Za posledných niekoľko rokov došlo k významnému pokroku v medikamentóznej liečbe sclerosis multiplex. Prakticky každý rok sú schvaľované nové molekuly s vyšším stupňom účinnosti. Od liekov s kontinuálnou aplikáciou sa prechádza postupne k liekom s možnosťou ich podávania pulznou formou, čo vplýva aj na zvýšenie adherencie pacientov k podávanej liečbe. Podávané lieky súčasne s ich protizápalovým účinkom oslabujú aj ochrannú funkciu imunitného systému. Pacienti sú takto vystavení vyššiemu riziku infekčných komplikácií. Postupná identifikácia veľmi heterogénnych patomechanizmov ochorenia v budúcnosti umožní cielenejší prístup k liečbe nielen zápalu, ale aj sprievodnej neurodegenerácie.
During several last years, important progress in medicamentous treatment of multiple sclerosis has been achieved. Every year new molecules with higher degree of efficiency are approved. Medication with continuous application is replaced by pulse therapy that improves adherence of patients to the therapy. Used medication beside anti-inflammatory effect has also immunosuppressive effect. The treated patients are under increased risk of infectious complications. Identification of heterogenous pathomechanisms of the disease in the future could help to find better approach to the treatment of inflammation and accompanying neurodegeneration.
- MeSH
- biologická terapie trendy MeSH
- lidé MeSH
- monoklonální protilátky aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- roztroušená skleróza * terapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- Publikační typ
- abstrakt z konference MeSH
Pozadie a okolnosti organizácie prieskumu: Správna liečba neuropatickej bolesti predstavuje významnú súčasť každodennej praxe ambulantného neurológa. Napriek rozrastajúcej sa palete účinných látok používaných k symptomatickej liečbe bolestivých foriem neuropatií rôznej etiológie je známa skutočnosť, že lieky sa nepoužívajú v celom rozpätí ich terapeutického dávkovania a že sú často poddávkovávané aj napriek dobrej tolerancii a nedosiahnutiu požadovanej úľavy. Cieľ: Primárnym cieľom neintervenčného klinického skúšania bolo posúdiť preskripčné zvyklosti neurológov – špecialistov u pacientov s neuropatickou bolesťou rôznej etiológie z hľadiska titrácie a maximálnej použitej dávky lieku. Sekundárnym cieľom bolo posúdiť „bod satisfakcie“ lekára s efektívnosťou liečby gabapentínom, posúdiť vplyv etiológie, ko-farmakoterapie a prípadných komorbidít. Metodika a výsledky: Prospektívne multicentrické (87 neurologických ambulancií s pokrytím územia celého Slovenska) neintervenčné klinické skúšanie v súbore 972 dospelých pacientov s neuropatickou bolesťou rôzneho pôvodu, indikovaných na liečbu gabapentínom, resp. pacientov už priebežne liečených gabapentínom. Elektronický formulár účastníka klinického skúšania (CRF) zaznamenával základné anamnestické a antropometrické dáta, intenzitu (analógová škála bolesti) a kvalitu bolesti, resp. jej ekvivalentov a ich dynamiku v priebehu liečby po dobu 6 mesiacov. Iniciácia liečby gabapentínom bola u 841 a pokračujúca liečba bola u 131 pacientov. V súbore prevažovali ženy (61,4 %), najčastejšou príčinou bolesti bola diabetická neuropatia (70,1 %). Podľa použitej dávky gabapentínu sme súbor rozdelili na dve skupiny s arbitrárnou hranicou dávky 1 800 mg (< 1 800 mg resp. ≥ 1 800 mg). Dávkou ≥1 800 mg bolo liečených len 98 pacientov, až 658 pacientov bolo liečených maximálnou dávkou < 900 mg. Nedostatočne kompenzovaní diabetici (HbA1c > 7 %) vyžadovali k rovnakému terapeutickému efektu liečby vyššie dávky lieku. Záver: Napriek dobrej efektivite liečby už nižšími dávkami gabapentínu, ako aj jeho dobrej tolerancii, väčšina pacientov užívala gabapentín v nedostatočnom dávkovaní, nevyužívajúc tak celý terapeutický potenciál lieku. Pacienti s nedostatočne kompenzovaným diabetom, ktorý bol aj najčastejšou príčinou neuropatickej bolesti, vyžadovali vyššiu dennú terapeutickú dávku (DTD) gabapentínu ako pacienti s inou etiopatogenézou bolesti, čo akcentuje potrebu prísnej glykemickej kontroly ako základného predpokladu účinnej farmakologickej symptomatickej liečby.
Study background: Proper management of neuropathic pain is a major part of an outpatient neurologist's everyday practice. Despite an increasing range of active substances used for symptomatic treatment of painful forms of neuropathies of varying aetiology, it is a well-known fact that drugs are not used across the entire therapeutic dosage range and are often insufficiently dosed even in spite of good tolerance and failure to achieve desired relief. Purpose: The primary purpose of the non-interventional clinical trial was to assess the prescribing patterns of neurology specialists in patients with neuropathic pain of varying aetiology in terms of titration and the maximum dose of the drug used. The secondary purpose was to assess the "point of satisfaction" of the physician with the efficacy of treatment with gabapentin as well as to assess the effect of aetiology, co-pharmacotherapy, and possible comorbidities. Methods and results: A prospective multicentre (87 outpatient neurology practices covering the whole area of Slovakia) non-interventional clinical trial in a cohort of 972 adult patients with neuropathic pain of varying aetiology who were either indicated for treatment with gabapentin or continuously treated with gabapentin. An electronic clinical record form (CRF) was used to record the patient's basic medical history and anthropometric data, the intensity (analogue pain scale) and quality of pain and/or of its equivalents and their dynamics in the course of treatment over a period of six months. Initiation of treatment with gabapentin was the case in 841 patients and continuing treatment in 131 patients. There was a predominance of women (61.4%) in the cohort and diabetic neuropathy was the most frequent cause of pain (70.1%). Based on the dose of gabapentin used, the cohort was divided into two groups with an arbitrary dose threshold of 1800 mg (< 1800 mg and ≥ 1800 mg, respectively). Only 98 patients were treated with a dose ≥ 1800 mg; as many as 658 patients were treated with a maximum dose of < 900 mg. Poorly compensated diabetic patients (HbA1c > 7%) required higher doses of the drug to achieve similar therapeutic effect of the treatment. Conclusion: Despite good efficacy of treatment with even lower doses of gabapentin and its good tolerance, the majority of patients used gabapentin in insufficient doses, thus not utilizing the whole therapeutic potential of the drug. Patients with poorly compensated diabetes, which also was the most frequent cause of neuropathic pain, required a higher daily therapeutic dose (DTD) of gabapentin than those with a different aetiopathogenesis of pain, which accentuates the need for tight glycaemic control as a fundamental prerequisite for effective pharmacological symptomatic treatment.
- MeSH
- aminy aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- bolest farmakoterapie MeSH
- GABA aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- hodnocení výsledků zdravotní péče statistika a číselné údaje MeSH
- index tělesné hmotnosti MeSH
- komplikace diabetu MeSH
- kyseliny cyklohexankarboxylové aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- měření bolesti MeSH
- nemoci periferního nervového systému etiologie farmakoterapie klasifikace MeSH
- prospektivní studie MeSH
- rozvrh dávkování léků MeSH
- statistika jako téma MeSH
- vztah mezi dávkou a účinkem léčiva MeSH
- Check Tag
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Geografické názvy
- Slovenská republika MeSH
Skleróza multiplex (SM) je ochorenie prejavujúce sa opakujúcimi zápalmi v centrálnom nervovom systéme, ktoré sú spojené s následným degeneratívnym postihnutím nervových buniek. Vzhľadom na to, že ochorenie sa manifestuje prevažne v mladom dospelom veku s prevahou postihnutia žien v období reprodukcie, je dôležité poznať vzájomné vzťahy medzi týmto ochorením a tehotenstvom. Dôležité je najmä poznať vplyv ochorenia a jeho liečby na samotný plod nielen počas tehotenstva, ale tiež aj po jeho ukončení – v laktačnom období. V predloženej práci sú zhrnuté súčasné poznatky týkajúce sa tejto problematiky s poukázaním na ich využitie v klinickej praxi.
Multiple sclerosis is a relapsing inflammatory disease of central nervous system associated with degenerative changes of neuronal cells. Disease occur during the young adult age with prepoderant occurence in women during the reproductive age. With this point view it is very important to know the relationship between this disease and gravidity. The most important is to know the influence of the disease and its therapy na foetus during gravidity but also on the baby in suckling period. In this paper are presented the contemporary knowleges concerning this problem.
- MeSH
- neurochirurgie MeSH
- neurologie MeSH
- Publikační typ
- biografie MeSH
- O autorovi
- Traubner, Pavel, 1941- Autorita
V posledných rokoch došlo k významnému pokroku v liečbe sclerosis multiplex. Natalizumab predstavuje prvý významnejšie účinný liek u tohto ochorenia. Jeho výroba bola umožnená vďaka prudkému rozvoju molekulárnej biológie, ktorý umožnil vznik špecifickej antimigračnej terapie v oblasti hemato-encefalickej bariéry. Rozpoznávanie viacerých kľúčových miest imunopatologického procesu u SM umožňuje rozvoj i ďalších špecificky orientovaných terapeutických postupov. K pokroku pri hľadaní účinnejšej terapie prispieva tiež rozvoj nových zobrazovacích technológií NMR ako aj v molekulárno-genetickej diagnostike (proteonomika, farmakogenomika, metabolomika a transkriptonomika). Poznatky z týchto oblastí poskytujú podklady pre postupný vývoj individuálne orientovanej terapie tohto etiopatogeneticky heterogénneho ochorenia.
Vývojové poruchy nervového systému (neurodevelopmental disorders) predstavujú rôznorodú skupinu porúch s viac alebo menej špecifickými príznakmi postihnutia centrálneho nervového systému. Môžu sa tu vyskytovať ADHD, DLD, LD, epilepsia, pervazívne vývojové poruchy, PDD/ASD, Gilles de la Touretteov syndróm, mentálna retardácia, mozgová obrna a poruchy správania (7, 9). Prevalencia niektorých týchto porúch v populácii je uvedená v tabuľke 1.
- MeSH
- afektivní psychózy diagnóza etiologie genetika MeSH
- Angelmanův syndrom diagnóza etiologie genetika MeSH
- dyslexie diagnóza etiologie genetika MeSH
- hyperkinetická porucha diagnóza etiologie genetika MeSH
- lékařská genetika metody normy trendy MeSH
- lidé MeSH
- mikrocefalie etiologie genetika MeSH
- poruchy učení epidemiologie etiologie genetika MeSH
- Rettův syndrom diagnóza etiologie genetika MeSH
- vývojové poruchy u dětí diagnóza etiologie genetika MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
Uvedená je stručná kazuistika prvého pacienta liečeného natalizumabom v Slovenskej republike pri diagnóze sclerosis multiplex. Natalizumab je prvou monoklonálnou protilátkou schválenou pre liečbu tohoto ochorenia. Liečba natalizumabom u tohoto pacienta bola indikovaná pre výraznú progresiu ochorenia napriek pokračujúcej liečbe interferonom beta. Stav pacienta doposiaľ po absolvovaní 11 mesačnej liečby natalizumabom je stabilizovaný. Pri kontrolnom MR vyšetrení po polroku liečby natalizumabom je zreteľná redukcia veľkosti zápalových ložísk. Liek je nádejou pre pacientov s agresívnymi prejavmi ochorenia ako aj pri zlyhaní inej imunomodulačnej liečby.
A case report of the first patient with MS treated with natalizumab in the Slovak Republic is presented. Natalizumab is the first monoclonal antibody approved for treatment of MS. Therapy was indicated for significant progression of the disease despite therapy with interferon beta. Patient´s status is stabile after 11 months therapy with natalizumab. Control MR examination after 6 months therapy with natalizumab revealed apparent reduction in size of inflammatory foci. The drug seems to be the hope for patients with aggressive symptoms of the illness as well as for failure of other immunomodulate therapy.
Monoklonálne protilátky sa stali veľmi atraktívnou skupinou liečiv umožňujúcich selektívnu moduláciu cieľových molekúl. Napriek úšpešným výsledkom ich testovania u zvierat ostáva z hľadiska ich použitia vklinickej praxi veľa nezodpovedaných otázok a to vzhľadom aj na niektoré kontroverzné výsledky ich testovania u človeka. Skleróza multiplex je v odbore neurológia zatiaľ ojedinelým ochorením kde sa pokročilo najďalej v klinickom testovaní ako aj praktickom použití monoklonálnych protilátok. Veľmi priaznivé terapeutické výsledky s natulizumabom sa stali veľkou nádejou do budúcnosti.
Monoclonal antibodies are very attractive group of remedies that enable selective modulation of target molecules. Despite successful experiments with animals there is a number of open questions regarding their clinical use and some disputable results of testing on a human being. Multiple sclerosis is a unique neurological disease with very good clinical testing and practical use of monoclonal antibodies. Favorable therapeutic results with natalizumab are great expectation for the future.