BACKGROUND: We aimed to evaluate the predictors of sustainability of biologic drugs for paediatric patients with Crohn's disease (CD). METHODS: The Czech National Prospective Registry of Biologic and Targeted Therapy of Inflammatory Bowel Disease (CREdIT) was used to identify the biologic treatment courses in paediatric patients with CD. Mixed-effects Cox models and propensity score analyses were employed to evaluate predictors of treatment sustainability. RESULTS: Among the 558 observations of 473 patients, 264 were treated with adalimumab (47%), 240 with infliximab (43%), 41 with ustekinumab (7%), and 13 with vedolizumab (2%). Multivariable analysis revealed higher discontinuation risk with infliximab compared to adalimumab (HR = 0.600, 95%CI 0.389-0.926), both overall and in first-line treatment (HR = 0.302, 95%CI 0.103-0.890). Infliximab versus adalimumab was associated with shorter time to escalation (HR = 0.094, 95%CI 0.043-0.203). Propensity-score analysis demonstrated lower sustainability of infliximab (HR = 0.563, 95%CI 1.159-2.725). The time since diagnosis to treatment initiation (HR = 0.852, 95%CI 0.781-0.926) was the most important predictor. Baseline immunosuppressive therapy prolonged sustainability with infliximab (HR = 2.899, 95%CI 1.311-6.410). CONCLUSIONS: Given the results suggesting shorter sustainability, the need for earlier intensification and thus higher drug exposure, and the greater need for immunosuppression with infliximab than with adalimumab, the choice of these drugs cannot be considered completely equitable. IMPACT: Our study identified predictors of sustainability of biologic treatment in paediatric patients with Crohn's disease, including adalimumab (versus infliximab), early initiation of biologic treatment, and normalised baseline haemoglobin levels. Infliximab treatment was associated with earlier intensification, higher drug exposure, and a greater need for immunosuppression. Parents and patients should be fully informed of the disadvantages of intravenous infliximab versus adalimumab during the decision-making process. This study emphasises the importance of not delaying the initiation of biologic therapy in paediatric patients with Crohn's disease.
- MeSH
- adalimumab * terapeutické užití MeSH
- biologické přípravky terapeutické užití MeSH
- Crohnova nemoc * farmakoterapie MeSH
- dítě MeSH
- humanizované monoklonální protilátky terapeutické užití MeSH
- infliximab * terapeutické užití MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- proporcionální rizikové modely MeSH
- prospektivní studie MeSH
- registrace * MeSH
- tendenční skóre MeSH
- ustekinumab terapeutické užití MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- Publikační typ
- abstrakt z konference MeSH
Souhrn: Úvod: Eozinofilní ezofagitida (EoE) je chronické progresivní zánětlivé onemocnění jícnu charakterizované lokální eozinofilní infiltrací doprovázenou příznaky dysfunkce jícnu. Cílem této studie bylo charakterizovat rysy regionálně diagnostikovaných případů EoE a popsat lokální strategie léčby. Metody: V observační studii byla retrospektivně analyzována data dětských pacientů s histologicky prokázanou EoE v některém z pěti dětských endoskopických center. Tato analýza se zaměřila na obecné charakteristiky pacientů (věk, pohlaví, příznaky) a jejich možnou souvislost s trváním symptomatického onemocnění do stanovení diagnózy. U pacientů byly dále analyzovány demografické parametry, klinické příznaky, laboratorní, endoskopické a histopatologické nálezy a použití různých modalit léčby. Výsledky: Od ledna 2010 do září 2020 bylo zaznamenáno 33 nových případů EoE. Silná vazba EoE na mužské pohlaví byla v souladu s výsledky dříve publikovaných studií (81,8 %). Ačkoliv medián věku pacientů v době prvních příznaků byl 7 let, medián věku v době stanovení diagnózy byl téměř 13 let. Nejčastěji referovaným symptomem byly refluxní příznaky obecně (39,4 %), následované zvracením (36,4 %) a dysfagií (33,3 %). Stanovení senzibilizace proti různým potravinovým alergenům bylo provedeno u 23 (69,7 %) pacientů s EoE. Z těchto pacientů byla u 17 (51,5 % vyšetřovaných) prokázána senzibilizace na některý z potravinových alergenů. Téměř polovina pacientů (48,5 %) byla vyšetřována stanovením specifických IgE a pouze u 2 pacientů (6,1 %) bylo provedeno vyšetření kožními prick testy. Alergická komorbidita byla zjištěna u 75,8 % pacientů, nejčastěji to bylo bronchiální astma a alergická rinokonjunktivitida (45,5 %; resp. 42,2 %). U více než dvou třetin pacientů prokázala diagnostická endoskopie abnormální makroskopické nálezy (69,7 %), nejčastěji podélné rýhy a bílé exsudáty. Nejčastěji zvoleným způsobem léčby byly inhibitory protonové pumpy (93,9 %), následované eliminační dietou (75,8 %) a podáváním kortikosteroidů (63,6 %). Naprostá většina pacientů léčených kortikosteroidy byla léčena topickými formami (90,9 %). Závěr: Jedná se o první retrospektivní studii u pediatrických pacientů s EoE v České republice. U pacientů s EoE byly prokázány velmi podobné charakteristiky jako v dříve publikovaných zahraničních pracích. Dlouhodobě sbíraná prospektivní data v národním registru EoE pacientů České republiky by významně napomohla v dalším získávání znalostí o tomto onemocnění.
Background: Eosinophilic esophagitis (EoE) is a chronic, progressive inflammatory disease of the esophagus characterized by local eosinophilic infiltration accompanied by symptoms of esophageal dysfunction. The aim of this study was to characterize features of EoE diagnosed regionally and to describe local strategies for its treatment. Methods: The observational survey retrospectively analyzed a data set of child patients with histologically proven EoE from five pediatric endoscopy centers. This analysis focused on describing their general situation (age, gender, symptoms) and also aimed to investigate any possible linkage between age and symptoms or length of diagnosis period. Demographic features; clinical symptoms; laboratory, endoscopic, and histopathological findings; and chosen treatment of patients were recorded and analyzed. Results: From January 2010 to September 2020, 33 new cases of EoE were reported. Strong association of EoE with male sex is consistent with the results from formerly published studies (81.8%). The median age of symptom onset was 7 years, while the median age for diagnosis was almost 13 years. The most common symptoms were reflux symptoms in general (39.4%), followed by vomiting (36.4%), and dysphagia (33.3%). Examination for sensitization to food allergens was performed on 23 (69.7%) patients with diagnosed EoE. Out of these, 17 (51.5% of all cases) were found to be sensitive to some allergens. Most of this subgroup (and 48.5% of all cases) were examined by specific IgE testing, and just 2 (6.1% of all cases) patients were tested only by skin prick tests. Another allergic comorbidity was present in 75.8% of patients, and the most common of these were bronchial asthma and allergic rhinoconjunctivitis (45.5% and 42.2%, respectively). More than two-thirds of patients (69.7%) had abnormal macroscopic findings during diagnostic endoscopy, and the most common were longitudinal furrows and white exudates. The most common initial modality of treatment was to use proton-pump inhibitors (PPI; 93.9%), followed by food elimination (75.8%) and then by corticosteroid administration (63.6%). The vast majority of patients treated with corticosteroids received a topical preparation (90.9%). Conclusion: This is the first retrospective study on pediatric patients with EoE in the Czech Republic. We found similar features of EoE as reported in formerly published works elsewhere. Collecting long-term prospective observational data in a national EoE register of patients in the Czech Republic would significantly improve our knowledge of this disease.
BACKGROUND: Treatment quality and outcomes of paediatric home parenteral nutrition (HPN) program during its development in the Czech Republic. METHODS: A retrospective study of patients receiving HPN from May 1995 till June 2011. RESULTS: Sixty-six patients were treated in 8 centres. In 48 patients, long-term PN began in the first year of life and in 35 of them in the first month. Sixty children had gastrointestinal and 6 had non-gastrointestinal disease. In a majority of the patients, the Broviac catheter was used. Thirty-two (48.5%) patients were weaned from PN after 1-117 months, 21 (32.8%) continued on HPN after 7-183 months, and 13 (19.7%) patients died, all on PN. The mortality in patients with primary gastrointestinal disease was significantly lower than in patients with non-gastrointestinal disease. Thirty-one paediatric patients were receiving HPN for 14,480 catheter days in 2009-2010. Fourteen patients had 23 Catheter Related Blood Stream Infections (CRBSI) episodes. The incidence of CRBSI in 2009-2010 was 1.58/1,000 catheter days. CONCLUSION: Submitted data showed that even in the absence of expert centres, patient care may achieve results comparable to countries with well-developed HPN program. A majority of Czech HPN patients are at present treated in specialized centres, following the most desirable pattern of care.
- MeSH
- dítě MeSH
- incidence MeSH
- katétrové infekce krev epidemiologie MeSH
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- parenterální výživa doma * MeSH
- předškolní dítě MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- předškolní dítě MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- multicentrická studie MeSH
- práce podpořená grantem MeSH
- Geografické názvy
- Česká republika MeSH
- Klíčová slova
- vedolizumab,
- MeSH
- adalimumab terapeutické užití MeSH
- antibakteriální látky terapeutické užití MeSH
- biosimilární léčivé přípravky MeSH
- diferenciální diagnóza MeSH
- dítě MeSH
- genetická predispozice k nemoci MeSH
- humanizované monoklonální protilátky terapeutické užití MeSH
- idiopatické střevní záněty * diagnóza farmakoterapie MeSH
- imunosupresiva škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- indukční chemoterapie MeSH
- infliximab terapeutické užití MeSH
- kojenec MeSH
- kontraceptiva orální hormonální škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- léková rezistence MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- oportunní infekce prevence a kontrola MeSH
- předškolní dítě MeSH
- sklerozující cholangitida diagnóza farmakoterapie komplikace MeSH
- udržovací chemoterapie MeSH
- vakcinace MeSH
- žilní trombóza komplikace prevence a kontrola MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- předškolní dítě MeSH
- Publikační typ
- směrnice pro lékařskou praxi MeSH
Primární sklerozující cholangitida (PSC) je chronické cholestatické onemocnění způsobené zánětem a následnou difuzní fibrotickou přestavbou extra a/nebo intrahepatálních žlučových cest, které vedou k cirhóze jater a jejich následnému selhání. Incidence a prevalence PSC u dětí není přesně známa, udává se 0,23 případů/100 000 pacientů, což je asi 5krát méně než u dospělých. Choroba je v 85 % případů u dětí spojena s nespecifickým střevním zánětem (IBD, inflammatory bowel disease). V případě, že je sklerozující cholangitida asociována s autoimunitním projevem nemoci, je nutné pomýšlet na overlap syndrom PSC/AIH (autoimunní hepatitida), tzv. autoimunní sklerozující cholangitidu (ASC). Zásadní diagnostickou metodou je cholangiogram (magnetická rezonance žlučových cest (MRCP) a histologické vyšetření jater. Uvádíme případ 13letého chlapce vyšetřovaného pro hepatopatii. Elevace ALP, GMT, vysoké hodnoty IgG, cirkulujících imunokomplexů (CIK) a přítomnost ANCA (anti-neutrophil cytoplasmic antibodies) protilátek vedly k podezření na PSC. Jaterní biopsie potvrdila současnou přítomnost autoimunního zánětu a vedla k diagnóze overlap syndromu (autoimunní sklerozující cholangitidy). Při kolonoskopickém vyšetření bylo nalezeno postižení céka a Bauhinské chlopně a na MR enterografii i aborální části terminálního ilea. Histologické hodnocení potvrdilo přítomnost nespecifického střevního zánětu.
Primary sclerosing cholangitis (PSC) is a chronic cholestatic disease caused by inflammation and fibrosis of the intra and//or extrahepatic bile ducts and can ultimately progress to biliary cirrhosis and hepatic failure. Incidence and prevalence of PSC in children is not exactly know, the 0.23 per 100,000 patients, which is about 5 times less than in adults. The disease is in 85% of causes associated with the inflammatory bowel disease (IBD). In the case that the primary sclerosing cholangitis is associated with an autoimmune presentation, it is necessary to think of overlapping syndrome by AIH/PSC (autoimmune hepatitis), it means sclerosing autoimmune cholangitis (ASC). Major diagnostic method is cholangiography (magnetic resonance cholangiopancreatography) and liver histology. We present a case of a 13-year-old boy examinated for hepatopathy. The elevation of the ALP, GMT, abnormal imunoglobulin lewels and the presence of anti-neutrophil cytoplasmic antibodies (ANCA) have led to suspicions on the PSC. Liver biopsy confirmed the simultaneous presence of autoimmune inflammation and led to the diagnosis of overlapping syndrome (autoimmune sclerosing cholangitis). During kolonoscopy was found inflammatory of the cecum and Bauhin´s valve and during magnetic resonance enterography (MRE) was found inflammatory od the aboral part of terminal ileum that was histologically confirmed.
- Klíčová slova
- overlap syndrom,
- MeSH
- autoimunitní hepatitida * diagnóza MeSH
- autoprotilátky analýza MeSH
- biopsie MeSH
- cékum patologie MeSH
- cholestáza etiologie MeSH
- idiopatické střevní záněty * diagnóza farmakoterapie komplikace MeSH
- ileum patologie MeSH
- játra patologie MeSH
- kolonoskopie MeSH
- lidé MeSH
- magnetická rezonanční cholangiopankreatografie MeSH
- mladiství MeSH
- sklerozující cholangitida * diagnóza farmakoterapie komplikace MeSH
- syndrom MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
- Publikační typ
- abstrakt z konference MeSH
Diagnostika CF pomocí molekulární analýzy genu CFTR je dnes již rutinní záležitostí, nicméně v praxi stále spoléháme na screeningovou metodu vyšetření chloridů v potu. V minulosti platila téze, že negativní potní test vylučuje možnost diagnózy CF. Žádná screeningová metoda však není stoprocentní a žádná téze neplatí absolutně. Uvádíme kazuistiku pacienta s cystickou fibrózou (CF) se složitou cestou k správné diagnóze.
- Publikační typ
- abstrakt z konference MeSH
