o rozšíření standardních metod airway clearance přístrojovou podporou s cílem zajistit efektivní expektoraci a minimalizovat tak rozvoj akutních exacerbací. Účinné odhlenění umožňuje snížit počet hospitalizací a potřebu antibiotické terapie, zpomaluje zhoršování plicních funkcí a vede ke zlepšení kvality života. PhysioAssist zaujímá nezastupitelnou roli v péči o nemocné s CF s poruchou expektorace, jak dokládá námi prezentovaná kazuistika 18leté dívky.

Cystic fibrosis (CF) is one of the serious, progressive, as yet incurable diseases. It is clinically manifested mainly by the image of chronic sinopulmonary disease. The basic therapeutic principles based on complex symptomatic treatment are extended by treatment with chloride channel modulators and intensification of respiratory physiotherapy using the PhysioAssist device (Simeox). Due to the age-related gradual progression of irreversible pulmonary changes, it is necessary to focus on the mucociliary airway clearance technique from an early age and to extend standard airway clearance methods with instrumental support in patients with good compliance to ensure effective expectoration and minimize the development of acute exacerbations. Effective attenuation leads to a reduction in the number of hospitalizations and antibiotics, to a slowdown in the deterioration of lung function, and thus to an improvement in the quality of life. PhysioAssist plays an irreplaceable role in the care of CF patients with expectorant disorder, as evidenced by the presented case report of an 18-year-old girl.

• MeSH
• bronchoskopie MeSH
• cystická fibróza * ošetřování   MeSH
• diagnostické zobrazování MeSH
• dítě MeSH
• lidé MeSH
• počítačová rentgenová tomografie MeSH
• poruchy dýchání rehabilitace   MeSH
• spirometrie MeSH
• techniky fyzikální terapie MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• lidé MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

• MeSH
• cystická fibróza terapie   MeSH
• lidé MeSH
• plicní nemoci * terapie   MeSH
• techniky fyzikální terapie * přístrojové vybavení   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

Cystická fibróza (CF) je závažné postupně progredující a život limitující autosomálně recesivně dědičné multiorgánové onemocnění, charakterizované v dětském věku zejména neprospíváním a opakovanými respiračními infekty s dlouhodobým zahleněním. Vývoj onemocnění nelze predikovat ani při stále se zlepšujících diagnostických a terapeutických možnostech. Snaha o maximální kompenzaci základního onemocnění, prevenci a časnou léčbu komplikací, a zejména personalizovaná péče s umožněním inovativní terapie nemocným s dobrou compliance při splnění genetického a věkového hlediska, jsou podstatou aktuálního léčebného přístupu k nemocným s CF. S objevením a zavedením inovativní terapie modulátory transmembránového regulátoru vodivosti - proteinu CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) - do klinické praxe se od roku 2012 významně zlepšila kvalita života nemocných i prognóza onemocnění. V současné době jsou v České republice k dispozici čtyři typy modulátorů CFTR: potenciátor ivacaftor samostatně (Kalydeko) či v kombinaci s korektorem lumacaftor (Orkambi), s korektorem tezacaftor (Symkevi) nebo s dvěma korektory elexacaftor a tezacaftor (Kaftrio). Při nesplnění indikačních kritérií kauzální terapie zůstává snaha o maximální zintenzivnění symptomatické léčby se začleněním přístroje PhysioAssist neboli Simeox do každodenního režimu k usnadnění expektorace a zajištění efektivní airway clearance (hygieny dýchacích cest). Jak dokládá prezentovaná kazuistika 13leté dívky, klinický i funkční benefit z kauzální terapie lze očekávat i u nemocných s CF splňujících indikaci k léčbě modulátory podle registrace amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv.

Cystic fibrosis (CF) is a serious, age-progressive, life-limiting, autosomal recessively inherited multiorgan disease, characterized in childhood mainly by failure to thrive and recurrent respiratory infections with chronic obstruction. The development of the disease cannot be predicted even with ever-improving diagnostic and therapeutic options. Efforts to maximally compensate for the underlying disease, prevention and early treatment of complications, and especially personalized care with the possibility of innovative therapy in patients with good compliance while meeting genetic and age aspects, is the essence of the current therapeutic approach to patients with CF. With the discovery and introduction of innovative therapy with CFTR protein modulators into clinical practice, the quality of life of patients and the prognosis of the disease have significantly improved since 2012. There are currently four types of CFTR modulators available in the Czech Republic: the ivacaftor potentiator alone (Kalydeko) or in combination with the lumacaftor corrector (Orkambi), the tezacaftor corrector (Symkevi), or two elexacaftor and tezacaftor correctors (Kaftrio). If the indication criteria for causal therapy are not met, the effort remains to maximize the intensification of symptomatic treatment with the incorporation of PhysioAssist or Simeox into the daily regimen to facilitate expectoration and ensure effective airway clearance. As the presented case report of a 13-year-old girl demonstrates, clinical, laboratory and functional benefits from causal therapy can also be expected in CF patients who meet the indication for modulator treatment according to the U.S. Food and Drug Administration.

• Klíčová slova
• tezacaftor/ivacaftor,
• MeSH
• aktivátory chloridových kanálů chemie   terapeutické užití   MeSH
• cystická fibróza * farmakoterapie   genetika   MeSH
• dítě MeSH
• mutace genetika   účinky léků   MeSH
• poměr plicní ventilace a perfuze účinky léků   MeSH
• protein CFTR genetika   účinky léků   MeSH
• výroba orphan drugs MeSH
• výsledek terapie MeSH
• vzácné nemoci MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH