• MeSH
• akutní myeloidní leukemie * diagnóza   farmakoterapie   MeSH
• antracykliny terapeutické užití   MeSH
• azacytidin terapeutické užití   MeSH
• cytarabin terapeutické užití   MeSH
• indukční chemoterapie metody   MeSH
• lidé MeSH
• monoklonální protilátky terapeutické užití   MeSH
• protinádorové látky terapeutické užití   MeSH
• protokoly protinádorové kombinované chemoterapie terapeutické užití   MeSH
• recidiva MeSH
• udržovací chemoterapie metody   MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

• Klíčová slova
• ivosidenib,
• MeSH
• akutní myeloidní leukemie * diagnóza   farmakoterapie   genetika   krev   MeSH
• isocitrátdehydrogenasa genetika   MeSH
• kombinovaná farmakoterapie metody   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mutace MeSH
• pyridiny * aplikace a dávkování   ekonomika   MeSH
• Check Tag
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

Preparát CPX-351, marketingovým označením Vyxeos liposomal, je nově schváleným léčivem určeným k terapii vysoce rizikových forem akutní myeloidní leukemie (AML) vzniklých na podkladě předchozího myelodysplastického syndromu či v souvislosti s předchozí protinádorovou terapií. Preparát je v České republice hrazen u nemocných s uvedenými typy AML pro pacienty ve věku od 60 let. Následující práce popisuje ve svém úvodu indikaci a dávkovací schéma CPX-351, dále jeho mechanizmus účinku a ve stručnosti také zmiňuje terapeutické výsledky a bezpečnostní profil CPX-351, zjištěné v registrační studii produktu. V hlavní části článek popisuje aktuální klinické zkušenosti s CPX-351 získané od roku 2022 na ÚHKT Praha a detailně rozebírá kazuistiky dvou pacientů léčených na ÚHKT v uplynulých měsících. Terapie CPX-351 představuje dle dosavadních zkušeností ÚHKT poměrně efektivní možnost léčby vysoce rizikových AML, u nichž léčba standardní chemoterapií často selhává.

The therapeutic agent CPX-351, Vyxeos liposomal, is a newly approved drug intended for therapy of high-risk subtypes of acute myeloid leukaemia (AML) such as AML arising from antecedent myelodysplastic syndrome or associated with previous anticancer therapy. In the Czech Republic, CPX-351 is reimbursed for patients aged 60 and over with the above-mentioned AML subtypes. The following paper describes the indication and dosage schedule of CPX-351, its mechanism of action and also briefly mentions the therapeutic results and safety profile of CPX-351 according to the product registration study. The article then focuses on current clinical experience with CPX-351 since 2022 at the UHKT Prague and analyses in detail the case reports of two patients treated at the UHKT in the last months. CPX-351 therapy represents, according to our experience so far, a relatively effective option for treating high-risk AML in which treatment with standard chemotherapy often fails.

• Klíčová slova
• CPX-351,
• MeSH
• akutní myeloidní leukemie * farmakoterapie   MeSH
• cytarabin farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• daunomycin farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• homologní transplantace metody   MeSH
• léková dermatitida etiologie   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• myelodysplastické syndromy komplikace   MeSH
• sekundární malignity komplikace   radioterapie   MeSH
• seminom radioterapie   MeSH
• senioři MeSH
• transplantace hematopoetických kmenových buněk metody   MeSH
• Check Tag
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• senioři MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

• Klíčová slova
• Vyxeos Liposomal, CPX-351,
• MeSH
• akutní myeloidní leukemie * diagnóza   etiologie   farmakoterapie   genetika   MeSH
• cytarabin aplikace a dávkování   farmakologie   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• daunomycin aplikace a dávkování   farmakologie   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• dospělí MeSH
• fixní kombinace léků * MeSH
• homologní transplantace MeSH
• indukce remise metody   MeSH
• intravenózní podání metody   MeSH
• klinické zkoušky, fáze III jako téma MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• randomizované kontrolované studie jako téma MeSH
• úhrada zdravotního pojištění MeSH
• výběr pacientů MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

V následujícím článku jsou popsány dvouleté zkušenosti s používáním přípravku gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) v Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT) v Praze. Jedná se o humanizovanou anti-CD33 protilátku konjugovanou s calicheamicinem, která byla na základě příznivých výsledků studie ALFA-0701 zařazena do mezinárodních terapeutických guidelines pro léčbu vybraných skupin pacientů s akutní myeloidní leukemií přidáním ke stávajícím indukčním a konsolidačním režimům. Po teoretickém úvodu je popsán mechanismus účinku a indikační kritéria podání. Krátce je zmíněno hodnocení účinnosti a bezpečnostní profil vycházející z publikovaných dat. Následuje konkretizace úhradových podmínek podání přípravku gemtuzumab ozogamicin v České republice. Největší část sdělení je věnována indikačním podmínkám podání v ÚHKT, dále prvním klinickým zkušenostem s použitím tohoto léčebného přípravku, ukázaným na dvou kazuistických případech. Závěrem je stručně shrnutý management terapie gemtuzumab ozogamicinem, jehož cílem je minimalizovat projevy toxicity a rizika komplikací při standardní léčbě chemoterapeutickými režimy obsahujícími gemtuzumab ozogamicin.

This article details our two-year experience with gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) at the Institute of Haematology and Blood Transfusion (ÜHKT) in Prague. Mylotarg is a humanized anti-CD33 antibody conjugated with calicheamicin, which based on the initial favorable results of the ALFA-071 trial was included in international therapeutic guidelines for the treatment of selected groups of patients with acute myeloid leukemia in addition to standard induction and consolidation regimens. The theoretical introduction is followed by a description of the mechanism of action and indication criteria. Efficacy and safety profiles based on published data are briefly included as is the specification of reimbursement conditions for gemtuzumab ozogamicin in the Czech Republic. The main part of the article concerns the indications for gemtuzumab ozogamicin administration at the ÛHKT, as well as our clinical experience to date with its administration using two case reports. Finally, we present a concise outline of gemtuzumab ozogamicin treatment management that aims to minimize toxicity and risk of complications when using standard chemotherapy regimens with the addition of gemtuzumab ozogamicin.

• MeSH
• akutní myeloidní leukemie * farmakoterapie   MeSH
• dospělí MeSH
• gemtuzumab * terapeutické užití   MeSH
• indukční chemoterapie metody   MeSH
• klinické zkoušky jako téma MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• nežádoucí účinky léčiv prevence a kontrola   MeSH
• protinádorové látky terapeutické užití   MeSH
• protokoly protinádorové kombinované chemoterapie terapeutické užití   MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH), raritní onemocnění hematopoetické kmenové buňky, je způsobeno geneticky podmíněným deficitem inhibitorů komplementu na povrchu krevních buněk. Tento deficit vede k chronické a nekontrolované aktivaci komplementu na buněčných površích, jehož následkem je intravaskulární hemolýza, protrombotický stav a orgánové postižení zejména ledvin a plic. V dlouhodobém důsledku vede onemocnění k vyčerpání hematopoézy s rozvojem selhání kostní dřeně. Neléčená PNH je spojena se značnou mortalitou a morbiditou pacientů. Terapeuticky lze pouze v ojedinělých případech, spojených se selháním krvetvorby, využít alogenní transplantaci krvetvorby. Pacienti s opakovanými atakami hemolýzy mohou být se značným úspěchem léčeni inhibitory komplementu, z nichž je u nás již dlouho dostupný eculizumab. Ravulizumab je nový dlouhodobě působící inhibitor složky C5 komplementu navržený tak, aby překonal základní nevýhody terapie eculizumabem, tedy nutnost častých aplikací infuze a relativně vysokou incidenci takzvané průlomové (breakthrough) hemolýzy. Výsledky klinických studií ukazují, že ravulizumab je stejně účinný a bezpečný v terapii dospělých pacientů s PNH jako eculizumab a vede ke snížení četnosti epizod hemolýzy. Výhoda nižší frekvence aplikací léku navíc umožňuje pacientům lépe plánovat své aktivity a celkově dále zlepšuje jejich kvalitu života.

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), a rare disease of the hematopoietic stem cell, is caused by genetically induced deficiency of complement inhibitors on the surface of blood cells. This deficiency leads to chronic and uncontrolled activation of complement on cell surfaces, resulting in intravascular hemolysis, prothrombotic state and damage of crucial organs, especially kidney and lung. Long term disease leads to depletion of hematopoiesis and development of bone marrow failure. Untreated PNH is associated with significant mortality and patienťs morbidity. Hematopoietic stem cell transplantation can be considered only in specific cases associated with hematopoietic failure. Patients with repeated episodes of hemolysis can be successfully treated with complement inhibitors, as eculizumab that has already been available in our country for several years. Ravulizumab is a new, long-acting inhibitor of C5 complement protein designed to overcome the main disadvantages of eculizumab therapy, the need for frequent infusion applications and a relatively high incidence of breakthrough hemolysis. The results of clinical trials showed that ravulizumab, similarly as eculizumab, represents an effective and safe treatment in PNH and reduces hemolytic episodes. In addition, the advantage of a lower application frequency allows patients better planning their activities and overall, significantly improves their quality of life.

• Klíčová slova
• ravulizumab, eculizumab,
• MeSH
• hemolýza účinky léků   MeSH
• humanizované monoklonální protilátky terapeutické užití   MeSH
• inhibitory komplementu * aplikace a dávkování   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• klinické zkoušky, fáze III jako téma MeSH
• komplement C5 antagonisté a inhibitory   MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• paroxysmální hemoglobinurie * farmakoterapie   patofyziologie   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

• Klíčová slova
• eculizumab,
• MeSH
• antikoagulancia terapeutické užití   MeSH
• dospělí MeSH
• fibrin-fibrinogen - produkty degradace MeSH
• hemolytická nemoc plodu a novorozence prevence a kontrola   MeSH
• humanizované monoklonální protilátky aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• inhibitory komplementu * aplikace a dávkování   škodlivé účinky   terapeutické užití   MeSH
• lidé MeSH
• paroxysmální hemoglobinurie * diagnóza   farmakoterapie   patofyziologie   MeSH
• těhotenství MeSH
• výsledek těhotenství MeSH
• výsledek terapie MeSH
• žilní trombóza diagnóza   farmakoterapie   komplikace   MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé MeSH
• těhotenství MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH

Přehledový článek, věnující se diferenciální diagnostice anémií, jako jednomu z nejčastějších klinických symptomů napříč všemi obory medicíny. Jedná se o stav definovaný nižší hodnotou koncentrace hemoglobinu v erytrocytech, než je stanovená fyziologická dolní hranice. Z mnoha kritérií, podle kterých lze anémie rozdělovat, je v tomto článku použité morfologické dělení na základě velikosti erytrocytů na makrocytární, mikrocytární a normocytární a speciální skupinu věnující se anémiím s retikulocytózou v periferní krvi. Vzhledem k primárnímu zaměření na diagnostiku, je u každé definované skupiny věnován prostor patofyziologii, diagnostickým postupům a klinickému stavu, vzhledem k rozsahu je terapie zmiňována pouze v zásadních bodech. Vzhledem k multioborovému přesahu anémie a nutnosti správného stanovení její příčiny pro nastavení terapie, se tato problematika týká valné většiny oborů současné medicíny.

This work presents an overwiev od the differential diagnosis of anaemia - one of the most frequent clinical symptom in all fields of medicine. Anaemia is defined as an hemoglobin concentration in erythrocytes lower than normal range. There are various criteria for categorising anaemia and we have selected the morfological classification based on erythorocyte size, i.e. macrocytic, microcytic, normocytic. We have also included a special group of anaemia associated with peripheral reticulocytosis. This article thus mainly focuses pathophysiology and diagnostic tools, while treatment is discussed only at key points. Given the multi - disciplinary implications ans the necessity of correct diagnosis for subsequent appropriate treatment, this issue touches most fields of modern medicine.

• MeSH
• anemie * diagnóza   klasifikace   terapie   MeSH
• diferenciální diagnóza MeSH
• enzymy MeSH
• hemoglobinopatie diagnóza   klasifikace   MeSH
• lidé MeSH
• poruchy metabolismu železa MeSH
• retikulocyty MeSH
• vrozené vady MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• přehledy MeSH

Tento článek popisuje dvouleté zkušenosti s používáním přípravku midostaurin na našem pracovišti - v Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT) v Praze. Po teoretickém úvodu a literárně publikovaných klinických zkušenostech je dále prostor věnován managementu léčby midostaurinem, klinickým zkušenostem, které vzešly z našeho souboru pacientů, krátkému zhodnocení dostupných výsledků a závěrem jsou popsány kazuistické případy. Midostaurin je cytostatikum ze skupiny inhibitorů FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3), který se v podobě tablet používá v kombinaci se standardní chemoterapií k léčbě nově diagnostikovaných akutních myeloidních leukemií s FLT3/ITD/TKD mutací. V současnosti se stále jedná o jediný přípravek z této skupiny, který má v České republice schválenou úhradu pro použití v 1-2 cyklech indukční léčby a ve 3-4 cyklech léčby konsolidační. Celkem jsme za dva roky midostaurin podali 18 pacientům v 37 cyklech. Dosažení kompletní remise, míra celkového přežití a přežití bez choroby se blíží údajům vycházejícím ze studie RATIFY. Při dodržování doporučení k léčbě midostaurinem je tento přípravek pacienty dobře tolerován. V kombinaci se standardní indukční a konsolidační léčbou nedochází v rámci našeho souboru k výraznému zvýšení rizika infekčních komplikací či jiných projevů toxicity nad obvyklý rámec léčby pacientů bez podávání midostaurinu.

This article describes our 2-year experience with the administration of midostaurin at the Institute of Hematology and Blood Transfusion (IHBT) in Prague. A short theoretical section and review of published data is followed by the clinical experiences with midostaurin treatment management in our group of patients and a short evaluation of available results. The article ends with some case reports. Midostaurin is an FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3) inhibitor used in the form of tablets in combination with standard chemotherapy in the treatment of patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) and the FLT3/ITD/TKD mutation. To-date it remains the only preparation from this group registered and reimbursed in the Czech Republic for 1-2 cycles of induction therapy and 3-4 cycles of consolidation therapy. Over two years, we administered midostaurin to a total of 18 patients in 37 cycles of chemotherapy. Complete remission rate, overall survival and disease-free survival concur with the data from the RATIFY study. By adhering to the relevant recommendations, treatment with midostaurin is well tolerated. We did not record in our sample of patients treated with midostaurin and standard chemotherapy any increase in the risk of infectious complications or unusual toxicities compared to patients not receiving midostaurin.

• Klíčová slova
• Midostaurin,
• MeSH
• akutní myeloidní leukemie * farmakoterapie   MeSH
• dospělí MeSH
• indukční chemoterapie MeSH
• inhibitory proteinkinas aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• konsolidační chemoterapie MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• protinádorové látky aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• kazuistiky MeSH