Autori nastoľujú v tomto prehľade diskusiu o praktických problémoch týkajúcich sa farmakologickej liečby idiopatickej pľúcnej fibrózy (IPF). Zvláštnu pozornosť venujú nedávno schválenej antifibroproliferatívnej liečbe. Argumentujú poznatkami z nedávno publikovaných klinických štúdií, zameraných na účinnosť a bezpečnosť antifibroproliferatívnej liečby, a z metaanalýz sústreďujúcich sa na subpopulácie pacientov či špecifické podmienky podávania liečby. Na základe týchto faktov podporujú úsilie o zrušenie limitácie indikácie na ľahkú a strednú IPF. Odporúčajú včasné zahájenie liečby bez ohľadu na minimálnu klinickú symptomatológiu či funkčný deficit. Z medicínskeho hľadiska považujú za vhodné rozšíriť indikačné kritériá aj na prípady možnej IPF. Aj keď nevylučujú budúce podávania kombinovanej antifibroproliferatívnej liečby, upozorňujú na úskalia takéhoto prístupu. Kriticky sa stavajú k aktuálne používaným kritériám pre ukončenie antifibroproliferatívnej liečby pre progresiu ochorenia. Pri akútnej exacerbácii odporúčajú pokračovať v antifibroproliferatívnej liečbe, nakoľko priaznivý účinok žiadnej inej liečby pri tejto udalosti nebol hodnoverne potvrdený.

Discussed in the review are practical issues regarding the pharmacological treatment of idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). Psirticular attention is paid to recently approved antifibroproliferative therapy. Presented are results of recently published clinical trials focused on the efficacy and safety of antifibroproliferative therapy and metaanalyses focused on patient subpopulations or specific conditions of treatment. Based on these facts, the effort to cancel the indication limitation for mild and moderate IPF is supported. Eeirly initiation of treatment is recommended, regardless of minimal clinical symptoms and/or functional deficit. From a medical point of view, it is considered appropriate to extend the indication criteria to cases of possible IPF. Although the future administration of combined antifibroproliferative treatment is not excluded, attention is drawn to problems associated with such an approach. The currently used rules for discontinuation of antifibroproliferative therapy due to disease progression are criticized. It is recommended to continue with antifibroproliferative therapy in acute exacerbation because no other treatment has been found to be beneficial in these events.

• Klíčová slova
• antifibroproliferativní léčba, nintedanib, PIRFENIDON,
• MeSH
• acetylcystein terapeutické užití   MeSH
• idiopatická plicní fibróza * farmakoterapie   MeSH
• indoly * ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• inhibitory enzymů terapeutické užití   MeSH
• klinická studie jako téma MeSH
• kombinovaná farmakoterapie MeSH
• lidé MeSH
• progrese nemoci MeSH
• pyridony * ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• schvalování léčiv MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH

• Klíčová slova
• antifibrotická léčba, pirfenidon, nintedanib, limit úhrady léku,
• MeSH
• acetylcystein aplikace a dávkování   farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• analýza přežití MeSH
• biopsie metody   škodlivé účinky   využití   MeSH
• bronchoalveolární laváž MeSH
• časná lékařská intervence MeSH
• idiopatická plicní fibróza * diagnóza   etiologie   farmakoterapie   MeSH
• imunologické testy metody   využití   MeSH
• indoly ekonomika   farmakologie   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• klinické zkoušky jako téma MeSH
• kongresy jako téma MeSH
• lékové předpisy ekonomika   normy   MeSH
• lidé MeSH
• počítačová rentgenová tomografie metody   využití   MeSH
• přežití po terapii bez příznaků nemoci MeSH
• pyridony ekonomika   farmakologie   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• revize kvality lékařské péče MeSH
• směrnice pro lékařskou praxi jako téma MeSH
• spirometrie metody   využití   MeSH
• transplantace plic MeSH
• všeobecné zdravotní pojištění ekonomika   normy   organizace a řízení   MeSH
• výběr pacientů MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

Východiska: V léčbě pokročilého karcinomu ledvin se v posledních letech začala využívat cílená biologická léčba, která prokázala svou účinnost v řadě klinických studií i v reálné klinické praxi. Určitou limitací jejich podání však zůstává vysoká finanční náročnost. Přesná data pro stanovení nákladové efektivity v ČR dosud chybějí, pokusili jsme se proto zhodnotit celkové náklady na terapii mRCC v komplexním onkologickém centru u pacientů léčených sunitinibem a/nebo sorafenibem. Soubor pacientů a metody: Celkem 31 pacientů bylo v období 06/2006–09/2009 léčeno jedním z inhibitorů kináz a sledováno minimálně 12 měsíců. Hodnocen byl klinický stav (vývoj onemocnění, nežádoucí účinky, redukce dávek) a přímé náklady zaznamenané v komplexním onkologickém centru (medikace, vyšetření, hospitalizace). Výsledky: Multikinázové inhibitory byly u většiny pacientů podány v 2. linii léčby; 1. linií byl nejčastěji INF-? (86,7 %). Náklady na jeden měsíc terapie do progrese onemocnění se pohybují průměrně ve výši 94 141,8 Kč (sunitinib: doba do progrese 11 měsíců, náklady 1 267 648,5 Kč; sorafenib: doba do progrese 8 měsíců, náklady 896 670,1 Kč). Inkrementální poměr nákladové efektivity byl 123 659,5 Kč za měsíc bez PD u pacientů léčených sunitinibem vs sorafenibem. Ve fázi progrese mRCC jsou měsíční náklady průměrně 45 767,0 Kč; u více než poloviny pacientů je po PD zvolena sekvenční terapie (po selhání sunitinibu byl podán sorafenib a opačně), ostatní jsou léčeni pouze podpůrnou medikací. Během sledovaného období zemřelo 16 pacientů, průměrné náklady od podání inhibitorů kináz do úmrtí (medián 12 měsíců) byly 1 180 795,4 Kč. U čtvrtiny pacientů nebyla dosud zaznamenána progrese (medián doby bez progrese: sunitinib 18 měsíců, sorafenib 14 měsíců). Závěr: Celkové náklady na terapii pacientů s mRCC jsou do progrese onemocnění z více než 95 % tvořeny cenou léku, u progredujících pacientů tvoří léky více než 90 % celkových nákladů. Srovnáním preparátů jsme zjistili, že v 2. linii terapie mRCC lze za cenu 123 659,5 Kč dosáhnout jednoho měsíce bez PD při léčbě sunitinibem ve srovnání se sorafenibem.

Backgrounds: Targeted biologic therapy has been proven to be effective compared to the current therapy of metastatic renal cell carcinoma (mRCC) in clinical studies as well as in actual clinical practice, but its high cost is a potentially limiting factor. Since the local cost-effectiveness analysis is missing, we assessed the cost of sunitinib and sorafenib in the treatment of mRCC in a comprehensive cancer centre. Patients and Methods: A total of 31 patients were treated with sunitinib and/or sorafenib between 06/2006 and 09/2009 and then followed for at least 12 months. Clinical (disease progression, adverse events, dose reduction) and cost data (medication, examination, hospitalization) were assessed in the comprehensive cancer centre (1€ = 25.78 CZK). Results: The multikinase inhibitors were the second line treatment for most patients after INF-? therapy failure (86.7%). The mean cost per month to progression (PD) was 94,141.8 CZK/3,651.7 € (sunitinib: 11 months to PD, cost to PD 1,267,648.5 CZK/49,171.8 €; sorafenib: 8 months to PD, cost to PD 896,670.1 CZK/34,781.6 €). The incremental cost-effectiveness ratio was 123,659.5 CZK/4,796.7 € per progression-free month in sunitinib vs sorafenib patients. The mean cost per month after PD was 45,767.0 CZK/1,775.3 € with sequential therapy (sorafenib after sunitinib failure and vice-versa in more than half of patients) or best supportive care. 16 patients died during the study period with mean cost of 1,180,795.4 CZK/45,802.8 € per 12 months (median between treatment initiation with sunitinib or sorafenib and death). 8 patients (26%) did not achieve progression (median progression-free survival to 09/2009: sunitinib 18 months, sorafenib 14 months). Conclusion: The cost of medication made up more than 95% of total costs to PD and more than 90% after PD. The cost per progression-free month was 123,659.5 CZK/4,796.7 € in mRCC patients treated with sunitinib vs sorafenib.

• Klíčová slova
• cílená léčba, farmakoekonomika,
• MeSH
• analýza nákladů a výnosů MeSH
• antitumorózní látky ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• benzensulfonáty ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• dospělí MeSH
• indoly ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• inhibitory angiogeneze ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• karcinom z renálních buněk ekonomika   farmakoterapie   sekundární   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• muži MeSH
• nádory ledvin ekonomika   patologie   MeSH
• náklady na léky MeSH
• pyridiny ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• pyrroly ekonomika   terapeutické užití   MeSH
• senioři MeSH
• sunitinib MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• senioři MeSH
• ženské pohlaví MeSH