Substituční imunoglobulinová léčba představuje nejúčinnější léčebný přístup u pacientů s vrozenými poruchami tvorby protilátek. Ty představují nejpočetnější skupinu pacientů z vrozených poruch imunitního systému. Národní registr primárních imunodeficiencí České republiky slouží, mimo jiné, jako užitečný nástroj k celonárodnímu monitorování spotřeby imunoglobulinových preparátů u pacientů s tímto onemocněním. Z celkového počtu 1 029 pacientů vedených v registru bylo celkem 501 (48,7 %) léčeno imunoglobulinovou substituční léčbou. Většina z nich patřila do skupiny pacientů s poruchou tvorby protilátek (479; 95,6 %), ostatní byli s diagnózami ze skupiny dalších dobře definovaných imunodeficiencí (16; 3,2 %), kombinovaných imunodeficiencí (5; 1,0 %) a poruch komplementového systému (1; 0,2 %). Většina pacientů na této substituci byla léčena klasickými imunoglobuliny subkutánními (212 pacientů; 42,3 %), dále intravenózními (179 pacientů; 35,7 %) a hyaluronidázou facilitovaným subkutánním podáním imunoglobulinů (98 pacientů; 19,6 %). U 12 pacientů (2,4 %) bylo prováděno intramuskulární podávání. Průměrná dávka se pohybovala pod doporučenou hodnotou 0,40 g/kg/měsíc (u intravenózních 0,32 g/kg/měsíc, u subkutánních 0,27 g/kg/měsíc, u facilitovaných subkutánních 0,37 g/kg/měsíc). Nejnižší sérové koncentrace IgG před podáním další dávky imunoglobulinové substituční léčby se u všech způsobů podávání průměrně pohybovaly nad 6 g/l. Substituční imunoglobulinová léčba pacientů v České republice zatím po stránce kvalitativní nedosahuje úrovně vyspělých států. Pro zlepšení kvality péče o imunodeficitní pacienty je i nadále důležité získávání validních dat o spotřebě těchto preparátů, a tak díky Národnímu registru umožňovat nutnou argumentaci v jednání se zdravotními pojišťovnami.
Immunoglobulin replacement therapy is the most frequently used therapeutic approach in patients with congenital defects of antibody production, which represent the largest group of patients among primary immunodeficiency disorders. The National registry of primary immunodeficiency disorders serves as a useful tool for nationwide monitoring of immunoglobulin replacement therapy consumption in this patient. Out of the total number of 1029 patients with referred in registry, a total of 501 (48.7%) of them were treated with immunoglobulin replacement therapy. The majority of patients belonged to the group of patients with antibody deficiency disorders (479; 95.6%), other patients suffered from dia- gnoses of other well-defined immunodeficiencies (16; 3.2%), combined immunodeficiencies (5; 1.0%) and defects of the complement system (1; 0.2%). Most patients were treated with conventional subcutaneous (212 patients; 42.3%), intravenous (179 patients; 35.7%), and finally hyaluronidase-facilitated subcutaneous immunoglobulin administration (98 patients; 19.6%). In 12 patients (2.4%), intramuscular administration was reported. The average dose of was below the recommended 0.40 g/kg/month (intravenous: 0.32 g/kg/month, conventional subcutaneous 0.27 g/kg/month, facilitated subcutaneous: 0.37 g/kg/month). The averaged trough IgG levels were 6 g/l for all routes of administration. The immunoglobulin replacement therapy of patients with primary immunodeficiency in the Czech Republic did not reach the level of developed countries. To maintain the quality of care for immunological patients, despite the worldwide increasing consumption of these drugs due to the expansion of treatment indications and limited human resources for their production, it is important to obtain valid data on usage of these drugs in our country.
- MeSH
- imunoglobulin G aplikace a dávkování MeSH
- injekce intramuskulární statistika a číselné údaje MeSH
- injekce subkutánní statistika a číselné údaje MeSH
- intravenózní imunoglobuliny aplikace a dávkování MeSH
- intravenózní podání statistika a číselné údaje MeSH
- lidé MeSH
- primární imunodeficience epidemiologie farmakoterapie klasifikace MeSH
- registrace statistika a číselné údaje MeSH
- spotřeba léčiv statistika a číselné údaje MeSH
- způsoby aplikace léků MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Geografické názvy
- Česká republika MeSH
Despite the progress in the understanding how COVID-19 infection may impact immunocompromised patients, the data on inborn errors of immunity (IEI) remain limited and ambiguous. Therefore, we examined the risk of severe infection course and hospital admission in a large cohort of patients with IEI. In this multicenter nationwide retrospective survey-based trial, the demographic, clinical, and laboratory data were collected by investigating physicians from 8 national referral centers for the diagnosis and treatment of IEI using a COVID-19-IEI clinical questionnaire. In total, 81 patients with IEI (including 16 with hereditary angioedema, HAE) and confirmed SARS-CoV-2 infection were enrolled, and were found to have a 2.3-times increased (95%CI: 1.44-3.53) risk ratio for hospital admission and a higher mortality ratio (2.4% vs. 1.7% in the general population). COVID-19 severity was associated with the presence of clinically relevant comorbidities, lymphopenia, and hypogammaglobulinemia, but not with age or BMI. No individuals with HAE developed severe disease, despite a hypothesized increased risk due to perturbed bradykinin metabolism. We also demonstrated a high seroconversion rate in antibody-deficient patients and the safety of anti-spike SARS CoV-2 monoclonal antibodies and convalescent plasma. Thus, IEI except for HAE, represent significant risk factors for a severe COVID-19. Therefore, apart from general risk factors, immune system dysregulation may also be involved in the poor outcomes of COVID-19. Despite the study limitations, our results support the findings from previously published trials.
- MeSH
- COVID-19 epidemiologie MeSH
- dospělí MeSH
- hospitalizace statistika a číselné údaje MeSH
- komorbidita MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- primární imunodeficience epidemiologie MeSH
- průzkumy a dotazníky MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- rizikové faktory MeSH
- SARS-CoV-2 fyziologie MeSH
- stupeň závažnosti nemoci MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- multicentrická studie MeSH
- práce podpořená grantem MeSH
- Geografické názvy
- Česká republika MeSH
BI-VIDITEST Total r.t.u. (dále BIT) je test umožňující provést kultivaci nestimulovaných a PHA stimulovaných vzorků plné heparinizované krve. V supernatantech těchto kultur pak může být vhodnými metodami a soupravami stanovován IFNγ, ale i řada dalších cytokinů, chemokinů a růstových faktorů. BIT je tedy modifikací kultivační části testů IGRA (Interferon Gamma Releasing Assay), založených na analýze supernatantů buněčných kultur plné krve. Předpokládá se, že tento test bude postupně rozšiřován o testování buněčné reaktivity na řadu dalších stimulans.
BI-VIDITEST Total r.t.u. (next BIT) allows the cultivation of unstimulated and PHA-stimulated samples of whole heparinized blood to obtain the supernatants of these cultures. IFNγ, but also other cytokines, chemokines and growth factors can be determined by proper methods and kits in such supernatants. BIT is thus a modification of the cultivation part of Interferon Gamma Releasing Test (IGRA) based on analysis of blood culture supernatants. It is believed that this assay will be gradually expanded by testing responsiveness to a variety of other stimulants.
- Klíčová slova
- IGRA test, BI-VIDITEST,
- MeSH
- buněčná imunita * imunologie MeSH
- imunologické testy * MeSH
- interferon gama imunologie krev MeSH
- klinické zkoušky jako téma MeSH
- kultivační vyšetření krve MeSH
- lidé MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- práce podpořená grantem MeSH
PURPOSE: Immunoglobulin substitution therapy is an essential therapeutic approach for patients with primary antibody deficiencies. Different methods of administration, including intravenous immunoglobulin (IVIG) or subcutaneous immunoglobulin (SCIG) preparations, provide effective and tolerable treatment and enable the adjustment of therapy to patients' needs. A new 20% SCIG represents a new therapeutic option and a new route of administration using rapid-push application. The aim of the Czech Hizentra Noninterventional Study With Rapid Push (CHHINSTRAP) is to evaluate patient satisfaction with as well as the tolerability and efficacy of nonmedical switch to 20% SCIG from previous treatment with IVIG or SCIG and rapid push as a new way to administer SCIG. CHHINSTRAP is the first Phase IV, noninterventional, open-label, prospective, multicentric study of this type conducted in Central and Eastern Europe. METHODS: Primary end points, including efficacy, adverse effects, convenience of use, and overall satisfaction, were evaluated by Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication version II. Secondary end points, such as serum IgG trough levels, infusion duration, number of application sites, frequency of infections, related hospital admissions, and antibiotic consumption, were obtained from patients at each follow-up visit. FINDINGS: Together, 50 eligible patients with primary antibody deficiency were switched from SCIG or IVIG to an equivalent dose of 20% SCIG and were followed up for 12 months during 5 consecutive visits. The results indicate that patients switched from previous IVIG or SCIG preparations had significantly higher serum trough IgG levels and a lower incidence of infections and related events, such as hospital admissions or consumption of antibiotics. These findings were also reflected in gradually increasing convenience of use and overall satisfaction reported by patients. Apart from duration of application, no differences were found between patients previously receiving SCIG or IVIG. Moreover, our study found a high level of safety of 20% SCIG rapid push, which was comparable to other preparations and application methods. IMPLICATIONS: On the basis of the results of CHHINSTRAP study, we conclude that 20% SCIG is a tolerable and effective immunoglobulin preparation, representing a new therapeutic approach in patients with primary antibody deficiencies. Its efficacy and tolerability have been found in patients on nonmedical switch from previous treatment with IVIG or SCIG.
- MeSH
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- imunoglobulin G aplikace a dávkování škodlivé účinky MeSH
- injekce subkutánní MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mladý dospělý MeSH
- průzkumy a dotazníky MeSH
- senioři MeSH
- spokojenost pacientů MeSH
- subkutánní infuze MeSH
- syndromy imunologické nedostatečnosti farmakoterapie MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mladý dospělý MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- senioři MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- klinické zkoušky, fáze IV MeSH
- multicentrická studie MeSH
- práce podpořená grantem MeSH
- Geografické názvy
- Česká republika MeSH
- Publikační typ
- abstrakt z konference MeSH
- Publikační typ
- abstrakt z konference MeSH
- Klíčová slova
- histaminová intolerance, histamin-degradační aktivita,
- MeSH
- afinita protilátek MeSH
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- feces enzymologie MeSH
- histamin * fyziologie imunologie krev MeSH
- histaminasa * krev MeSH
- imunoenzymatické techniky metody MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- potravinová alergie * diagnóza imunologie krev MeSH
- radioimunoanalýza MeSH
- reagenční diagnostické soupravy MeSH
- senioři MeSH
- uvolňování histaminu MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- senioři MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- abstrakt z konference MeSH
