Hairy cell leukemia (HCL) and HCL-like disorders have to be distinguished because of their different biology and treatment response. Thus, we conducted a retrospective study on patients with HCL and hairy cell leukemia variant (HCLv) to assess diagnostic algorithms and treatment outcomes in a real-world setting. We analyzed 225 HCL and 26 HCLv patients with median follow-up of 67.9 months (HCL) and 20.1 months (HCLv). Median age at diagnosis was 56.2 (HCL) and 69.5 years (HCLv), male predominance was observed in both groups (76.0% vs. 73.1%). Diagnostics was mostly based on morphological evidence of hairy cells in the peripheral blood and bone marrow. At diagnosis, BRAF V600E mutation was detected in 94.7% of examined HCL patients and in no HCLv patient. Front-line treatment was indicated in 205 (91.1%) HCL and 18 (69.2%) HCLv patients. The majority of HCL patients were administered a cladribine-based regimen (91.2%). Overall response rate (ORR) was higher in cladribine-treated patients compared to those given other treatments (97.7% vs. 81.3%), the same applied with achieving Complete remission (CR) (91.2% vs. 62.5%). HCLv treatment was heterogeneous, but cladribine remained the most frequent option (44.4%) with ORR 81.3% and CR rates 43.8%. Second-line treatment was indicated in 52 HCL and 8 HCLv patients, 25.4% and 44.4% of those treated in first-line. In the whole HCL group, median time to next treatment (TTNT) was not reached and 10-year TTNT was estimated at 74.1%. HCLv patients who underwent first-line treatment had a median TTNT of 56 months. The median overall survival (OS) in HCL patients was not reached compared to HCLv with a median OS of 9.5 years. These data confirm an excellent prognosis for HCL patients treated with cladribine-based therapy. On the contrary, HCLv with its aggressive behavior represents a group of patients in whom novel treatment approaches are needed.

• MeSH
• dospělí MeSH
• kladribin terapeutické užití   aplikace a dávkování   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• následné studie MeSH
• protokoly antitumorózní kombinované chemoterapie terapeutické užití   MeSH
• protoonkogenní proteiny B-Raf genetika   MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• senioři nad 80 let MeSH
• senioři MeSH
• vlasatobuněčná leukemie * diagnóza   farmakoterapie   patologie   mortalita   terapie   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• senioři nad 80 let MeSH
• senioři MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH

• MeSH
• kladribin * aplikace a dávkování   ekonomika   farmakologie   MeSH
• klinické rozhodování MeSH
• lidé MeSH
• monitorování léčiv metody   statistika a číselné údaje   MeSH
• roztroušená skleróza * farmakoterapie   prevence a kontrola   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• směrnice pro lékařskou praxi MeSH
• Geografické názvy
• Slovenská republika MeSH

• MeSH
• B-lymfocyty imunologie   účinky léků   MeSH
• kladribin * aplikace a dávkování   farmakokinetika   terapeutické užití   MeSH
• klinická studie jako téma MeSH
• lidé MeSH
• rekonstituce imunitních funkcí MeSH
• roztroušená skleróza farmakoterapie   MeSH
• T-lymfocyty imunologie   účinky léků   MeSH
• tvorba protilátek MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

• MeSH
• alemtuzumab aplikace a dávkování   farmakologie   MeSH
• kladribin aplikace a dávkování   farmakologie   MeSH
• látky ovlivňující centrální nervový systém * aplikace a dávkování   farmakologie   klasifikace   MeSH
• lidé MeSH
• roztroušená skleróza * farmakoterapie   klasifikace   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH

• Klíčová slova
• CLARITY, NEDA,
• MeSH
• dospělí MeSH
• kladribin * aplikace a dávkování   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• roztroušená skleróza farmakoterapie   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• multicentrická studie MeSH
• randomizované kontrolované studie MeSH

• MeSH
• antagonista receptoru pro interleukin 1 aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• Erdheimova-Chesterova nemoc * diagnóza   patofyziologie   terapie   MeSH
• imunosupresiva aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• inhibitory TNF aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• interferon alfa aplikace a dávkování   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• kladribin aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• lidé MeSH
• makrofágy patologie   MeSH
• paraneoplastické endokrinní syndromy diagnóza   etiologie   MeSH
• paraneoplastické neurologické syndromy diagnostické zobrazování   diagnóza   etiologie   MeSH
• paraneoplastické syndromy * diagnóza   farmakoterapie   patofyziologie   MeSH
• protoonkogenní proteiny B-raf antagonisté a inhibitory   MeSH
• retroperitoneální fibróza diagnostické zobrazování   diagnóza   etiologie   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• práce podpořená grantem MeSH
• přehledy MeSH

Základem léčby roztroušené sklerózy jsou tzv. chorobu modifikující léky (disease-modifying drugs, DMDs), mezi něž patří také perorální kladribin, zástupce selektivní imunorekonstituční terapie. Tento přehledový článek shrnuje aktuální výsledky týkající se podávání kladribinu, které byly prezentovány na kongresu ECTRIMS 2021. Poznatky jsou rozděleny do tří oddílů. První oddíl se zaměřuje na nová data o účinnosti podávání kladribinu – k dispozici jsou informace týkající se ovlivnění atrofie mozkové hmoty, dlouhodobá data o oddálení progrese invalidity ze studie CLASSIC-MS a studie zamě?en? na?subjektivn? vn?m?n? l??by pacientem?? CLARIFY?MS a?CLEVER. Druh? odd?l prezentuje zku?enosti z?re?ln? praxe. Obsahuje srovn?n? nov? nasazen?ch DMDs, a?to kladribinu a?fingolimodu, d?le zku?enosti s?l??bou peror?ln?m kladribinem po?p?edchoz?m pod?v?n? natalizumabu a?nařené na subjektivní vnímání léčby pacientem – CLARIFY-MS a CLEVER. Druhý oddíl prezentuje zkušenosti z reálné praxe. Obsahuje srovnání nově nasazených DMDs, a to kladribinu a fingolimodu, dále zkušenosti s léčbou perorálním kladribinem po předchozím podávání natalizumabu a na závěr praktické zkušenosti z finského a švédského registru. Poslední oddíl patří aktuálnímu tématu očkování, resp. schopnosti sérokonverze, proti onemocnění COVID-19 u pacientů léčených DMDs.

The treatment of multiple sclerosis is based on administering disease-modifying drugs (DMDs), including cladribine tablets, a representative of selective immune reconstitution therapy. This article summarizes recent findings regarding the administration of cladribine tablets presented during the ECTRIMS congress in 2021. These findings are divided into three sections. The first section focuses on new data on the efficacy of cladribine tablets – available data inform us about decreasing brain atrophy, providing us with information regarding the delay in long-term disability progression from the CLASSIC-MS study and two other studies, CLARIFY-MS and CLEVER, on the subjective perception of the treatment. The second section presents real-world evidence. Comparison of newly initiated DMD treatment with cladribine tablets and fingolimod and experiences with cladribine tablets after administration of natalizumab is included. Finally, practical experiences from Finnish a Swedish registries are documented. The last section is dedicated to vaccination against COVID-19 in patients treated with DMDs, specifically seroconversion ability in these patients.

• MeSH
• aplikace orální MeSH
• COVID-19 terapie   MeSH
• hodnocení léčiv MeSH
• humanizované monoklonální protilátky terapeutické užití   MeSH
• kladribin * aplikace a dávkování   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• lidé MeSH
• roztroušená skleróza farmakoterapie   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

Cíl: Podělit se o první klinické zkušenosti s léčbou perorálním kladribinem formou analýzy dat z národního registru ReMuS®. Soubor a metodika: Předkládáme analýzu souboru všech pacientů, kteří zahájili léčbu perorálním kladribinem v období od 1. 9. 2018 do 31. 12. 2020, a detailnější analýzu podsouboru 222 pacientů, kteří užili plnou kumulativní dávku. Analýzy zahrnují relapsy, disabilitu, zaměstnanost a sociální dávky, v podsouboru pak také MR aktivitu. Data byla získána ze všech 15 center pro léčbu demyelinizačních onemocnění a vyhodnocena metodami deskriptivní statistiky. Výsledky: Celý soubor obsahuje 436 pacientů (75,5 % žen) věkového průměru 37,0 let a hmotnosti 71,9 kg. Průměrná doba trvání nemoci byla 8,4 roku, vstupní Expanded Disability Status Scale (EDSS) skóre 2,8, roční výskyt relapsů 1,07 před zahájením léčby. U 90 % pacientů nedošlo po 20,8 (90. kvantil) měsíce k progresi disability, v prvním a druhém roce po zahájení léčby zůstaly bez relapsu přibližně tři čtvrtiny pacientů. U 85 % pacientů v definované podskupině nedošlo k významné MR aktivitě. Změna léčby na jiný lék modifikující průběh nemoci proběhla u 12 pacientů. Závěr: V souladu s registračními studiemi ukazují naše data vysoký podíl pacientů bez relapsů, bez progrese postižení a bez aktivity na MR, dále pak velmi nízký podíl pacientů se změnou léčby.

Aim: Our objective was to share our first clinical experience with oral cladribine gathered through the analysis of data of the national ReMuS® registry. Patients and methods: Our sample includes data of all patients who initiated oral cladribine treatment since September 1, 2018 till December 31, 2020. We also analyzed, in more detail, the subgroup of 222 patients who were assumed to complete the full cumulative dose. Our analyses included relapses, disability, employment status and financial social support, and also MRI activity in the subgroup. Data were obtained from all 15 centers for treatment of MS and analyzed in terms of descriptive statistics. Results: A total sample comprised of 436 patients, 75.5% of them females, mean age 37.0 years, and mean weight 71.9 kg. Mean duration since the disease onset was 8.4 years with a mean baseline EDSS (Expanded Disability Status Scale) score of 2.8. Mean annualized relapse rate was 1.07 prior to treatment initiation. After treatment initiation, the confirmed disability progression was not reached in 90% of patients until 20.8 (90th quantile) months after follow up. Approximately three quarters of patients stayed relapse-free in year one and two. In the defined subgroup, 85% of patients had no significant MRI activity. A switch to another disease-modifying drug was performed in 12 patients. Conclusion: In accordance with the pivotal trials, our data demonstrate a high proportion of patients without relapses, disability progression and MRI activity, and a very low proportion of patients with a treatment change.

• MeSH
• aplikace orální MeSH
• kladribin aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• lidé MeSH
• registrace MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• roztroušená skleróza * farmakoterapie   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

• MeSH
• biopsie MeSH
• bronchoskopie metody   MeSH
• glukokortikoidy aplikace a dávkování   MeSH
• histiocytóza z Langerhansových buněk * diagnostické zobrazování   farmakoterapie   prevence a kontrola   terapie   MeSH
• hrudník diagnostické zobrazování   patologie   MeSH
• kladribin aplikace a dávkování   MeSH
• kouření škodlivé účinky   MeSH
• lidé MeSH
• plíce * diagnostické zobrazování   patologie   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• práce podpořená grantem MeSH

• Klíčová slova
• MAVENCLAD (kladribin),
• MeSH
• COVID-19 MeSH
• kladribin aplikace a dávkování   farmakologie   škodlivé účinky   MeSH
• komplikace těhotenství MeSH
• lidé MeSH
• mezinárodní klasifikace funkčních schopností, disability a zdraví MeSH
• nežádoucí účinky léčiv MeSH
• posuzování pracovní neschopnosti MeSH
• reprodukční chování MeSH
• roztroušená skleróza farmakoterapie   patofyziologie   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• novinové články MeSH