• Klíčová slova
• Ravulizumab,
• MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom * farmakoterapie   MeSH
• humanizované monoklonální protilátky farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• klinická studie jako téma MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• Check Tag
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

• MeSH
• bronchiální píštěl etiologie   terapie   MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom * diagnóza   farmakoterapie   patologie   MeSH
• hrudník diagnostické zobrazování   patologie   MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• nemoci ledvin etiologie   patologie   MeSH
• pleurální výpotek etiologie   mikrobiologie   MeSH
• pneumokokové infekce * diagnóza   farmakoterapie   patologie   MeSH
• Streptococcus pneumoniae patogenita   MeSH
• Check Tag
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

BACKGROUND: Streptococcus pneumoniae-associated hemolytic uremic syndrome (P-HUS) is a rare and severe disease. Only a few reports have been published about eculizumab use in P-HUS. METHODS: We analyzed demographic, clinical, and laboratory data of patients with P-HUS from our center. RESULTS: The cohort consisted of 4 females and 3 males. All patients had pneumonia. Four were given eculizumab (days 1-3). The eculizumab group required a shorter duration of dialysis and mechanical ventilation (medians 20 vs. 28.5 and 30 vs 38.5 days, respectively) compared with the non-eculizumab group, but this was still much longer than normally reported; the thrombocytopenia resolution was similar in both groups (medians 10 vs. 8 days). Chronic kidney disease (CKD) was correlated with the duration of dialysis and mechanical ventilation duration at 1 year (r = 0.797, P = 0.032 and r = 0.765, P = 0.045) and last follow-up (r = 0.807, P = 0.028 and r = 0.814, P = 0.026, respectively); our scoring system showed even stronger correlations (r = 0.872, P = 0.011 and r = 0.901, P = 0.0057, respectively). The eculizumab group showed slightly better 1-year and last follow-up CKD stage (2.75 vs. 3, P = 0.879 and 2.5 vs. 3.67, P = 0.517). CONCLUSIONS: Despite the fact that the eculizumab group showed better outcomes, eculizumab does not seem to improve the course of P-HUS compared with previous reports. Kidney outcomes are strongly correlated with the duration of dialysis and mechanical ventilation duration. A higher resolution version of the Graphical abstract is available as Supplementary information.

• MeSH
• atypický hemolyticko-uremický syndrom * komplikace   farmakoterapie   MeSH
• chronická renální insuficience * komplikace   MeSH
• dialýza ledvin MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom * komplikace   farmakoterapie   MeSH
• ledviny MeSH
• lidé MeSH
• Streptococcus pneumoniae MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH
• práce podpořená grantem MeSH

• MeSH
• dítě MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom * farmakoterapie   MeSH
• humanizované monoklonální protilátky škodlivé účinky   MeSH
• infekce vyvolané Escherichia coli * farmakoterapie   MeSH
• lidé MeSH
• shiga-toxigenní Escherichia coli * MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• lidé MeSH
• Publikační typ
• časopisecké články MeSH
• Geografické názvy
• Česká republika MeSH

Hemolyticko-uremický syndrom (HUS) se řadí mezi spektrum tzv. trombotických mikroangiopatií (TMA), které jsou charakterizovány trombocytopenií, hemolytickou anémií a další orgánovou manifestací. Samotný HUS je definován kromě laboratorních projevů TMA navíc akutním poškozením ledvin, jehož je v pediatrické populaci nejčastější příčinou. Eculizumab, inhibitor C5 složky komplementu, je primárně indikován u atypických forem HUS, u nichž je jeho efektivita jasně prokázána. Naopak užití u pacientů s STEC-HUS je kontroverzní. Prezentované sdělení formou kazuistiky se věnuje protrahovanému průběhu STEC-HUS u tříletého chlapce léčeného eculizumabem.

Hemolytic-uremic syndrome (HUS) is one of the various kinds of so-called thrombotic microangiopathy (TMA) characterized by thrombocytopenia, hemolytic anemia and other organ manifestations. Apart from the TMA symptoms, HUS further manifests itself by acute kidney injury (AKI). HUS is in fact the most common cause of AKI in the pediatric population. Eculizumab, the inhibitor of the C5 complement component, is indicated mainly in case of atypical HUS forms where the efficiency has been clearly demonstrated. On the other hand, using it for treating patients with Shiga-toxin-producing E. coli (STEC)-HUS is controversial. We present a case report of a three-year-old boy with STEC-HUS treated with eculizumab.

• Klíčová slova
• STEC-HUS, eculizumab,
• MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom * diagnóza   farmakoterapie   MeSH
• humanizované monoklonální protilátky terapeutické užití   MeSH
• infekce vyvolané Escherichia coli * MeSH
• klinické laboratorní techniky metody   MeSH
• lidé MeSH
• předškolní dítě MeSH
• shiga-toxigenní Escherichia coli izolace a purifikace   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• předškolní dítě MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

• MeSH
• chronická renální insuficience * farmakoterapie   imunologie   ošetřování   MeSH
• dialýza ledvin MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom farmakoterapie   imunologie   MeSH
• kontraindikace MeSH
• lidé MeSH
• nemoci, jimž lze předcházet očkováním klasifikace   MeSH
• transplantace ledvin MeSH
• vakcinace normy   MeSH
• vakcíny klasifikace   terapeutické užití   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH

• MeSH
• chronická renální insuficience * MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom farmakoterapie   imunologie   MeSH
• kontraindikace MeSH
• lidé MeSH
• nemoci, jimž lze předcházet očkováním klasifikace   MeSH
• transplantace ledvin MeSH
• vakcinace * normy   MeSH
• vakcíny klasifikace   terapeutické užití   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH

• Klíčová slova
• eculizumab,
• MeSH
• dítě MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom * diagnóza   farmakoterapie   klasifikace   MeSH
• humanizované monoklonální protilátky aplikace a dávkování   farmakokinetika   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• kojenec MeSH
• komplement C3 * antagonisté a inhibitory   MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• monoklonální protilátky * aplikace a dávkování   farmakokinetika   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• novorozenec MeSH
• trombotické mikroangiopatie * diagnóza   MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• novorozenec MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kongresy MeSH
• zprávy MeSH

Hemolyticko-uremický syndrom (HUS) je relativně vzácnou příčinou trombotické mikroangiopatie (TMA). Typicky se manifestuje hemolytickou anémií s negativním Coombsových testem, přítomností schistocytů, trombocytopenií a multiorgánovým postižením, kde dominuje renální selhání. Postižení dalších orgánů, zejména myokardu a orgánů zažívacího traktu je časté, stejně jako neurologická symptomatologie. Typické formy HUS jsou způsobeny poškozením endotelu Shiga toxinem, produkovaným některými sérotypy E.coli při střevních infekcích. Asi 10% HUS má jinou příčinu. Sekundární formy HUS mohou být vyvolány léky, infekcemi, souviset s graviditou či s přítomností malignity. Atypické formy HUS (aHUS) jsou způsobeny alterací funkce některých složek komplementu, kdy dochází k trvalé aktivaci jeho alternativní cesty. Tyto odchylky mohou mít genetický původ, kdy v důsledku mutace v různých genech regulujících komplement dochází k poruše funkce těchto faktorů, nebo se mohou tvořit protilátky proti složkám komplementu. Nejčastěji se setkáváme s mutacemi v genu pro komplementární faktor H a I, které jsou spojené i s těžkým průběhem aHUS. Naopak prognosticky nejméně závažné bývají mutace postihující geny pro některé proteiny na povrchu endotelu, jako je membránový proteinový kofaktor či trombomodulin. Dlouhodobě používanou léčbou je podávání mražené plazmy či plazmaferézy, během kterých se dodá chybějící faktor či se odstraní protilátky namířené proti němu, které cirkulují v plazmě. Tato léčba nicméně může být spojena s řadou komplikací a sama o sobě není léčbou kauzální. Velkou nadějí pro nemocné s aHUS je nový lék, eculizumab, který je registrovaný i v ČR. Jde o humanizovanou monoklonální protilátku proti komplementárnímu faktoru C5, která rychle normalizuje laboratorní parametry a zlepšuje renální funkci. Prognóza nemocných s aHUS se díky eculizumabu výrazně zlepšila, i nadále ale jde o velmi závažné onemocnění s vysokým rizikem nezvratného poškození ledvin a s vysokou mortalitou.

Haemolytic-uraemic syndrome (HUS) is a relatively rare cause of thrombotic microangiopathy (TMA). It is typically manifested by haemolytic anaemia with a negative Coombs test, the presence of schistocytes, thrombocytopenia, and multiple organ failure, particularly renal failure. Damage to other organs, particularly the myocardium and organs of the alimentary tract, is frequent, as is neurological symptomatology. Typical forms of HUS result from endothelial damage induced by Shiga toxin, produced by some E. coli serotypes in intestinal infections. Approximately 10% of HUS result from a different cause. Secondary forms of HUS can be induced by drugs, infections, or be associated with pregnancy or the presence of a malignancy. Atypical forms of HUS (aHUS) are caused by altered function of some complement components when there is permanent activation of alternative complement pathway. These deviations may be of genetic origin when, due to a mutation in various complement-regulating genes, there is impaired function of these factors or antibodies against complement components are formed. Most commonly, mutations in the gene for complement factor H and I are encountered that are associated with a severe course of aHUS. By contrast, mutations affecting genes for some endothelial cell−surface proteins, such as membrane protein cofactor or thrombomodulin, tend to be least serious in terms of prognosis. The administration of frozen plasma or plasmapheresis has been well established and is aimed at supplementing a missing factor or filtering out antibodies acting against it, which are circulating in the plasma. However, this treatment can be associated with a number of complications and is not a causal therapy in itself. Eculizumab, a novel agent that has also been registered in the Czech Republic, holds great promise for patients with aHUS. It is a humanized monoclonal antibody against complement factor C5 that rapidly restores the laboratory findings to normal and improves renal function. The prognosis for patients with aHUS has improved significantly owing to eculizumab; however, aHUS continues to be a very serious disease with a high risk of irreversible kidney damage and a high mortality rate.

• Klíčová slova
• eculizumab,
• MeSH
• diferenciální diagnóza MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom * diagnóza   epidemiologie   etiologie   farmakoterapie   klasifikace   terapie   MeSH
• humanizované monoklonální protilátky terapeutické užití   MeSH
• komplement fyziologie   genetika   MeSH
• krevní plazma MeSH
• lidé MeSH
• management nemoci MeSH
• plazmaferéza MeSH
• prognóza MeSH
• renální insuficience etiologie   prevence a kontrola   MeSH
• trombotické mikroangiopatie MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH

• Klíčová slova
• eculizumab,
• MeSH
• dítě MeSH
• dospělí MeSH
• hemolyticko-uremický syndrom * farmakoterapie   genetika   krev   mortalita   terapie   MeSH
• humanizované monoklonální protilátky * farmakokinetika   krev   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• klinické zkoušky jako téma MeSH
• kombinovaná terapie MeSH
• komplement C5 antagonisté a inhibitory   MeSH
• kvalita života MeSH
• lidé MeSH
• mutace MeSH
• nemoci ledvin farmakoterapie   terapie   MeSH
• počet trombocytů MeSH
• trombotické mikroangiopatie prevence a kontrola   MeSH
• výměna plazmy MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• dospělí MeSH
• lidé MeSH
• Publikační typ
• komentáře MeSH