Ofatumumab představuje první plně humánní anti-CD20 monoklonální protilátku, vyvinutou pro subkutánní autoaplikaci v měsíčních intervalech. Je určen k terapii aktivní relabující-remitující RS (RR-RS) a u pacientů se známkami nepříznivé prognózy nemoci ho lze uplatnit v první linii léčby. V registračních klinických studiích prokázal jasnou superioritu oproti teriflunomidu a data z extenzí klinických hodnocení potvrzují jeho setrvalou účinnost, příznivý bezpečnostní profil i vysokou míru adherence pacientů k léčbě. Z pohledu pacienta se jedná o atraktivní možnost terapie vysoce účinným lékem s jednoduchou podkožní aplikací v domácím prostředí, bez nutnosti premedikace. Ofatumumab splňuje předpoklady moderní farmakoterapie a je jedním z průlomových přípravků, který může významně zlepšit prognózu pacientů s RR-RS.
Ofatumumab represents the first fully human anti-CD20 monoclonal antibody, developed for subcutaneous self-administration once a month. It is indicated for the treatment of active relapsing-remitting multiple sclerosis (RR-MS) and can be used as a first-line therapy in patients with negative prognostic factors suggestive of an unfavorable disease course. Ofatumumab demonstrated clear superiority over teriflunomide in registration clinical trials and long-term data from open-label extension studies which confirmed its sustained efficacy, favorable safety profile, and also a high level of patient compliance. From the patient‘s point of view, it is an attractive treatment option with a high-efficacy drug that is easy to administer via subcutaneous injection at home, requiring no premedication. Ofatumumab meets the requirements of modern pharmacotherapy and is one of the breakthrough drugs that can significantly improve the prognosis of patients with RR-MS.
- Klíčová slova
- ofatumumab,
- MeSH
- adherence k farmakoterapii MeSH
- antigeny CD20 škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- humanizované monoklonální protilátky * škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- imunosupresiva terapeutické užití MeSH
- injekce subkutánní MeSH
- klinická studie jako téma MeSH
- lidé MeSH
- relabující-remitující roztroušená skleróza farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
Friedreichova ataxie (FA) představuje nejčastější autozomálně recesivní dědičnou ataxii. Její patogenetickou podstatou je mitochondriální dysfunkce v důsledku snížené exprese genu FXN pro protein frataxin. První příznaky FA se objevují charakteristicky ve druhé dekádě života ve věku mezi 10 a 15 lety. I přes kontinuální intenzivní výzkum zůstává zatím FA nevyléčitelnou nemocí. Omaveloxolon patří do specifické třídy léčiv nazývaných modulátory Nrf2 (nukleární transkripční faktor) a je prvním lékem schváleným pro pacienty s FA, jenž zasahuje přímo do patofyziologie nemoci. Omaveloxolon přináší pacientům naději na zpomalení progrese onemocnění a významné zlepšení kvality života.
Friedreich ataxia (FA) is the most common form of hereditary ataxia with an autosomal recessive inheritance pattern. Mitochondrial dysfunction is a central contributor to pathology in FA, resulting from decreased levels of functional frataxin protein, coded by the FXN gene. Initial symptoms of FA usually appear around the beginning of the second decade of life between 10 and 15 years. There is currently no cure for FA, despite ongoing intensive research efforts. Omaveloxolone belongs to a specific class of medications known as Nrf2 (nuclear factor erythroid 2-related factor 2) modulators and it is the first drug approved for FA, directly applicable to the disease pathophysiology. Omaveloxolone offers a big hope to patients for slowing the progression of the disease and significant improvement in quality of life.
- Klíčová slova
- omaveloxolon,
- MeSH
- diagnostické techniky molekulární MeSH
- frataxin genetika MeSH
- Friedreichova ataxie * diagnóza genetika terapie MeSH
- lidé MeSH
- triterpeny farmakologie terapeutické užití MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
Cíl: Cílem této práce bylo zjistit distribuci a rozsah péče o děti s podezřením na získaný demyelinizační syndrom (zahrnující akutní diseminovanou encefalomyelitidu, klinicky izolovaný syndrom, roztroušenou sklerózu a okruh neuromyelitis optica) a identifikovat oblasti ke zkvalitnění péče v ČR. Soubor a metodika: Elektronické dotazníkové šetření na všech lůžkových pracovištích dětské neurologie (n = 7) a pediatrie (n = 22) na úrovni krajů a fakultních nemocnic. Odpovědi jsme získali ze všech oslovených nemocnic. Výsledky: Na péči se podílí všech sedm pracovišť dětské neurologie a deset pediatrií. Všichni disponují potřebnými diagnostickými možnostmi, alw terapeutické možnosti se liší. Identifikovali jsme konkrétní rozdíly v diagnostickém přístupu – v indikaci a interpretaci vyšetření a ve využití aktuálních diagnostických kritérií. V šesti krajích je péče primárně směřována na lůžka dětské neurologie, v ostatních osmi krajích na lůžka pediatrická s konziliárním dětským neurologem. Složitější případy jsou překládány na dětské neurologie, kde je diagnostický přístup komplexnější a terapeutické možnosti rozsáhlejší. Závěr: Péče o děti se získaným demyelinizačním syndromem je v ČR na vysoké úrovni, ale není standardizována. Nejlépe zajištěná onemocnění jsou RS a okruh neuromyelitis optica, pro která fungují centra vysoce specializované péče. Vzhledem k distribuci péče musí specializovaná edukace cílit i na pediatry a konziliární dětské neurology.
Aim: The aim of this study was to investigate the distribution and extent of healthcare provided to children with a suspected acquired demyelinating syndrome (including acute disseminated encephalomyelitis, clinically isolated syndrome, multiple sclerosis and neuromyelitis optica spectrum disorder) and to identify areas for care improvement in the Czech Republic. Patients and methodology: Electronic questionnaire survey at all inpatient departments of pediatric neurology (N = 7) and pediatric departments (N = 22) at the regional and university hospital level. Responses were obtained from all contacted hospitals. Results: All inpatient departments of pediatric neurology and 10 pediatric departments are involved in the care of patients. All have the necessary diagnostic methods available, but therapeutic options differ. We identified specific differences in the diagnostic approach -in the indication and interpretation of examinations and in the use of current diagnostic criteria. In six regions, care is provided primarily by departments of pediatric neurology. In the remaining eight regions, patients are admitted to pediatric departments with an available pediatric neurology consultant. More complex cases are transferred to pediatric neurology departments, where the diagnostic approach is more comprehensive and the therapeutic options are more extensive. Conclusion: In the Czech Republic, healthcare for children with an acquired demyelinating syndrome is at a high level, but it is not standardized. The most appropriate standard of care is provided in specialized care centers for multiple sclerosis and neuromyelitis optica spectrum disorders. Given the distribution of care, specialized education must also include pediatricians and pediatric neurology consultants.
- MeSH
- demyelinizační nemoci * terapie MeSH
- dítě MeSH
- lidé MeSH
- management nemoci MeSH
- management péče o pacienta * organizace a řízení MeSH
- neuromyelitis optica terapie MeSH
- průzkumy a dotazníky MeSH
- roztroušená skleróza terapie MeSH
- terciární prevence organizace a řízení MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- lidé MeSH
- Publikační typ
- práce podpořená grantem MeSH
- MeSH
- lidé MeSH
- rizikové faktory MeSH
- roztroušená skleróza * epidemiologie etiologie patologie MeSH
- T-lymfocyty imunologie patologie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- MeSH
- imunoterapie MeSH
- lidé MeSH
- methylprednisolon farmakologie terapeutické užití MeSH
- monoklonální protilátky farmakologie terapeutické užití MeSH
- roztroušená skleróza * farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- MeSH
- bolest farmakoterapie MeSH
- lidé MeSH
- roztroušená skleróza * terapie MeSH
- sexuální dysfunkce fyziologická farmakoterapie MeSH
- svalová spasticita farmakoterapie MeSH
- únava farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- MeSH
- kojení MeSH
- lidé MeSH
- management farmakoterapie MeSH
- roztroušená skleróza * komplikace MeSH
- těhotenství * MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- těhotenství * MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
