- MeSH
- diferenciální diagnóza MeSH
- lidé MeSH
- pancytopenie * diagnóza MeSH
- trombocytopenie * diagnóza MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
V posledních letech můžeme pozorovat významné změny v přístupu a zejména v léčebné strategii u pacientů s imunitní trombocytopenií (ITP). Pandemie covidu-19 urychlila některé dlouhodobé trendy, jako je dřívější zahájení léčby agonisty trombopoetinového receptoru (thrombopoietin receptor agonists, TPO-RA). Lepší pochopení patofyziologie ITP pak vedlo jak k zařazení nových léků, tak k použití kombinované terapie ovlivňující více patofyziologických cest současně, a to zejména u refrakterních pacientů. Za zásadní moment roku 2023 považujeme publikaci aktualizovaných českých doporučení pro diagnostiku a léčbu ITP. Dalšími novinkami uplynulého období je zařazení nových léků do běžné klinické praxe, a to TPO-RA avatrombopagu a inhibitoru slezinné tyrosinkinázy (spleen tyrosine kinase, SYK) fostamatinibu. Řada nových léků ovlivňujících zejména osu B-lymfocyty-protilátky-makrofágy je pak k dispozici v rámci klinických studií.
In recent years, we can observe significant changes in the approach and treatment strategy for patients with immune thrombocytopenia (ITP). The COVID-19 pandemic has accelerated some long-standing trends, such as the earlier introduction of thrombopoietin receptor agonists (TPO-RA). A better understanding of the pathophysiology of ITP has led to the development of new drugs as well as the use of combination therapy, especially in refractory patients. The important moment in 2023 was the publication of updated Czech guidelines for the diagnosis and treatment of ITP Several new drugs, the TPO receptor agonist avatrombopag and the spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor fostamatinib, are available for routine clinical practice. A number of new drugs affecting mainly the B-lymphocyte-antibody-macrophage axis are available in clinical trials.
- Klíčová slova
- avatrombopag, Fostamatinib, studie ADVANCE IV, studie LUNA 3,
- MeSH
- imunosupresivní léčba * metody MeSH
- kinasa Syk antagonisté a inhibitory MeSH
- klinické zkoušky, fáze III jako téma MeSH
- kombinovaná farmakoterapie MeSH
- lidé MeSH
- proteinkinasa BTK antagonisté a inhibitory MeSH
- receptor faktoru aktivujícího B-buňky antagonisté a inhibitory MeSH
- receptory thrombopoetinu antagonisté a inhibitory MeSH
- trombocytopenie * diagnóza farmakoterapie imunologie patofyziologie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- MeSH
- diferenciální diagnóza MeSH
- dospělí MeSH
- lidé MeSH
- lymfohistiocytóza hemofagocytární * diagnóza farmakoterapie komplikace terapie MeSH
- nemoci imunitního systému imunologie patologie MeSH
- sepse diagnóza etiologie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
Early relapse (ER) following Autologous Hematopoietic Cell Transplantation (AHCT) confers a poor prognosis. We therefore developed a novel scoring system to predict ER. A total of 14,367 AHCT-1 patients were transplanted between 2014 and 2019, and were conditioned with Melphalan 200 mg/m2 (Mel200) (n = 7228; 2014-2017) (training cohort); Mel200 (n = 5616; 2018-2019) or Mel140 (n = 1523; 2018-2019) (validation cohorts). PFS-12 and the Cumulative Incidence of Relapse at 12 months were 84.1% and 14.7% (training Mel200), 87.2% and 11.6% (validation Mel200), and 80.3% and 16.9% (validation Mel140), respectively. The points in the risk score were: 0, 1,2 for ISS stages I, II, and III; Disease status: 0 (CR/VGPR); 1 (PR); 2 (SD/MR); 4 (Relapse/Progression); and 1 for Karnofsky ≤ 70. The distribution of scores: 0 (24%), 1 (33.9%), 2 (29.6 %), 3 (9.5%), and ≥4 (2.7%). The score separated PFS-12, with the lowest risk group (n = 1752) having a PFS-12 of 91.7% and the highest risk group (n = 195) 57.1%. This also applied in cytogenetically high-risk patients. If the pre-score baseline risks are 15% (standard risk) and 25% (high-risk), a score of ≥4 confers calculated risks of 38% and 54%, respectively. This novel EBMT ER score, therefore, allows for the identification of five discrete prognostic groups.
- Klíčová slova
- avatrombopag, doptelet,
- MeSH
- klinická studie jako téma MeSH
- lidé MeSH
- receptory thrombopoetinu * aplikace a dávkování MeSH
- statistika jako téma MeSH
- trombocytopenie * farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- komentáře MeSH
Léčba imunitní trombocytopenie (ITP) doznala v době pandemie COVID-19 některých změn. Kromě tradiční terapie první linie se v posledních letech dostává do popředí i terapie agonisty trombopoetinového receptoru a kombinace imunosupresivních terapií. I přesto se stále objevují výzvy v podobě refrakterních případů, které vyžadují agresivnější přístup či terapii novými preparáty mimo schválené indikace nebo v rámci studií. Probíhající pandemie COVID-19 a následný rozmach očkování jsou často jedinou dohledatelnou příčinou nových případů ITP diagnostikovaných v posledních dvou letech. Cílem tohoto článku je shrnout dosavadní léčebná doporučení a zároveň poukázat na nové terapeutické možnosti z posledních let, které zatím nejsou součástí platných guidelines.
Treatment of immune thrombocytopenia (ITP) underwent certain changes during the COVID-19 pandemic. In addition to traditional first-line therapy, thrombopoietin receptor agonists therapy and combination of immunosuppressants have achieved a stronger position in recent years. Nevertheless, there are still refractory cases that require a more aggressive approach or the administration of the new targeted drugs outside the approved indications or studies. The COVID-19 pandemic itself and the subsequent boom in vaccination are often the only unequivocal causes of new cases of ITP diagnosed in the previous two years. The aim of this article is to summarize the current treatment recommendations and highlight possible new therapeutic options according to our single-centre experience.
- Klíčová slova
- TPO mimetika,
- MeSH
- COVID-19 komplikace MeSH
- idiopatická trombocytopenická purpura * etiologie terapie MeSH
- imunosupresivní léčba metody MeSH
- lidé MeSH
- vakcíny proti COVID-19 škodlivé účinky MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- Klíčová slova
- eltrombopag,
- MeSH
- dospělí MeSH
- krvácení prevence a kontrola MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- receptory thrombopoetinu agonisté terapeutické užití MeSH
- senioři nad 80 let MeSH
- trombocytopenie * farmakoterapie komplikace MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- senioři nad 80 let MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
Imunitní trombocytopenie (ITP) je autoimunitní onemocnění charakterizované poklesem počtu trombocytů a s tím korelujícím zvýšeným rizikem či přítomností krvácení. Změna náhledu na patofyziologii ITP o poznání, že se jedná i o suboptimální produkci destiček, vedla k zavedení agonistů trombopoeti nového receptoru. Romiplostim patří mezi agonisty trombopoetinového receptoru 2. generace. Máme k dispozici robustní data z klinických studií i více než desetileté zkušenosti z běžné klinické praxe prokazující vysokou účinnost a bezpečnost romiplostimu v léčbě ITP. Proti původním předpokladům je romiplostim kvůli svému imunomodulačnímu účinku schopen navodit až u třetiny pacientů setrvalou remisi přetrvávající po ukončení léčby. V současné době patří romiplostim mezi standardní modality 2. linie. Léčbu ITP navíc ovlivnila pandemie covidu19, která urychlila některé dlouhodobé trendy, jako je dřívější nasazení agonistů trombopoetinového receptoru.
Immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disease characterized by a decrease in platelet count with an increased risk or presence of bleeding depending on the thrombocytopenia degree. Shift in the way we view the pathophysiology of ITP to include the recognition that it also involves an inadequate platelet production led to the introduction of thrombopoietin receptor agonists. Romiplostim belongs to second generation of thrombopoietin receptor agonists. We have robust data from clinical studies as well as more than decade of experience from routine clinical practice demonstrating high efficiency and safety of romiplostim for the treatment of ITP Romiplostim wasn't considered to be a curative treatment, but thanks to its immunomodulating effect, romiplostim can induce a permanent remission in up to a third of patients that persists after the end of therapy. Now, romiplostim is standard secondline treatment. In addition, the treatment of ITP has been influenced by the COVID19 pandemic, which has accelerated some longterm trends such the earlier introduction of thrombopoietin receptor agonists.
