Cíl práce: Zhodnocení nákladové efektivity farmakologické pre-expoziční profylaxe (PrEP) kombinací emtricitabin/tenofovir disoproxyl fumarát (FTC/TDF) na přenos infekce lidským virem imunodeficience u vysoce rizikových pacientů v České republice. Materiál a metody: Byl vytvořen farmakoekonomický model, který porovnává náklady a přínosy v kohortě pacientů s PrEP a bez profylaxe. Model sestává z úvodního rozhodovacího stromu, ve kterém je hodnocen krátkodobý přínos profylaxe (podíl HIV infikovaných) a následných Markovových řetězců, ve kterých je simulován přirozený vývoj onemocnění podle počtu CD4+ T lymfocytů. Efektivita PrEP, pravděpodobnost přechodů mezi jednotlivými kategoriemi infekce HIV, náklady na kategorii a kvalita života vychází z publikované literatury. Výsledky jsou prezentovány jako inkrementální náklady na rok života v plné kvalitě (ICER/QALY) v celoživotním horizontu s 3% diskontací nákladů a přínosů. Výsledky: Profylaxe FTC/TDF je dominantní, tzn. že generuje nižší náklady a vyšší přínos (hodnocený jako QALY) v porovnání s kontrolní skupinou bez profylaxe. Analýza senzitivity modelovala všechny relevantní parametry analýzy a ve všech scénářích byla dominance PrEP potvrzena. Závěr: Farmakoekonomická analýza v podmínkách České republiky potvrdila, že preventivní farmakologická intervence (FTC/TDF) u vysoce rizikové populace mužů majících sex s muži je nákladově efektivní, resp. náklady šetřící v celoživotním časovém horizontu.
Objectives: To assess the cost-effectiveness of pharmacological pre-exposure prophylaxis (PrEP) using a combination of emtricitabine and tenofovir disoproxil fumarate (FTC/TDF) with respect to HIV transmission in high-risk patients in the Czech Republic. Material and methods: A pharmacoeconomic model was constructed to compare costs and outcomes in a cohort with and without PrEP. Initially, a decision tree is used to evaluate short-term benefits of PrEP (proportion of HIV-infected individuals), followed by Markov cycles to simulate the course of the disease based on CD4 lymphocyte counts. The efficacy of PrEP, probability of transition between HIV infection stages, costs per category and quality of life data were derived from the literature. The results are presented as an incremental cost effectiveness ratio of incremental costs and incremental quality adjusted life-years (ICER/QALY) in a lifetime horizon with a 3% annual discount rate of costs and benefits. Results: The FTC/TDF prophylaxis is dominant, that is, it generates lower costs and higher benefits (expressed as QALYs) in comparison with the control group without prophylaxis. A sensitivity analysis modelled all relevant parameters and all scenarios confirmed the PrEP dominance. Conclusions: A cost-effectiveness analysis in the Czech Republic setting confirmed that pharmacological PrPE intervention is cost-effective, or cost-saving, in a high-risk population of men having sex with men, using a lifetime horizon.
- MeSH
- Anti-Retroviral Agents therapeutic use MeSH
- Chemoprevention methods statistics & numerical data MeSH
- HIV Infections * economics prevention & control MeSH
- Homosexuality, Male MeSH
- Emtricitabine, Tenofovir Disoproxil Fumarate Drug Combination therapeutic use MeSH
- Quality of Life MeSH
- Anti-HIV Agents MeSH
- Humans MeSH
- Pre-Exposure Prophylaxis * methods statistics & numerical data MeSH
- Check Tag
- Humans MeSH
- Geographicals
- Czech Republic MeSH
Profylaktická léčba u většiny dětských pacientů s těžkou hemofilií je v současné době již léčebným standardem a ponechání této léčby v dospělosti je rovněž doporučováno. Situace je však odlišná u dospělých pacientů s těžkou hemofilií doposud léčených režimem „on demand“. V průběhu let 2008–2015 jsme provedli následující srovnání u vybraných pacientů s těžkou hemofilií A. Po dobu 1 roku jsme srovnávali frekvenci krvácivých epizod ve skupině 8 pacientů ve věkovém rozmezí 20–27 let, medián (průměr) 22 (22,5) let s profylaktickou léčbou zavedenou od dětství se skupinou 8 pacientů ve věkovém rozmezí 26–65 let, medián (průměr) 36 (37,5) let léčených „on demand“. Současně byla tato skupina porovnávána po převedení na léčbu profylaktickou. V této skupině pacientů bylo vybráno individuální období 12 měsíců, během kterého konkrétní pacient neprodělal žádný invazivní výkon, nebo neměl závažnější poúrazové krvácení. Následně byli tito pacienti sledování další rok (12 měsíců), který v ideálním případě následoval po jejich převedení na léčbu profylaktickou. Skupinu pacientů s těžkou hemofilií A na profylaxi od dětství jsme do skupiny zahrnovali co nejdříve po jejich předání z Oddělení dětské hematologie FN Brno v případě, že v sledovaném období 12 měsíců neprodělali žádný invazivní výkon, nebo neměli žádné závažnější poúrazové krvácení. Z našeho srovnání vyplynulo, že převedením dospělých pacientů s častými krvácivými projevy z léčby „on demand“ na léčbu profylaktickou došlo k redukci počtu krvácivých epizod o 82 % (z toho kloubních krvácení o 79 %), současně nedošlo k výraznějšímu navýšení finančních nákladů na léčbu. Mladí pacienti na profylaxi od dětství měli medián (průměr) frekvence krvácení 0 (0,4) za rok. U pacientů, kteří byli dlouhodobě léčeni „on demand“ s mediánem (průměrem) 27,5 (26) krvácení za rok, došlo při převodu na profylaxi k poklesu mediánu (průměru) krvácení na 3,5 (4,8) za rok. Sekundární profylaxe u dospělých pacientů s těžkou hemofilií A výrazně redukuje frekvenci kloubního krvácení ve srovnání s léčbou „on demand“. Profylaxe je v dospělém věku určitě výhodná pro některé těžké hemofiliky. Do budoucna by u těchto pacientů mohlo současně dojít i k oddálení finančně náročných zejména ortopedických výkonů.
Prophylactic treatment is standard care for most children with severe haemophilia A and maintaining this treatment in adulthood is recommended. However, the situation differs in adult patients with severe haemophilia A previously treated on demand. Between 2008–2015, we performed the following comparison of selected patients with severe haemophilia A. Over one year, we compared the frequency of bleeding episodes in a group of 8 patients aged 20–27, median (average) 22 (22.5) on continued prophylactic treatment from childhood with a group of 8 patients aged 26–65, median (range) 36 (37.5) treated on demand. Meanwhile, this same group was compared after performance of prophylactic treatment. In this group of patients, an individual period of 12 months was chosen and during which a specific patient did not undergo any invasive treatment, or had any serious bleeding episode after injury. Consequently, these patients were observed for another year (12 months), which ideally followed after their switch to prophylactic treatment. A group of patients with severe haemophilia A on prophylactic treatment was included as soon as they had been referred from the Department of Paediatric Haematology University Hospital Brno if they had not undergone in that particular period any invasive treatment or suffered any serious bleeding episode after injury. Patients were selected at a time when not subjected to any invasive procedure or suffering severe bleeding requiring hospitalization. Our results showed that by switching adult patients with frequent bleeding episodes from on demand treatment to prophylactic treatment, bleeding episodes were reduced by 82% (joint bleeds by 79%), without significantly increasing treatment cost. The median (range) of bleeding episodes in the young patient group with ongoing prophylaxis from childhood was 0 (average 0.375) times per year. The median (range) of bleeding joint episodes in older adult patients with on demand treatment was 27.5 (26). The median (range) 3.5 (4.8) number of bleeds decreased significantly with prophylaxis. Secondary prophylaxis in adult patients with severe haemophilia A significantly reduces the frequency of joint bleeds compared with on demand treatment. Prophylactic treatment of adults is certainly advantageous in certain complicated cases of haemophilia. In the future, costly surgery such as orthopaedic interventions could be postponed in these patients.
- Keywords
- krvácivé epizody, hemofilická artropatie, kloubní krvácení,
- MeSH
- Chemoprevention * economics methods statistics & numerical data MeSH
- Adult MeSH
- Factor VIII * administration & dosage economics MeSH
- Hemarthrosis prevention & control MeSH
- Hemophilia A * economics drug therapy prevention & control MeSH
- Hemorrhage epidemiology drug therapy prevention & control MeSH
- Middle Aged MeSH
- Humans MeSH
- Young Adult MeSH
- Health Care Costs statistics & numerical data MeSH
- Joint Diseases prevention & control MeSH
- Secondary Prevention MeSH
- Statistics as Topic MeSH
- Tertiary Prevention MeSH
- Check Tag
- Adult MeSH
- Middle Aged MeSH
- Humans MeSH
- Young Adult MeSH
- Publication type
- Research Support, Non-U.S. Gov't MeSH
- Comparative Study MeSH
Úvod: Primárním cílem naší studie bylo zhodnotit frekvenci komplikací spojených s rutinním podáváním antikoagulačních preparátů (nadroparin vs. rivaroxaban) v rámci prevence tromboembolické nemoci (dále TEN) u pacientů po primární náhradě kyčle a kolena. Dále jsme sledovali, do jaké míry tato antikoagulancia ovlivní vybrané laboratorní koagulační parametry, což by mohlo podmiňovat vyšší výskyt krvácivých komplikací. Materiál a metoda: Do prospektivní studie jsme zařadili 162 pacientů, kteří na naší klinice podstoupili primární náhradu kyčelního (n = 71) a kolenního kloubu (n = 91). Z hlediska prevence TEN jsme použili buď nadroparin (nízkomolekulární heparin v injekční formě; firemní název Fraxiparine), nebo rivaroxaban (perorální přímý inhibitor faktoru Xa; firemní název Xarelto). Podle použitého preparátu jsme tedy měli dvě sledované skupiny pacientů. U první byl 12 hodin před operací aplikován na droparin a ve druhé byl za 6 až 10 hodin po operaci podán rivaroxaban. Sledovali jsme výskyt krvácivých stavů, výskyt a velikost pooperačních hematomů, sekreci z rány či po extrakci Redonova drénu, otok kloubu a měkkých tkání, zarudnutí v okolí rány. U všech pacientů byly také sledovány INR, Quick, aPTT a počet trombocytů. Výsledky: Do studie jsme zařadili celkem 162 pacientů (68 mužů a 94 žen). Ve skupině „nadroparin“ bylo 77 pacientů, ve skupině „rivaroxaban“ bylo 85 pacientů. U žádného pacienta se nerozvinula klinicky významná forma TEN. Nezjistili jsme žádnou krvácivou příhodu, která by mohla být dávána do souvislosti s prevencí TEN. Výskyt pooperačních hematomů byl o něco nižší u pacientů s TEP kyčle, kterým byl podáván rivaroxaban (p = 0,019). Naopak u TEP kolen jsme žádné rozdíly nepozorovali. V obou souborech byly rozdílné předoperační i pooperační hodnoty Quickova testu a INR. Závěr: Obě studované intervence dokázaly zabránit vzniku TEN. Přes pozorované rozdíly v laboratorních hodnotách (Quick, INR) jsme nepozorovali v žádné skupině krvácivou příhodu. Až na nižší frekvenci hematomů u TEP kyčle jsme nezjistili žádný další rozdíl mezi oběma skupinami pacientů. Na základě naší studie lze proto považovat obě preventivní intervence za relativně bezpečné.
Introduction: The primary aim of the study was to assess in detail the frequency of complications associated with routine prevention of deep vein thrombosis (DVT) using anticoagulant preparations (nadroparin versus rivaroxaban) in patients after primary total hip (THA) or total knee arthroplasty (TKA). Additionally, we focused on the effects of anticoagulant preparations on selected laboratory parameters, which could be connected with higher presence of bleeding complications. Material and methods: We conducted prospective study involving one hundred and sixty two patients who underwent primary THA (n = 71) and TKA (n = 91). Nadroparin (low molecular weight heparin in injection form, marketed as Fraxiparine) or rivaroxaban (an oral direct inhibitor of factor Xa, marketed as Xarelto) were used as a prevention of DVT. In the first group, we administered nadroparin 12 hours before the surgery and in the second group we administered rivaroxaban 6 to 10 hours after the surgery. We recorded frequency of bleeding complications, incidence and size of haematomas, secretions from wound/after drain extraction, soft tissue effusion, joint swelling and redness around wound. We also examined the INR, Quick´s test, aPTT, and thrombocytes. Results: One hundred and sixty two patients were studied (68 men and 94 women). In the group „nadroparin“, there were 77 patients. The „rivaroxaban“ group included 85 patients. None of the enrolled patients had clinically significant form of DVT. We also did not find any bleeding event, which might be associated with the prevention of DVT. Incidence of postoperative haematoma after THA was lower in patients who were treated by rivaroxaban (p = 0,019). Conversely, we did not found any differences in patients after TKA. On the other hand, we found differences between the groups in preoperative/postoperative INR and Quick´s test. Conclusion: Both interventions demonstrated the efficiency in terms of prevention the DVT. Despite the observed differences in laboratory parameters (Quick, INR), we did not find any bleeding event in the observed groups. Except for the lower rate of haematoma in THA cases treated by rivaroxaban, we found no other differences between the two groups of patients. As a result, both preventative interventions can be considered as relatively safe.
- MeSH
- Anticoagulants * adverse effects therapeutic use MeSH
- Chemoprevention methods statistics & numerical data adverse effects MeSH
- Adult MeSH
- Drug Evaluation statistics & numerical data MeSH
- Factor Xa Inhibitors therapeutic use MeSH
- Middle Aged MeSH
- Humans MeSH
- Morpholines therapeutic use MeSH
- Nadroparin therapeutic use MeSH
- Arthroplasty, Replacement, Hip * MeSH
- Postoperative Complications diagnosis etiology chemically induced blood MeSH
- Prospective Studies MeSH
- Rivaroxaban MeSH
- Aged, 80 and over MeSH
- Aged MeSH
- Thiophenes therapeutic use MeSH
- Arthroplasty, Replacement, Knee * MeSH
- Venous Thrombosis prevention & control MeSH
- Check Tag
- Adult MeSH
- Middle Aged MeSH
- Humans MeSH
- Male MeSH
- Aged, 80 and over MeSH
- Aged MeSH
- Female MeSH
- Publication type
- Evaluation Study MeSH
- Research Support, Non-U.S. Gov't MeSH
- MeSH
- Chemoprevention statistics & numerical data MeSH
- Blood Coagulation Disorders, Inherited * epidemiology MeSH
- Child MeSH
- Adult MeSH
- Factor VIII therapeutic use MeSH
- Hemophilia A epidemiology drug therapy prevention & control MeSH
- Hemophilia B epidemiology drug therapy prevention & control MeSH
- Hemorrhagic Disorders * epidemiology MeSH
- Hemorrhage epidemiology MeSH
- Humans MeSH
- Registries MeSH
- Recombinant Proteins therapeutic use MeSH
- Drug Utilization * statistics & numerical data MeSH
- von Willebrand Diseases epidemiology MeSH
- Check Tag
- Child MeSH
- Adult MeSH
- Humans MeSH
- Male MeSH
- Female MeSH
- Geographicals
- Czech Republic MeSH
- MeSH
- Cost-Benefit Analysis * economics ethics MeSH
- Chemoprevention economics standards statistics & numerical data MeSH
- Child MeSH
- Adult MeSH
- Hemophilia A * economics drug therapy MeSH
- Humans MeSH
- Costs and Cost Analysis * economics ethics classification MeSH
- Drug Costs ethics statistics & numerical data MeSH
- Health Care Costs * ethics standards MeSH
- Check Tag
- Child MeSH
- Adult MeSH
- Humans MeSH
- Publication type
- Newspaper Article MeSH
- MeSH
- Chemoprevention statistics & numerical data utilization MeSH
- Genetic Counseling MeSH
- Genetic Testing economics utilization MeSH
- Risk Assessment MeSH
- Humans MeSH
- Interdisciplinary Communication MeSH
- Breast Neoplasms genetics surgery prevention & control MeSH
- Ovariectomy methods utilization MeSH
- Mass Screening MeSH
- Health Promotion methods MeSH
- Salpingectomy methods utilization MeSH
- Preventive Health Services methods statistics & numerical data MeSH
- Patient Selection MeSH
- Check Tag
- Humans MeSH
- Female MeSH