OBJECTIVES: In the Czech Republic, the health technology assessment (HTA) approaches have been implemented in evaluation of medicinal products since 2008. The aim of this study was to provide an overview of the implementation of HTA and different levels thereof in the evaluation process conducted by the State Institute for Drug Control (SUKL) and to describe the impact of HTA on the entrance of new medicinal entities into out-patient healthcare system including highly innovative and orphan drugs. METHODS: Materials supporting this overview were collected using the records in the database of administrative proceedings of SUKL, in-house standard operating procedures, and the legislation in force. Based on these sources as well as the hands-on knowledge of the current practice, a brief description of the general rules of administrative proceedings involving HTA of varying complexity was elaborated. Characteristic features of the individual types of proceedings, basic differences in the complexity of HTA employed, and its most important challenges were summarized. RESULTS: In Czech Republic, HTA in the formal administrative proceedings ensures a transparent process of introduction of new medicinal products into clinical practice and leaves space for restriction of reimbursement conditions to minimize budget impact. CONCLUSIONS: As a robust as well as pragmatic HTA methodology has been implemented by SUKL, relevant stakeholders (marketing authorization holders, Health Care Funds, clinical expert groups) are now able to influence reimbursement of new technologies.
- MeSH
- analýza nákladů a výnosů MeSH
- hodnocení biomedicínských technologií ekonomika zákonodárství a právo organizace a řízení MeSH
- kontrola léčiv a omamných látek ekonomika zákonodárství a právo organizace a řízení MeSH
- léky na předpis normy MeSH
- lidé MeSH
- off-label použití léčivého přípravku normy MeSH
- poskytování zdravotní péče organizace a řízení MeSH
- úhrada zdravotního pojištění MeSH
- výroba orphan drugs normy MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- Geografické názvy
- Česká republika MeSH
- Klíčová slova
- fidaxomicin Dificlir,
- MeSH
- aminoglykosidy * aplikace a dávkování ekonomika farmakologie škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- antibakteriální látky * MeSH
- Clostridioides difficile * klasifikace patogenita účinky léků MeSH
- infekce spojené se zdravotní péčí farmakoterapie prevence a kontrola přenos MeSH
- kolitida MeSH
- lékové interakce MeSH
- lidé MeSH
- makrolidy MeSH
- nežádoucí účinky léčiv MeSH
- pediatrie normy MeSH
- průjem MeSH
- recidiva MeSH
- senioři MeSH
- těhotenství MeSH
- výroba orphan drugs normy MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- senioři MeSH
- těhotenství MeSH
V posledních letech se začal zdůrazňovat zájem, ovšem v modernizované podobě, o personalizaci medicíny. Současně s ním došlo i k posunu vnímání významu chorob, z nichž každá obvykle postihuje jen nepatrnou část obyvatel, ale jako celek, vytvoříme-li jednotící kategorii „vzácných chorob“, se stane problémem, kterému stojí za to se věnovat. Budeme-li souhlasit s odhadem prevalence ve výši 6–8 %, bude to znamenat, že mezi 10 miliony obyvatel České republiky bude trpět některou z vzácných chorob až 800 000 osob. Protože příčina většiny ze vzácných chorob leží v lidském genomu, jejich diagnostika využívá převážně metody genetického testování v podobě cytogenetiky a molekulární genetiky. Nejslabším článkem péče o pacienty se vzácnými chorobami není ovšem diagnostika, i když i ta má své problémy, zvláště v technologické vybavenosti, ale léčení. To vyžaduje rovněž individuální přístup – pro vzácné choroby musejí být vyvíjeny zvláštní léčebné postupy – vzácné léky (orphan drugs), jejichž vývoj je velice nákladný, navíc s malou nadějí na odbyt, jenž by takové náklady pokryl. V každém případě Česká republika se zařadila mezi státy, které se vzácným chorobám budou v příštím období intenzivně věnovat, a vytvořila mezioborovou pracovní skupinu pro vzácné choroby při MZ ČR, přičemž vláda schválila plán Národní strategie pro vzácná onemocnění na období let 2010–2020.
Rare or orphan diseases have become an important target of health care activities all over the Europe within the last few years and the number of all of the patients who suffer from any of them is estimated to be more than 20 millions. As most of the orphan diseases are of genetic origin, molecular genetic and cytogenetic testing is the main diagnostic tool. Once the disease is identified a much more cumbersome search for optimal treatment follows – to invent for an orphan disease an orphan drug. Since 2009 when European Council Recommendation (2009/C 151/02) appeared, governments of individual member states prepared their own national plans for preventing morbidity, avoiding mortality and for improving the quality of life of affected persons. So did also the Czech Republic in 2010.
- Klíčová slova
- definice vzácných chorob, prevalence, genofond, migrace, diagnostika, alelně-specifická léčba, léky pro vzácné choroby (orphan drugs), aškenázští Židé, hemoglobinopatie a thalasémie, muskulární dystrofie, muskulární dystrofie, muskulární dystrofie, EUCERD, Orphanet, kontrola sestřihu, umělé chaperony, Národní strategie pro vzácná onemocnění,
- MeSH
- chronická myeloidní leukemie MeSH
- cystická fibróza MeSH
- diagnostické techniky molekulární metody využití MeSH
- etnicita genetika MeSH
- genetická predispozice k nemoci epidemiologie etnologie MeSH
- individualizovaná medicína metody využití MeSH
- lidé MeSH
- nádory prsu MeSH
- novorozenecký screening MeSH
- prevalence MeSH
- programy národního zdraví trendy využití MeSH
- výroba orphan drugs normy MeSH
- vzácné nemoci diagnóza epidemiologie klasifikace MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
