Pacienti s chronickou myelocytovou leukémiou (CML) v chronickej fáze choroby majú pri liečbe inhibítormi tyrozínových kináz očakávanú dĺžka života približujúcu sa veku prežívania bežnej populácie. Napriek týmto pokrokom zostáva pre hematológov veľkou výzvou určenie optimálnej liečebnej stratégie pre zriedkavé, pokročilé ochorenie – vznikajúce v podobe primárnej alebo terapiou indukovanej a spojené s klonovou evolúciou. Pokročilé ochorenie má pochopiteľne pestrejšie klinické prejavy a prináša aj niektoré neobvyklé a často i život ohrozujúce situácie. Popisujeme zriedkavý prípad pokračujúcej klinickej progresie CML počas liečby inhibítormi tyrozínových kináz so závažnou hemoragickou manifestáciou pri blastovom zvrate a potransplantačným návratom choroby. Je tiež doplnený prehľad niektorých publikovaných prác z tejto oblasti.
Patients with chronic myeloid leukaemia (CML) in chronic phase have a life expectancy similar to the general population when treated with tyrosine kinase inhibitors. Despite these improvements, the major challenge for haematologists is to determine the optimal treatment approach in advanced CML phases (primary or therapy-induced and associated with clonal evolution). Advanced disease has varied clinical manifestations and may be associated with unusual and often life-threatening situations. We present here a rare case of continuous disease progression on tyrosine kinase inhibitor treatment with severe haemorrhagic manifestations in blast crisis, and posttransplant relapse. We also present a review of published literature.
- Klíčová slova
- ponatinib,
- MeSH
- chronická myeloidní leukemie * komplikace terapie MeSH
- dospělí MeSH
- hemoperitoneum MeSH
- lidé MeSH
- transplantace kostní dřeně MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
- MeSH
- chromozomální aberace klasifikace MeSH
- chromozomální poruchy genetika klasifikace patologie MeSH
- dědičné nemoci očí * genetika klasifikace patologie MeSH
- genetická terapie MeSH
- genetické nemoci vázané na chromozom X genetika MeSH
- genetické poradenství etika metody MeSH
- glaukom genetika MeSH
- lidé MeSH
- multifaktoriální dědičnost MeSH
- oční nemoci genetika klasifikace vrozené MeSH
- repetitivní sekvence nukleových kyselin MeSH
- retinoblastom genetika patologie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- MeSH
- azacytidin aplikace a dávkování MeSH
- buňky kostní dřeně patologie MeSH
- chronická myelomonocytární leukemie * farmakoterapie krev patologie terapie MeSH
- diferenciální diagnóza MeSH
- hematologické látky terapeutické užití MeSH
- hemoglobiny analýza účinky léků MeSH
- leukocytóza * diagnóza etiologie krev MeSH
- lidé MeSH
- senioři MeSH
- transfuze erytrocytů MeSH
- vyšetřování kostní dřeně MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- senioři MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
Medicína v instruktivních kazuistikách Jessenius
253 stran : ilustrace, tabulky ; 27 cm
- MeSH
- hematologické nádory terapie MeSH
- krevní nemoci terapie MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
- Konspekt
- Patologie. Klinická medicína
- NLK Obory
- hematologie a transfuzní lékařství
- onkologie
- NLK Publikační typ
- kolektivní monografie
- MeSH
- hemolytické anemie * farmakoterapie MeSH
- kongenitální hemolytická anemie * farmakoterapie MeSH
- lidé MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- MeSH
- algoritmy MeSH
- bcr-abl fúzní proteiny antagonisté a inhibitory MeSH
- chronická myeloidní leukemie * farmakoterapie patologie MeSH
- indukce remise MeSH
- inhibitory proteinkinas * klasifikace škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- lidé MeSH
- mutace MeSH
- nenasazení léčby MeSH
- protinádorové látky klasifikace terapeutické užití MeSH
- tyrosinkinasy antagonisté a inhibitory MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
Úvod: Chronická myelomonocytární leukemie (CMML) je relativně vzácné nádorové onemocnění, které nese zároveň znaky myelodysplastických i myeloproliferativních chorob. Cílem práce je přinést informace z neselektovaného souboru pacientů léčených ve vybraných hematologických centrech. Pacienti a metodika: Retrospektivní analýza obsahovala léčebné výsledky získané ze souboru 55 nemocných s diagnózou CMML ze 4 hematologických pracovišť v České republice v letech 2000–2015. Výsledky: K datu analýzy 1. 6. 2016 žilo 16 pacientů (29 %) s mediánem celkového přežití (OS) 21 měsíců. Největší podíl dlouhodobě přeživších patří podle očekávání pacientům po alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk (alloSCT) – žije 7 osob (celkově 14 transplantovaných). Pravděpodobnost 5letého OS v neselektované skupině pacientů je přibližně 14%. CPSS (CMML specifický prognostický skórovací systém) se jeví jako výhodný prediktor OS (nízké riziko vs. nižší střední riziko vs. vyšší střední riziko; p = 0,04). V multivariantní analýze při kombinaci věku nemocných nebo přidružených onemocnění jsme u CPSS nepozorovali dopad těchto parametrů na OS. Nejčastější příčinou úmrtí byla progrese onemocnění (31 %) a infekční komplikace (24 %). Ze základních léčebných modalit jsme hodnotili vliv BSC (nejlepší podpůrné léčby), hypometylačních látek (HMA) a alloSCT na OS. Transplantovaní pacienti mají z této léčby alespoň v úvodu (~ 2 roky) významný benefit. Zdá se, že léčba 5-azacytidinem (AZA) vykazuje lepší výsledky než BSC. Toto hodnocení je ale zkresleno malým počtem pacientů a navíc jsou definované skupiny výrazně heterogenní z pohledu ostatních prediktorů. Log-rank test nepotvrdil statistickou významnost jednotlivých léčebných modalit na OS (p = 0,27). Závěr: Výsledky léčby CMML jsou neuspokojivé. Zavedení nových molekul do terapie a posun alloSCT do vyšších věkových skupin je určitým příslibem zlepšení přežití a kvality života pacientů do budoucnosti.
Backgrounds: Chronic myelomonocytic leukaemia (CMML) is a relatively rare neoplastic disorder with features of both myelodysplastic and myeloproliferative diseases. The aim of this work is to provide information from an unselected group of patients treated in several haematological centres. Patients and Methods: This retrospective analysis included the treatment results obtained in a cohort of 55 patients with CMML treated at 4 Czech haematological centres from 2000 to 2015. Results: 16 patients (29%) are still alive with median overall survival (OS) of 21 months (to the date 1st of June 2016). Patients undergoing allogeneic stem cell transplantation (alloSCT) demonstrated the best survival – 7 out of 14 allografted patients remain alive. 5-year OS in this unselected patient population was approx. 14 %. CPSS appears to be a suitable OS predictor (low risk vs. lower intermediate risk vs. higher intermediate risk, p = 0.04). In multivariate analysis combining patient age and comorbidities with CPSS, we did not see any further impact of these additional parameters on the OS. Disease progression was the most common cause of death (31%) followed by infections (24%). We evaluated the effects of BSC (best supportive care), hypomethylating agents (HMA) and alloSCT on OS. Transplanted patients appeared at least initially to benefit from this treatment (~ 2 years). It appears that treatment with 5-azacytidine (AZA) shows better results than BSC. However, these conclusions relate to a small patient cohort and also the subgroups are significantly heterogeneous with respect to other the predictors. The log-rank test did not confirm the statistical significance of different treatment approaches (p = 0.27). Conclusion: Treatment results in CMML remain unsatisfactory. Introduction of new molecules into therapy and the shift of alloSCT to older age groups promises to improve patient survival and quality of life in the future.
- MeSH
- analýza přežití MeSH
- chronická myelomonocytární leukemie * terapie MeSH
- hydroxymočovina farmakologie terapeutické užití MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- protokoly protinádorové léčby MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- senioři nad 80 let MeSH
- senioři MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- senioři nad 80 let MeSH
- senioři MeSH
